Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa rapcabtagenu autoleucel w porównaniu z rytuksymabem u pacjentów z ciężką, oporną na leczenie uogólnioną twardziną skóry (dcSSc)

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy ciężkiej, opornej na leczenie twardziny układowej skórnej uogólnionej, która jest poważną chorobą autoimmunologiczną powodującą stwardnienie skóry i mogącą zajmować narządy wewnętrzne. W ramach badania oceniana będzie skuteczność i bezpieczeństwo nowego leku rapcabtagene autoleucel (znanego także jako YTB323) w porównaniu do standardowego leczenia lekiem rytuksymab.

Przed podaniem głównego leku badanego pacjenci otrzymają przygotowawcze leczenie składające się z kilku leków: fludarabiny, cyklofosfamidu oraz tocilizumabu. Wszystkie leki w badaniu podawane są dożylnie. Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy nowy lek jest skuteczniejszy od standardowej terapii w leczeniu objawów twardziny układowej.

Badanie będzie trwało pięć lat i jest podzielone na kilka etapów. W trakcie badania pacjenci będą regularnie poddawani ocenie stanu zdrowia, ze szczególnym uwzględnieniem zmian w obrębie skóry, płuc oraz ogólnej sprawności fizycznej. Lekarze będą również monitorować bezpieczeństwo stosowanego leczenia poprzez regularne badania kontrolne.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania zostaniesz przydzielony do jednej z dwóch grup terapeutycznych: grupy otrzymującej rapcabtagene autoleucel lub grupy otrzymującej rytuksymab.

    Badanie będzie trwało 52 tygodnie (jeden rok), podczas których będziesz regularnie poddawany ocenie medycznej.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do terapii

    Przed głównym leczeniem otrzymasz leki przygotowujące: fludarabinę, cyklofosfamid oraz rytuksymab.

    Wszystkie leki będą podawane dożylnie (przez kroplówkę) w warunkach szpitalnych.

  3. Krok 3

    Podanie głównego leku

    W zależności od przydzielonej grupy otrzymasz jednorazową infuzję rapcabtagene autoleucel lub będziesz otrzymywać rytuksymab.

    Podczas infuzji będziesz pod stałą opieką personelu medycznego.

    W razie potrzeby możesz otrzymać lek tocilizumab w celu kontrolowania ewentualnych działań niepożądanych.

  4. Krok 4

    Regularne wizyty kontrolne

    Przez 52 tygodnie będziesz odbywać regularne wizyty kontrolne.

    Podczas wizyt będą oceniane: funkcje płuc, zmiany skórne oraz ogólna sprawność fizyczna.

    Personel medyczny będzie monitorował twoje parametry życiowe, wykonywał badania laboratoryjne i EKG.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po 52 tygodniach nastąpi końcowa ocena skuteczności leczenia.

    Zostanie przeprowadzona szczegółowa ocena twojego stanu zdrowia i porównanie z wynikami początkowymi.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjent musi spełniać kryteria klasyfikacji twardziny układowej według standardów American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism z 2013 roku oraz mieć rozpoznaną uogólnioną twardzinę skóry
  • Pierwsze objawy choroby (nie licząc objawu Raynauda) muszą wystąpić w ciągu ostatnich 7 lat przed wizytą kwalifikacyjną. Objawy te mogą obejmować:
    • obrzęk dłoni
    • stwardnienie skóry
    • owrzodzenia palców
    • bóle stawów
    • duszność
    • Pacjent musi mieć ciężką, postępującą postać twardziny układowej z co najmniej jednym z poniższych objawów:
      • postępująca choroba śródmiąższowa płuc związana z twardziną
      • ciężka, postępująca choroba skóry
      • istotne klinicznie zajęcie serca
      • Do badania kwalifikują się zarówno kobiety jak i mężczyźni
      • Pacjent musi być osobą dorosłą (powyżej 18 roku życia)

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby poniżej 18 roku życia i powyżej 75 lat nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Pacjenci z aktywną infekcją lub stanem zapalnym nie kwalifikują się do badania
  • Osoby z niewydolnością narządów (np. poważne problemy z sercem, nerkami lub wątrobą) nie mogą brać udziału
  • Pacjenci przyjmujący obecnie inne leki immunosupresyjne (leki osłabiające układ odpornościowy) są wykluczeni
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Osoby z chorobami autoimmunologicznymi innymi niż twardzina układowa uogólniona nie kwalifikują się
  • Pacjenci z historią nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich 5 lat są wykluczeni
  • Osoby uczestniczące obecnie w innych badaniach klinicznych nie mogą brać udziału
  • Pacjenci z poważnymi zaburzeniami psychicznymi nie kwalifikują się do badania
  • Osoby uzależnione od alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 12 miesięcy są wykluczone
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Rapcabtagene autoleucel

    to innowacyjna terapia komórkowa, która wykorzystuje własne, zmodyfikowane komórki T pacjenta. Jest to rodzaj terapii CAR-T, w której komórki odpornościowe pacjenta są pobierane, modyfikowane genetycznie w laboratorium, a następnie podawane z powrotem do organizmu w formie pojedynczej infuzji. Terapia ta ma na celu leczenie ciężkiej, opornej na leczenie twardziny układowej skórnej rozproszonej.

  • Rituximab

    to lek biologiczny należący do grupy przeciwciał monoklonalnych. Jest stosowany w leczeniu chorób autoimmunologicznych i nowotworów układu krwiotwórczego. Działa poprzez zmniejszanie liczby określonych komórek układu odpornościowego (limfocytów B), które przyczyniają się do rozwoju choroby. W tym badaniu służy jako lek porównawczy do oceny skuteczności terapii rapcabtagene autoleucel.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Rapcabtagene autoleucel

    Eksperymentalna terapia komórkowa CAR-T, podawana w formie pojedynczej infuzji dożylnej, będąca obecnie w fazie II badań klinicznych w leczeniu twardziny układowej skórnej o postaci rozlanej (dcSSc). Jest to spersonalizowana terapia, w której własne limfocyty T pacjenta są modyfikowane genetycznie w celu lepszego rozpoznawania i zwalczania komórek związanych z chorobą. Lek należy do klasy immunoterapii komórkowych i jest badany jako alternatywa dla standardowego leczenia rytuksymabem u pacjentów z ciężką, oporną na leczenie postacią choroby.

  • Rituximab

    Lek biologiczny podawany dożylnie, należący do grupy przeciwciał monoklonalnych, stosowany jako terapia porównawcza w badaniu klinicznym twardziny układowej skórnej. Działa poprzez selektywne wiązanie się z białkiem CD20 na powierzchni limfocytów B, prowadząc do ich eliminacji i zmniejszenia odpowiedzi autoimmunologicznej. Jest to zatwierdzona terapia stosowana w różnych chorobach autoimmunologicznych, w tym jako opcja leczenia w twardzinie układowej.

Badane choroby

Uogólniona twardzina układowa skórna - Rozlana twardzina układowa skórna to przewlekła choroba autoimmunologiczna charakteryzująca się postępującym włóknieniem skóry i narządów wewnętrznych. Choroba rozpoczyna się od stwardnienia i pogrubienia skóry, które szybko rozprzestrzenia się na różne części ciała, szczególnie tułów i kończyny. W przebiegu choroby dochodzi do zaburzenia funkcjonowania naczyń krwionośnych, co może powodować objaw Raynauda (okresowe blednięcie i sinienie palców). Proces chorobowy może objąć również narządy wewnętrzne, w tym płuca, przewód pokarmowy i serce. Charakterystycznym objawem jest także ograniczenie ruchomości stawów spowodowane stwardnieniem okolicznych tkanek. Jest to rzadka choroba, która częściej występuje u kobiet niż u mężczyzn.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-510380-34-00Kod protokołuCYTB323K12201Planowana liczba uczestników140 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).