Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leniolisibu u pacjentów z pierwotnym niedoborem odporności

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z pierwotnym niedoborem odporności, który jest zaburzeniem układu odpornościowego występującym od urodzenia. W tym badaniu będzie stosowany lek leniolisib w postaci tabletek powlekanych przyjmowanych doustnie. Lek ten ma na celu zmniejszenie zaburzeń w funkcjonowaniu układu odpornościowego u osób z tym schorzeniem.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku leniolisib u pacjentów z zaburzeniami odporności związanymi z pierwotnym niedoborem odporności. Badanie ma również sprawdzić, jak lek wpływa na różne objawy choroby w dłuższym okresie czasu. W badaniu mogą wziąć udział osoby, które wcześniej uczestniczyły w innych określonych badaniach z tym lekiem i które według lekarza mogą odnieść korzyść z kontynuowania leczenia.

Podczas badania uczestnicy będą regularnie przyjmować leniolisib, a lekarze będą monitorować ich stan zdrowia poprzez badania krwi, badania obrazowe, testy czynności płuc oraz ogólne badania lekarskie. Oceniane będą takie parametry jak liczba różnych rodzajów komórek odpornościowych we krwi, rozmiar śledziony, stan płuc oraz ogólne bezpieczeństwo stosowania leku. Badanie ma charakter długoterminowy i pozwoli na obserwację pacjentów przez dłuższy okres leczenia lekiem leniolisib.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie uczestnictwa w badaniu

    Badanie rozpoczyna się po zakończeniu wcześniejszego udziału w badaniach oznaczonych jako LE 7201 lub LE 8201.

    Lekarz prowadzący oceni, czy kontynuacja terapii będzie korzystna dla pacjenta.

    Przed rozpoczęciem jakichkolwiek ocen konieczne będzie podpisanie zgody na udział w badaniu przez pacjenta lub jego przedstawiciela prawnego (w przypadku osoby poniżej 18 roku życia).

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku leniolisib

    Pacjent będzie przyjmował lek leniolisib (znany również jako CDZ173) w postaci tabletek powlekanych.

    Lek należy przyjmować doustnie (przez usta).

    Substancją czynną leku jest fosforan leniolisibu.

    Dokładna dawka, częstotliwość oraz czas trwania przyjmowania leku zostaną ustalone indywidualnie przez lekarza prowadzącego badanie.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne i badania bezpieczeństwa

    Podczas badania pacjent będzie regularnie monitorowany pod kątem bezpieczeństwa stosowanego leku.

    Przeprowadzane będą pomiary podstawowych funkcji życiowych, takich jak ciśnienie krwi, tętno i temperatura ciała.

    Wykonywane będą badania laboratoryjne krwi w celu oceny bezpieczeństwa leczenia.

    Lekarz będzie przeprowadzał badania fizykalne (badania lekarskie) w regularnych odstępach czasu.

    Wszelkie działania niepożądane będą odnotowywane i oceniane przez cały czas trwania badania.

  4. Krok 4

    Badania krwi - ocena parametrów hematologicznych

    W regularnych odstępach czasu pobierana będzie krew w celu oceny różnych parametrów.

    Badany będzie poziom hemoglobiny (białka przenoszącego tlen we krwi).

    Sprawdzana będzie liczba płytek krwi (komórek odpowiedzialnych za krzepnięcie).

    Mierzony będzie ANC (bezwzględna liczba neutrofili - rodzaj białych krwinek walczących z infekcjami).

    Oceniana będzie liczba limfocytów CD4+ (komórek odpornościowych wspomagających obronę organizmu).

    Sprawdzana będzie liczba limfocytów CD8+ (komórek odpornościowych zwalczających zakażone komórki).

    Badana będzie liczba komórek B (komórek odpornościowych wytwarzających przeciwciała).

    Oceniany będzie odsetek naiwnych komórek B oraz komórek B CD21low (różne rodzaje komórek odpornościowych).

    Mierzone będą poziomy CXCL13 (białka związanego z procesami zapalnymi).

    Sprawdzane będą poziomy rozpuszczalnego IL-2Rα (wskaźnika aktywności układu odpornościowego).

  5. Krok 5

    Badania obrazowe płuc - tomografia komputerowa

    Wykonywane będą badania tomografii komputerowej (CT) płuc.

    Badania te służą do oceny ziarniniakowo-limfocytarnej śródmiąższowej choroby płuc lub innych zmian w płucach związanych z pierwotnym niedoborem odporności.

    Ocena obrazów CT będzie przeprowadzana według metodologii Hartmanna (standardowej metody oceny zmian w płucach).

  6. Krok 6

    Badania czynności płuc

    Regularnie wykonywane będą badania spirometryczne (testy oddechowe) w celu oceny funkcji płuc.

    Mierzony będzie FEV1 (objętość powietrza wydychanego w pierwszej sekundzie).

    Sprawdzana będzie FVC (całkowita objętość powietrza, którą można wydmuchać).

    Oceniana będzie TLC (całkowita pojemność płuc).

    Badana będzie RV (objętość zalegająca - powietrze pozostające w płucach po maksymalnym wydechu).

    Mierzona będzie DLCO (zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla - wskaźnik wymiany gazowej).

  7. Krok 7

    Pomiary powiększenia węzłów chłonnych i narządów

    Regularnie mierzone będą zmiany limfoproliferacyjne (nieprawidłowe rozrosty tkanki limfatycznej).

    Pomiary będą wykonywane jako SPD (suma iloczynów średnic) w zmianach wskaźnikowych wybranych na początku poprzedniego badania, zgodnie z metodologią Chesona.

    Podobne pomiary będą wykonywane również dla zmian niewskaźnikowych.

    Oceniany będzie rozmiar śledziony mierzony jako objętość trójwymiarowa (3D) oraz rozmiar dwuwymiarowy (2D).

  8. Krok 8

    Kontynuacja długoterminowej terapii

    Badanie ma charakter długoterminowy i służy ocenie bezpieczeństwa oraz skuteczności leku przez dłuższy okres.

    Pacjent będzie kontynuował przyjmowanie leku leniolisib zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego.

    Wszystkie wymienione badania i oceny będą powtarzane w regularnych odstępach czasu przez cały okres trwania badania.

    Badanie jest planowane do zakończenia we wrześniu 2029 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi być osobą, która brała udział w poprzednich badaniach klinicznych oznaczonych jako LE 7201 lub LE 8201
  • Lekarz prowadzący badanie musi ocenić, że dalsze stosowanie leku leniolisib (nazwa badanego leku) będzie korzystne dla pacjenta
  • Pacjent lub jego przedstawiciele prawni (osoby odpowiedzialne za pacjenta poniżej 18 roku życia, takie jak rodzice lub opiekunowie) muszą być w stanie porozumiewać się z lekarzem prowadzącym badanie
  • Pacjent lub jego przedstawiciele prawni muszą rozumieć wymagania badania i być w stanie ich przestrzegać
  • Pacjent lub jego przedstawiciele prawni muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę (podpisanie dokumentu potwierdzającego zgodę na udział w badaniu) przed rozpoczęciem jakichkolwiek badań, z możliwością skorzystania z tłumacza, jeśli pacjent nie mówi po angielsku

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak szczegółowych kryteriów wykluczenia (warunków, które uniemożliwiają udział w badaniu) w dostępnych danych dotyczących tego badania klinicznego.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Leniolisib to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest stosowany u pacjentów z pierwotnym niedoborem odporności, którzy mają problemy z prawidłowym funkcjonowaniem układu odpornościowego. Lek ten ma na celu pomóc w kontrolowaniu zaburzeń odporności, które występują u tych pacjentów. W badaniu sprawdza się, jak bezpieczny jest ten lek przy długotrwałym stosowaniu i czy pacjenci dobrze go znoszą przez dłuższy czas.

Co już wiadomo o tej terapii

Leniolisib – Lek podawany doustnie, który jest obecnie badany w badaniach klinicznych jako terapia dla pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności, szczególnie w przypadkach zaburzeń regulacji układu immunologicznego. Substancja działa na poziomie molekularnym poprzez hamowanie enzymu PI3K delta, który odgrywa kluczową rolę w nadmiernej aktywności komórek odpornościowych, pomagając w ten sposób przywrócić prawidłową równowagę w funkcjonowaniu układu immunologicznego. Leniolisib należy do grupy leków immunomodulujących i jest stosowany w celu kontrolowania nieprawidłowych reakcji immunologicznych u osób z wrodzonymi zaburzeniami odporności. Badania kliniczne koncentrują się na ocenie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności tego leku u pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności.

Badane choroby

Pierwotny niedobór odporności – Pierwotny niedobór odporności to grupa wrodzonych zaburzeń układu odpornościowego, które pojawiają się od urodzenia lub wczesnego dzieciństwa. Organizm ma osłabioną zdolność do obrony przed infekcjami z powodu nieprawidłowego działania komórek odpornościowych. Choroba może objawiać się nawracającymi infekcjami bakteryjnymi, wirusowymi lub grzybiczymi. U niektórych pacjentów dochodzi do zaburzeń regulacji immunologicznej, co prowadzi do rozrostu tkanki limfatycznej i powiększenia węzłów chłonnych oraz śledziony. Może wystąpić uszkodzenie płuc w postaci śródmiąższowej choroby płuc. Choroba wpływa również na prawidłową liczbę i funkcjonowanie różnych typów komórek krwi, w tym limfocytów T i B.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-522444-40-00Kod protokołuLE 7X01Planowana liczba uczestników32 osobySponsorPharming Technologies B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).