Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie fazy 3 nad pacritinibem u pacjentów z mielofibrozą i ciężką małopłytkowością

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z chorobami szpiku kostnego, takimi jak pierwotna mielofibroza, mielofibroza po czerwienicy prawdziwej oraz mielofibroza po nadpłytkowości samoistnej. Te choroby mogą prowadzić do poważnych problemów z krwią i szpikiem kostnym, w tym do niskiej liczby płytek krwi. Celem badania jest porównanie skuteczności leku pacritinib z innymi terapiami wybieranymi przez lekarzy. Pacritinib to lek, który działa na określone białka w organizmie, co może pomóc w leczeniu tych chorób.

W badaniu pacjenci będą przyjmować pacritinib lub inne leki, takie jak Hydroksykarbamid, Ruxolitinib, Methylprednisolone, Prednisolone, Deksametazon lub danazol. Leki te są stosowane w leczeniu różnych problemów związanych z krwią i układem odpornościowym. Badanie potrwa około 30 dni, a pacjenci będą monitorowani pod kątem zmian w objętościach śledziony oraz objawów związanych z chorobą. Wyniki będą oceniane za pomocą badań obrazowych, takich jak MRI (rezonans magnetyczny) lub CT (tomografia komputerowa).

Badanie ma na celu ocenę, czy pacritinib jest skuteczniejszy w zmniejszaniu objawów i poprawie jakości życia pacjentów w porównaniu z innymi terapiami. Pacjenci będą również oceniani pod kątem ogólnego samopoczucia i ewentualnych skutków ubocznych leczenia. Wyniki badania mogą pomóc w lepszym zrozumieniu, które terapie są najbardziej skuteczne dla pacjentów z tymi rodzajami mielofibrozy.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomization

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca pacritinib lub grupa otrzymująca terapię wybraną przez lekarza prowadzącego.

    Losowy przydział do grupy ma na celu porównanie skuteczności pacritinibu z innymi terapiami.

  2. Krok 2

    Podawanie leków

    Pacjenci w grupie pacritinibu przyjmują lek doustnie w formie kapsułek.

    Pacjenci w grupie terapii wybranej przez lekarza mogą otrzymywać jeden z następujących leków: hydroksykarbamid, ruksolitynib, metyloprednizolon, danazol, prednizolon, deksametazon. Wszystkie leki są podawane doustnie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania, pacjenci są regularnie monitorowani pod kątem objawów i skutków ubocznych.

    Co 24 tygodnie przeprowadzane są badania obrazowe, takie jak rezonans magnetyczny (MRI) lub tomografia komputerowa (CT), w celu oceny zmniejszenia objętości śledziony.

    Pacjenci wypełniają również kwestionariusze dotyczące objawów, aby ocenić zmiany w ich stanie zdrowia.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Głównym celem badania jest ocena, czy pacritinib jest skuteczniejszy w zmniejszaniu objętości śledziony i objawów w porównaniu do innych terapii.

    Wyniki są oceniane na podstawie zmniejszenia objętości śledziony o co najmniej 35% oraz zmniejszenia całkowitego wyniku objawów o co najmniej 50% po 24 tygodniach.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do 2027 roku, a pacjenci są monitorowani do 30 dni po zakończeniu leczenia.

    Po zakończeniu badania, wyniki są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa pacritinibu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

16 kryteriów

  • Pacjent musi mieć jedną z następujących chorób: pierwotna mielofibroza, mielofibroza po czerwienicy prawdziwej lub mielofibroza po nadpłytkowości samoistnej.
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory serca musi wynosić co najmniej 50%. To jest miara, jak dobrze serce pompuje krew.
  • Wątroba i nerki muszą działać prawidłowo. Oznacza to, że pewne enzymy wątrobowe i poziom kreatyniny we krwi muszą być w określonych granicach.
  • Układ krzepnięcia krwi musi działać prawidłowo, co oznacza, że czas krzepnięcia krwi musi być w określonych granicach.
  • Jeśli pacjent może mieć dzieci, musi zgodzić się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji podczas badania.
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do częstego poddawania się badaniom MRI lub CT.
  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć i chcieć wypełniać oceny objawów za pomocą specjalnego narzędzia.
  • Pacjent musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu.
  • Liczba płytek krwi musi być mniejsza niż 50 000 na mikrolitr.
  • Pacjent musi mieć określony poziom ryzyka według systemu prognostycznego.
  • Śledziona musi być powiększona o co najmniej 5 cm poniżej dolnej krawędzi żeber.
  • Pacjent musi mieć określony poziom objawów, takich jak ból w lewym górnym kwadrancie, ból kości, swędzenie lub nocne poty.
  • Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat.
  • Stan ogólny pacjenta musi być w zakresie od 0 do 2 według skali oceny stanu zdrowia.
  • Liczba komórek blastycznych we krwi musi być mniejsza niż 10%.
  • Bezwzględna liczba neutrofili, czyli pewnego rodzaju białych krwinek, musi wynosić co najmniej 500 na mikrolitr.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą zakłócać działanie badanych leków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli miał niedawno operację lub planuje operację w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki badanych leków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na bezpieczeństwo stosowania badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma inne nowotwory, które mogą wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Pacritinib

    to lek stosowany w leczeniu pacjentów z pierwotnym zwłóknieniem szpiku, zwłóknieniem szpiku po czerwienicy prawdziwej lub zwłóknieniem szpiku po nadpłytkowości samoistnej, którzy mają ciężką małopłytkowość. Jego głównym celem jest zmniejszenie objętości śledziony oraz złagodzenie objawów związanych z tymi schorzeniami. Pacritinib działa poprzez hamowanie specyficznych enzymów, co może pomóc w kontrolowaniu wzrostu nieprawidłowych komórek w szpiku kostnym.

  • Terapii wybranej przez lekarza

    to podejście, w którym lekarz prowadzący wybiera najbardziej odpowiedni lek lub kombinację leków dla pacjenta, biorąc pod uwagę jego indywidualne potrzeby i stan zdrowia. W tym badaniu klinicznym terapia ta jest porównywana z pacritinibem, aby ocenić, która z metod jest bardziej skuteczna w redukcji objętości śledziony i łagodzeniu objawów u pacjentów z ciężką małopłytkowością.

Co już wiadomo o tej terapii

Pacritinib – Pacritinib jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych jako potencjalna terapia dla pacjentów z pierwotnym zwłóknieniem szpiku, zwłóknieniem szpiku po czerwienicy prawdziwej oraz zwłóknieniem szpiku po nadpłytkowości samoistnej, szczególnie u osób z ciężką trombocytopenią. Mechanizm działania pacritinibu polega na hamowaniu specyficznych kinaz, co prowadzi do zmniejszenia objętości śledziony i redukcji objawów choroby. Jest klasyfikowany jako inhibitor kinaz tyrozynowych, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są obecnie oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

  • Mielofibroza pierwotna

    jest to przewlekła choroba szpiku kostnego, w której dochodzi do odkładania włókien włóknistych, ograniczając produkcję krwinek. W wyniku tego śledziona może się powiększyć, a pacjent może odczuwać zmęczenie, nocne poty, utratę wagi i ból kości. Postęp choroby polega na stopniowym nasilaniu włóknienia, co pogarsza liczbę krwinek i zwiększa objawy.

  • Mielofibroza wtórna po trombocytemii samoistnej

    rozwija się u osób, u których wcześniej występowała trombocytemia samoistna. Z czasem włóknienie szpiku postępuje, co zmniejsza produkcję krwinek i prowadzi do powiększenia śledziony. Objawy są podobne do tych występujących w mielofibrozie pierwotnej i nasilają się wraz z rozprzestrzenianiem się włóknienia.

  • Mielofibroza wtórna po czerwienicy prawdziwej

    pojawia się po przebiegu czerwienicy prawdziwej, gdy szpik kostny zostaje zastąpiony włóknem. To prowadzi do spadku wytwarzania krwinek i powiększenia śledziony. Choroba postępuje poprzez dalsze rozrost włókien, co nasila typowe dolegliwości, takie jak zmęczenie i dyskomfort w jamie brzusznej.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-515953-52-00Kod protokołuPAC303Planowana liczba uczestników399 osóbSponsorSobi Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).