Badanie dotyczy ciężkiego, opornego na leczenie tocznia rumieniowatego układowego z aktywnym zapaleniem nerek toczniowym. Toczeń rumieniowaty układowy to choroba, w której układ odpornościowy atakuje własne tkanki organizmu, powodując stany zapalne w różnych narządach, w tym w nerkach. Zapalenie nerek toczniowe oznacza uszkodzenie nerek spowodowane tą chorobą. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie obecabtagene autoleucel, znany również jako obe-cel lub AUTO1. Jest to terapia komórkowa, w której komórki odpornościowe pacjenta, zwane komórkami T, są pobierane z organizmu, modyfikowane w laboratorium, aby rozpoznawały i niszczyły określone komórki odpornościowe odpowiedzialne za chorobę, a następnie podawane z powrotem pacjentowi w postaci wlewu dożylnego. Przed podaniem obe-cel pacjenci otrzymają leki przygotowujące organizm, zwane chemioterapią limfodeplecyjną, które obejmują cyklofosfamid i fosforan fludarabiny.
Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa obe-cel u osób z ciężkim, opornym na leczenie toczniem rumieniowatym układowym z aktywnym zapaleniem nerek toczniowym. Badanie sprawdzi, jaka część uczestników osiągnie całkowitą odpowiedź nerkową po sześciu miesiącach od podania obe-cel, co oznacza poprawę funkcji nerek i zmniejszenie utraty białka w moczu bez konieczności stosowania dodatkowych leków ratunkowych. Odpowiedź nerkowa będzie oceniana na podstawie badań moczu i krwi, które pozwalają określić, jak dobrze nerki funkcjonują.
Badanie rozpocznie się od pobrania komórek odpornościowych od uczestników, które zostaną następnie zmodyfikowane w laboratorium. Przed podaniem obe-cel uczestnicy otrzymają chemioterapię przygotowującą przez kilka dni, a następnie zmodyfikowane komórki zostaną podane w postaci wlewu dożylnego. Po podaniu leku uczestnicy będą regularnie monitorowani przez okres do dwóch lat, podczas którego będą wykonywane badania krwi i moczu, oceniana będzie aktywność choroby oraz ogólny stan zdrowia. Badanie będzie także oceniać bezpieczeństwo leczenia, w tym możliwe działania niepożądane, takie jak zespół uwalniania cytokin i zespół neurotoksyczności związany z komórkami odpornościowymi, które są znanymi powikłaniami tego typu terapii. Dodatkowo będzie monitorowane, jak długo zmodyfikowane komórki pozostają w organizmie i jak wpływają na poziom różnych przeciwciał oraz komórek odpornościowych w krwi.
Francja
