Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności etranakogenu dezaparwowek u dorosłych pacjentów z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią choroby zwanej hemofilią B. Hemofilia B to schorzenie, w którym krew nie krzepnie prawidłowo z powodu braku białka zwanego czynnikiem IX. W tym badaniu stosowana jest terapia genowa, która wykorzystuje wektor wirusowy o nazwie AAV5-hFIX. Wektor ten zawiera zmodyfikowany gen ludzkiego czynnika IX, który ma na celu poprawę krzepnięcia krwi.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności tej terapii genowej u dorosłych pacjentów, którzy wcześniej otrzymali tę terapię w ramach wcześniejszego badania. Badanie będzie trwało od 6 do 10 lat po podaniu terapii, aby sprawdzić, jak pacjenci reagują na leczenie w dłuższym okresie czasu. W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia pacjentów, takie jak poziom czynnika IX, częstość krwawień oraz ogólna jakość życia.

Pacjenci, którzy biorą udział w badaniu, będą regularnie poddawani badaniom kontrolnym, aby ocenić, czy terapia genowa jest bezpieczna i skuteczna. Badanie ma na celu zrozumienie, jak terapia wpływa na zdrowie pacjentów z hemofilią B w dłuższym okresie czasu, co może pomóc w przyszłym leczeniu tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Badanie dotyczy osób dorosłych z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B, które ukończyły wcześniejsze badanie CT-AMT-060-01.

    Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej AAV5-hFIX.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek o nazwie Hemgenix jest podawany w formie dożylnej infuzji.

    Zawiera on substancję czynną etranacogene dezaparvovec.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo jest oceniane przez okres od 6 do 10 lat po podaniu leku.

    Monitorowane są działania niepożądane, poziomy przeciwciał neutralizujących FIX, poziomy enzymów wątrobowych (ALT/AST), patologia wątroby oraz poziom alfa-fetoproteiny (AFP).

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność terapii jest oceniana na podstawie aktywności FIX, zużycia terapii zastępczej FIX, częstości krwawień oraz jakości życia.

    Analizowane są również wyniki badań dotyczących zdrowia stawów oraz przeprowadzane procedury chirurgiczne.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Przewidywana data zakończenia badania to 31 maja 2026 roku.

    Wyniki badania pomogą w ocenie długoterminowego wpływu terapii genowej na pacjentów z hemofilią B.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjenci muszą mieć wrodzoną hemofilię B, co oznacza, że mają tę chorobę od urodzenia.
  • Pacjenci muszą ukończyć wcześniejsze badanie o nazwie CT-AMT-060-01.
  • Pacjenci muszą być w stanie wyrazić świadomą zgodę, co oznacza, że muszą zrozumieć informacje o badaniu i zgodzić się na udział.
  • Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjenci, którzy nie mają hemofilii B, nie mogą brać udziału w badaniu. Hemofilia B to choroba, która wpływa na krzepnięcie krwi.
  • Kobiety nie mogą uczestniczyć w tym badaniu. Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.
  • Osoby, które nie są dorosłe, nie mogą brać udziału w badaniu. Badanie jest przeznaczone dla dorosłych pacjentów.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

AAV5-hFIX to terapia genowa, która wykorzystuje wektor wirusowy do dostarczenia zoptymalizowanego genu ludzkiego czynnika IX do organizmu pacjenta. Jest to badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności tej terapii u dorosłych pacjentów z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B. Terapia ma na celu poprawę krzepnięcia krwi poprzez zwiększenie poziomu czynnika IX, co może zmniejszyć częstotliwość krwawień u pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

AAV5-hFIX – Jest to lek podawany w formie wektora wirusowego, który wprowadza zoptymalizowany gen ludzkiego czynnika IX do organizmu pacjenta. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które oceniają jego długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność u dorosłych pacjentów z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie hemofilii B, choroby charakteryzującej się niedoborem czynnika IX, co prowadzi do problemów z krzepnięciem krwi. Mechanizm działania polega na dostarczeniu genu czynnika IX do komórek wątroby, co umożliwia produkcję brakującego białka. Klasyfikowany jest jako terapia genowa, która ma na celu trwałe poprawienie stanu zdrowia pacjentów poprzez modyfikację genetyczną.

Badane choroby

Hemofilia B – Jest to dziedziczna choroba krwi, która charakteryzuje się niedoborem czynnika IX, niezbędnego do prawidłowego krzepnięcia krwi. Osoby z hemofilią B doświadczają częstych krwawień, które mogą występować samoistnie lub po urazach. Krwawienia mogą dotyczyć stawów, mięśni oraz narządów wewnętrznych, co prowadzi do bólu i uszkodzeń tkanek. Choroba jest spowodowana mutacjami w genie F9, który koduje czynnik IX. Hemofilia B jest rzadsza niż hemofilia A i występuje głównie u mężczyzn, ponieważ jest związana z chromosomem X. Postęp choroby zależy od stopnia niedoboru czynnika IX, co wpływa na częstotliwość i nasilenie krwawień.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2024-512603-39-00Kod protokołuCSL220_1002Planowana liczba uczestników9 osóbSponsorCSL Behring LLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).