Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie leku belumosudil u dzieci w wieku od 1 do 18 lat z umiarkowaną do ciężkiej przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi wymagającą leczenia systemowego

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi, która może wystąpić po przeszczepieniu szpiku kostnego. Jest to stan, w którym przeszczepione komórki układu odpornościowego atakują tkanki pacjenta. W badaniu stosowany jest lek o nazwie belumosudil (znany również jako SAR445761), który jest podawany w formie tabletek powlekanych lub zawiesiny doustnej.

Celem badania jest sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania belumosudilu u dzieci w wieku od 1 do 18 lat, które wymagają leczenia z powodu umiarkowanej do ciężkiej postaci przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi. Lek może być podawany doustnie lub przez zgłębnik nosowo-żołądkowy albo przezskórną endoskopową gastrostomię.

Badanie składa się z dwóch faz. W pierwszej fazie ustalone zostanie odpowiednie dawkowanie leku dla dzieci. W drugiej fazie oceniana będzie skuteczność leczenia poprzez obserwację odpowiedzi organizmu na lek. Pacjenci będą przyjmować lek i pozostawać pod regularną obserwacją lekarską w celu monitorowania postępów leczenia i możliwych działań niepożądanych.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz lek belumosudil w formie tabletek powlekanych lub zawiesiny doustnej

    Lek możesz przyjmować doustnie lub przez zgłębnik nosowo-żołądkowy

  2. Krok 2

    Faza 1 badania

    W tej fazie uczestniczą pacjenci w wieku od 1 do 12 lat

    Celem jest ustalenie odpowiedniej dawki leku dla dzieci

    Lekarz będzie monitorował stężenie leku we krwi

    Zostanie oceniona odpowiedź organizmu na leczenie

  3. Krok 3

    Faza 2 badania

    W tej fazie uczestniczą pacjenci w wieku od 1 do 18 lat

    Trwa do 25 tygodni lub do 7 cyklu leczenia

    Oceniana jest skuteczność leku w leczeniu przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi

    Lekarz będzie regularnie sprawdzał odpowiedź na leczenie

  4. Krok 4

    Monitorowanie w trakcie badania

    Regularne wizyty kontrolne w celu oceny stanu zdrowia

    Obserwacja działań niepożądanych

    Ocena skuteczności leczenia w poszczególnych narządach

    Kontrola przeżycia bez niepowodzenia leczenia

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Ocena całkowitej odpowiedzi na leczenie

    Sprawdzenie czasu trwania odpowiedzi na leczenie

    Podsumowanie bezpieczeństwa stosowania leku

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Wiek uczestnika: od 1 roku do poniżej 18 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu (dla Fazy 1: od 1 roku do poniżej 12 lat)
  • Przewidywana długość życia powyżej 6 miesięcy
  • Możliwość przyjmowania leku doustnie lub przez sondę nosowo-żołądkową (rurka wprowadzana przez nos do żołądka)
  • Przebyte przeszczepienie allogeniczne komórek krwiotwórczych (przeszczep szpiku kostnego od dawcy)
  • Aktywna, umiarkowana lub ciężka przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi, wymagająca leczenia ogólnoustrojowego
  • Choroba musi być oporna na leczenie lub nawracająca po co najmniej 2 wcześniejszych terapiach ogólnoustrojowych
  • Przebyte od 2 do 5 linii wcześniejszego leczenia ogólnoustrojowego
  • W przypadku przyjmowania sterydów, dawka musi być stabilna przez co najmniej 2 tygodnie przed pierwszą dawką leku badanego
  • Sprawność według skali Lansky-Play (dla wieku ≤16 lat) lub Karnofsky (dla wieku >16 lat) minimum 60% (skale oceniające ogólną sprawność pacjenta)
  • Masa ciała minimum 8 kg
  • Stosowanie antykoncepcji przez aktywnych seksualnie uczestników obu płci zgodnie z lokalnymi przepisami

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Aktywne, nieleczone zakażenie wymagające ogólnoustrojowego leczenia przeciwinfekcyjnego
  • Ciąża lub karmienie piersią - kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję
  • Poważne choroby współistniejące, w tym:
    • Niewydolność serca (frakcja wyrzutowa poniżej 40%)
    • Poważne choroby płuc (pojemność dyfuzyjna poniżej 50%)
    • Ciężka niewydolność nerek lub wątroby
    • Aktywna choroba nowotworowa wymagająca leczenia (z wyjątkiem przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi)
    • Stosowanie innych eksperymentalnych leków w ciągu ostatnich 30 dni
    • Znana nadwrażliwość na składniki badanego leku
    • Niezdolność do połykania tabletek
    • Stan psychiczny uniemożliwiający zrozumienie i przestrzeganie protokołu badania
    • Aktywne krwawienie z przewodu pokarmowego
    • Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Belumosudil to lek stosowany w leczeniu przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD). Jest to schorzenie, które może wystąpić po przeszczepie szpiku kostnego lub komórek macierzystych, gdy przeszczepione komórki układu odpornościowego atakują tkanki pacjenta. Lek ten pomaga kontrolować reakcję układu odpornościowego i zmniejszać stan zapalny w organizmie. Jest podawany doustnie i może być stosowany u dzieci w wieku od 1 do 18 lat z umiarkowaną do ciężkiej postacią choroby, które wymagają leczenia ogólnoustrojowego.

Co już wiadomo o tej terapii

Belumosudil - Jest to nowoczesny lek stosowany w leczeniu przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD), podawany doustnie w formie tabletek. Mechanizm działania polega na hamowaniu kinazy ROCK2, co prowadzi do zmniejszenia stanu zapalnego i regulacji odpowiedzi immunologicznej organizmu po przeszczepie. Lek jest obecnie badany w próbach klinicznych u dzieci w wieku od 1 do 18 lat z umiarkowaną do ciężkiej postacią cGVHD, wymagającą leczenia systemowego. Belumosudil należy do klasy inhibitorów kinaz i reprezentuje nowe podejście terapeutyczne w leczeniu powikłań po przeszczepach, oferując potencjalnie skuteczną opcję dla pacjentów pediatrycznych.

Badane choroby

Przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi - Przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi to powikłanie występujące po przeszczepieniu komórek macierzystych lub szpiku kostnego. Jest to stan, w którym przeszczepione komórki układu odpornościowego dawcy atakują tkanki biorcy. Choroba może rozwinąć się w ciągu pierwszego roku po przeszczepieniu i dotykać różnych narządów, w tym skóry, wątroby, oczu i płuc. Objawy mogą obejmować zmiany skórne, suchość w ustach, problemy z oddychaniem i zaburzenia funkcjonowania przewodu pokarmowego. Stan ten może rozwijać się stopniowo i przybierać różne formy nasilenia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-511508-18-00Kod protokołuDFI17893Planowana liczba uczestników50 osóbSponsorSanofi-Aventis Recherche & Developpement

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).