Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością CSL889 u dorosłych i młodzieży z anemią sierpowatą podczas kryzysu naczyniowo-okluzyjnego

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

To badanie dotyczy choroby sierpowatokrwinkowej, która jest dziedziczną chorobą krwi powodującą zniekształcenie czerwonych krwinek w kształt sierpa. U osób z tą chorobą krwinki mogą blokować małe naczynia krwionośne, co prowadzi do bolesnych epizodów zwanych kryzysami wazookluzyjnymi. Podczas takich kryzysów pacjenci odczuwają silny ból, który często wymaga leczenia w szpitalu z użyciem silnych leków przeciwbólowych podawanych dożylnie. W badaniu testowany będzie eksperymentalny lek o nazwie CSL889, który jest formą ludzkiego białka zwanego hemopeksyną, podawaną dożylnie.

Celem badania jest sprawdzenie, czy CSL889 jest bezpieczny i czy może pomóc w szybszym zakończeniu kryzysu wazookluzyjnego u dorosłych i młodzieży z chorobą sierpowatokrwinkową. Badacze chcą również dowiedzieć się, jak organizm przetwarza ten lek i jak długo pozostaje on we krwi. Badanie porówna skuteczność CSL889 z placebo, aby określić, czy nowy lek rzeczywiście pomaga pacjentom.

Uczestnicy badania będą losowo przydzieleni do grupy otrzymującej CSL889 lub placebo. Lek będzie podawany dożylnie w kilku dawkach podczas pobytu w ośrodku medycznym. Podczas badania będzie monitorowany czas potrzebny do zakończenia kryzysu, który mierzy się momentem, gdy pacjent nie potrzebuje już silnych leków przeciwbólowych podawanych dożylnie. Badacze będą również obserwować ewentualne działania niepożądane, poziom bólu, długość pobytu w szpitalu oraz to, jak organizm przetwarza lek. Badanie będzie prowadzone w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani uczestnicy, ani lekarze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje aktywny lek, a kto placebo.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia w badaniu

    Po dołączeniu do badania zostaniesz przydzielony losowo do jednej z dwóch grup. Jedna grupa będzie otrzymywać CSL889 (ludzką hemopeksynę), a druga grupa będzie otrzymywać placebo (nieaktywną substancję). Ani Ty, ani lekarz nie będziecie wiedzieć, którą substancję otrzymujesz.

    CSL889 to białko, które normalnie znajduje się w organizmie i może pomóc w leczeniu kryzysu naczyniowo-okluzyjnego w chorobie sierpowatokrwinkowej. Placebo to roztwór, który wygląda tak samo jak prawdziwy lek, ale nie zawiera żadnej aktywnej substancji.

    Będziesz musiał pozostać w szpitalu lub placówce opieki medycznej przez cały czas trwania leczenia w badaniu.

  2. Krok 2

    Podawanie leków dożylnych

    Otrzymasz łącznie 3 dawki leku lub placebo przez wenflon do żyły. Każda dawka będzie podawana przez określony czas bezpośrednio do krwiobiegu.

    Pierwsze podanie nastąpi jak najszybciej po dołączeniu do badania. Kolejne dawki będą podawane w określonych odstępach czasu.

    Podczas każdego podawania leku będziesz monitorowany przez personel medyczny, aby upewnić się, że nie wystąpią żadne niepożądane reakcje.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bólu i objawów

    Przez cały czas trwania badania będziesz regularnie pytany o poziom odczuwanego bólu. Będziesz prosić o ocenę bólu w skali liczbowej, gdzie różne liczby odpowiadają różnemu natężeniu bólu.

    Personel medyczny będzie obserwować, jak szybko ustępują objawy kryzysu naczyniowo-okluzyjnego. Kryzys naczyniowo-okluzyjny to epizod silnego bólu spowodowany blokadą naczyń krwionośnych przez nieprawidłowe krwinki czerwone.

    Będzie monitorowane, kiedy nie będziesz już potrzebować leków przeciwbólowych podawanych przez wenflon (opioidów). Moment, w którym będzie można przerwać podawanie tych leków, będzie oznaczać ustąpienie kryzysu.

  4. Krok 4

    Pobieranie próbek krwi

    W określonych momentach podczas badania zostanie pobrana krew z żyły w celu zbadania, jak organizm przetwarza lek. Te badania nazywają się badaniami farmakokinetycznymi.

    Próbki krwi będą pobierane przed podaniem pierwszej dawki, po pierwszej dawce, po trzeciej dawce i w innych określonych momentach.

    Badania te pokażą, jakie jest maksymalne stężenie leku we krwi, jak długo lek pozostaje w organizmie i czy gromadzi się po kolejnych dawkach.

  5. Krok 5

    Obserwacja działań niepożądanych

    Przez cały czas trwania badania będziesz obserwowany pod kątem wszelkich działań niepożądanych. To oznacza wszelkie nieprzyjemne objawy lub zmiany w stanie zdrowia, które mogą wystąpić podczas leczenia.

    Personel medyczny będzie monitorować, czy nie wystąpią poważne powikłania, takie jak ostry zespół klatki piersiowej (problemy z płucami), ostre uszkodzenie nerek lub udar.

    Będziesz również badany pod kątem rozwoju przeciwciał przeciwko CSL889. Przeciwciała to substancje, które organizm może wytworzyć w odpowiedzi na lek.

  6. Krok 6

    Monitorowanie pobytu w szpitalu

    Zostanie odnotowany czas pobytu w placówce opieki ostrej - to oznacza, jak długo przebywasz w szpitalu lub innej placówce medycznej wymagającej intensywnego leczenia.

    Jeśli zostaniesz przyjęty do szpitala, zostanie zmierzony całkowity czas hospitalizacji.

    Będzie monitorowane, ile leków przeciwbólowych zużywasz podczas leczenia.

  7. Krok 7

    Obserwacja po wypisie

    Po wypisie ze szpitala lub placówki opieki medycznej będziesz obserwowany, aby sprawdzić, czy nie wystąpi potrzeba ponownego zgłoszenia się do placówki opieki ostrej z powodu kolejnego kryzysu lub innych powikłań.

    Zostanie odnotowane, czy będziesz musiał zostać ponownie przyjęty do szpitala z powodu kryzysu naczyniowo-okluzyjnego lub ostrego zespołu klatki piersiowej.

    Ta obserwacja pomoże określić, jak skuteczny jest lek w zapobieganiu powrotu objawów.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Musi mieć co najmniej 18 lat (dorośli) lub od 12 do 18 lat (młodzież, gdy badanie zostanie otwarte dla tej grupy wiekowej za zgodą komitetu nadzorującego)
  • Musi mieć potwierdzoną diagnozę choroby sierpowatokrwinkowej - jest to choroba genetyczna, która powoduje, że czerwone krwinki mają nieprawidłowy kształt sierpa zamiast okrągłego
  • Musi zgłosić się do ośrodka badawczego z nowym, ostrym kryzysem naczyniowo-niedrożnościowym - jest to bolesny napad spowodowany zatykaniem się małych naczyń krwionośnych przez nieprawidłowe krwinki
  • Kryzys musi wymagać leczenia opioidami podawanymi przez iniekcję - są to silne leki przeciwbólowe podawane bezpośrednio do żyły lub mięśnia

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią
  • Jeśli masz infekcję - czyli gdy w Twoim organizmie występują bakterie, wirusy lub inne drobnoustroje powodujące chorobę
  • Jeśli cierpisz na ciężkie choroby serca, które mogą wpływać na pracę tego narządu
  • Jeśli masz problemy z nerkami, które nie pozwalają im prawidłowo oczyszczać krwi
  • Jeśli występują u Ciebie zaburzenia krzepnięcia krwi - problemy z naturalną zdolnością organizmu do zatrzymywania krwawienia
  • Jeśli jesteś uczulony na składniki leku testowanego w badaniu
  • Jeśli bierzesz leki, które mogą wpływać na wyniki badania
  • Jeśli miałeś udar mózgu w ostatnim czasie - sytuację, gdy przepływ krwi do części mózgu zostaje zatrzymany
  • Jeśli masz choroby wątroby, która nie pozwala temu organowi prawidłowo funkcjonować
  • Jeśli cierpisz na niewydolność oddechową - gdy płuca nie mogą dostarczyć wystarczającej ilości tlenu do organizmu
  • Jeśli masz problemy psychiczne, które mogą wpływać na Twoje rozumienie badania
  • Jeśli brałeś udział w innym badaniu klinicznym w ostatnich 30 dniach
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

CSL889 to eksperymentalne lekarstwo podawane bezpośrednio do żyły w celu leczenia kryzysu niedokrwiennego u osób z chorobą sierpowatą. CSL889 zawiera ludzką hemopeksynę, która jest białkiem naturalnie występującym w organizmie człowieka. To białko pomaga chronić komórki przed uszkodzeniem przez żelazo uwalniane z rozpadających się czerwonych krwinek. U osób z chorobą sierpowatą, czerwone krwinki mają nieprawidłowy kształt i łatwiej się rozpadają, co prowadzi do uwalniania żelaza i powstawania bolesnych kryzysów. CSL889 ma na celu skrócenie czasu trwania tych bolesnych epizodów poprzez ochronę organizmu przed szkodliwymi skutkami nadmiaru żelaza. W tym badaniu naukowcy sprawdzają, czy CSL889 jest bezpieczne i skuteczne w leczeniu kryzysu niedokrwiennego u dorosłych i młodzieży z chorobą sierpowatą.

Co już wiadomo o tej terapii

CSL889 (human hemopexin) – CSL889 to eksperymentalny lek podawany dożylnie przez wlew kroplowy, który jest obecnie badany w badaniach klinicznych II i III fazy u pacjentów z anemią sierpowatą podczas kryzysu wazookluzyjnego. Lek zawiera ludzką hemopeksynę, białko które w organizmie naturalnie wiąże się z hemem (składnikiem czerwonych krwinek) i pomaga go usuwać z krwi, co może zmniejszać uszkodzenia tkanek podczas kryzysu sierpowatego. Głównym celem stosowania CSL889 jest skrócenie czasu trwania kryzysu wazookluzyjnego u osób z anemią sierpowatą, chorobą genetyczną powodującą zniekształcenie czerwonych krwinek i ich blokowanie w małych naczyniach krwionośnych. Lek należy do grupy preparatów białkowych o działaniu ochronnym i jest obecnie w fazie badań, więc nie jest jeszcze dostępny jako standardowe leczenie.

Badane choroby

Choroba sierpowatokrwinkowa – choroba genetyczna wpływająca na kształt czerwonych krwinek, które zamiast normalnego okrągłego kształtu przyjmują formę przypominającą sierp lub półksięzyc. Te zniekształcone krwinki mają trudności z przepływem przez małe naczynia krwionośne, co prowadzi do ich zatykania. Choroba charakteryzuje się okresowymi epizodami nazywanymi kryzysami wazookluzyjnymi, podczas których dochodzi do zablokowania przepływu krwi w różnych częściach organizmu. Kryzysy te powodują silny ból, który może trwać od kilku godzin do kilku dni. Choroba może również prowadzić do powikłań takich jak ostry zespół klatki piersiowej, ostra niewydolność nerek czy udar mózgu. Sierpowate krwinki są bardziej kruche niż normalne i szybciej się rozpadają, co prowadzi do niedokrwistości.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2024-513440-29-00Kod protokołuCSL889_2001Planowana liczba uczestników260 osóbSponsorCSL Behring LLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).