Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad avapritinibem u pacjentów z indolentną mastocytozą układową

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej mastocytozą układową, która występuje w postaci indolentnej i smoldering. Jest to stan, w którym w organizmie występuje nadmiar komórek tucznych, co może prowadzić do różnych objawów, takich jak swędzenie, bóle brzucha czy zmęczenie. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku o nazwie avapritinib. Avapritinib to lek, który działa na specyficzne mutacje w komórkach, które mogą być odpowiedzialne za objawy mastocytozy.

W badaniu uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej avapritinib lub placebo. Badanie jest podzielone na trzy części. W pierwszej części zostanie określona odpowiednia dawka leku. W drugiej części zostanie oceniona zmiana objawów u pacjentów w porównaniu do placebo. Trzecia część skupi się na długoterminowym bezpieczeństwie i skuteczności Avapritinibu. Lek będzie podawany w formie tabletek powlekanych, które pacjenci będą przyjmować doustnie.

Badanie ma na celu znalezienie skutecznego sposobu leczenia dla osób, u których standardowe terapie nie przynoszą wystarczającej ulgi w objawach. Avapritinib jest lekiem, który może pomóc w kontrolowaniu objawów poprzez celowanie w specyficzne mutacje genetyczne związane z mastocytozą. Badanie potrwa do 2027 roku, a jego wyniki mogą przyczynić się do poprawy jakości życia pacjentów z tą chorobą.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje przypisany do jednej z grup badawczych. Badanie jest podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani pacjent, ani badacze nie wiedzą, czy pacjent otrzymuje avapritinib czy placebo.

  2. Krok 2

    Część 1 badania

    Celem tej części jest ustalenie odpowiedniej dawki avapritinibu dla pacjentów z indolentną mastocytozą układową (ISM).

    Pacjent przyjmuje avapritinib w formie tabletek powlekanych doustnie. Dawkowanie i częstotliwość podawania są ustalane przez badaczy.

  3. Krok 3

    Część 2 badania

    W tej części badania ocenia się zmianę w nasileniu objawów ISM w porównaniu do placebo.

    Pacjent kontynuuje przyjmowanie avapritinibu lub placebo zgodnie z ustalonym harmonogramem.

  4. Krok 4

    Część 3 badania

    Celem tej części jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności avapritinibu u pacjentów z ISM.

    Pacjent nadal przyjmuje avapritinib lub placebo, a jego stan zdrowia jest regularnie monitorowany.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji leku.

    Przeprowadzane są badania laboratoryjne, pomiary parametrów życiowych oraz elektrokardiogramy w celu oceny wpływu avapritinibu.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania pacjent przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa avapritinibu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną mastocytozę układową (SM), co potwierdzono poprzez badanie próbki szpiku kostnego oraz ocenę według kryteriów diagnostycznych WHO.
  • Pacjent musi mieć umiarkowane do ciężkich objawy, oceniane na podstawie średniego wyniku TSS (Total Symptom Score) z 14-dniowego okresu kwalifikacyjnego. Minimalny wynik TSS do kwalifikacji to 28.
  • Pacjent musi nie osiągnąć odpowiedniej kontroli objawów dla co najmniej jednego z objawów początkowych, mimo stosowania co najmniej dwóch z następujących terapii objawowych: blokery H1, blokery H2, inhibitory pompy protonowej, inhibitory leukotrienów, kromoglikan sodu, kortykosteroidy lub omalizumab.
  • Terapie objawowe pacjenta, takie jak blokery H1 i H2, muszą być stabilne (ta sama dawka, brak nowych leków) przez co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem 14-dniowej oceny TSS.
  • Jeśli pacjent przyjmuje kortykosteroidy, dawka musi wynosić maksymalnie 20 mg na dzień prednizonu lub równoważnika, a dawka musi być stabilna przez co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem 14-dniowej oceny TSS.
  • Pacjent musi mieć stan sprawności według skali ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) od 0 do 2, co oznacza, że pacjent jest w stanie wykonywać codzienne czynności z różnym stopniem samodzielności.
  • Pacjent musi być w stanie wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanej substancji.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub substancji psychoaktywnych.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być zagrożeniem podczas badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma zaburzenia psychiczne, które mogą wpływać na jego zdolność do zrozumienia i przestrzegania procedur badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Avapritinib to lek, który jest badany w celu oceny jego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z mastocytozą układową o powolnym przebiegu. Jest to inhibitor kinazy tyrozynowej, który celuje w mutacje KIT, co może pomóc w kontrolowaniu objawów tej choroby, które nie są odpowiednio kontrolowane standardową terapią. Celem badania jest ustalenie, jak dobrze lek działa i jak bezpieczny jest dla pacjentów w dłuższym okresie czasu.

Co już wiadomo o tej terapii

Avapritinib – Avapritinib jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych jako potencjalne leczenie dla pacjentów z indolentną mastocytozą układową (ISM). Jest to selektywny inhibitor kinazy tyrozynowej, który celuje w mutacje genu KIT, co może pomóc w kontrolowaniu objawów związanych z tą chorobą. Avapritinib jest klasyfikowany jako inhibitor kinazy tyrozynowej i jest badany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności w długoterminowym stosowaniu. Obecnie znajduje się w fazie 2 badań klinicznych, gdzie jego skuteczność i bezpieczeństwo są porównywane z placebo.

Badane choroby

Wskaźnikowa mastocytoza układowa – Jest to choroba, w której dochodzi do nadmiernego gromadzenia się komórek tucznych w różnych tkankach organizmu, takich jak skóra, szpik kostny czy przewód pokarmowy. Objawy mogą obejmować świąd, zaczerwienienie skóry, bóle brzucha, biegunkę oraz reakcje anafilaktyczne. Choroba postępuje powoli i często ma łagodny przebieg, ale może prowadzić do przewlekłych dolegliwości. W ISM nie dochodzi do znacznego uszkodzenia narządów, co odróżnia ją od bardziej agresywnych form mastocytozy. Zmiany w organizmie są spowodowane nadmiernym uwalnianiem mediatorów z komórek tucznych, co prowadzi do różnorodnych objawów klinicznych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-512585-34-00Kod protokołuBLU-285-2203Planowana liczba uczestników251 osóbSponsorBlueprint Medicines Corp.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).