W skrócie
Badania kliniczne oceniają SAR442970 u dorosłych z chorobami zapalnymi, takimi jak wrzodziejące zapalenie jelita grubego, choroba Leśniowskiego-Crohna i hidradenitis suppurativa. Sprawdzają one skuteczność, bezpieczeństwo oraz odpowiedź na leczenie w różnych fazach badania. Oceniane są także konkretne grupy pacjentów, na przykład osoby z umiarkowaną lub ciężką chorobą.
Najważniejsze informacje
- SAR442970 jest badany w kilku badaniach fazy 2 u dorosłych z chorobami zapalnymi. Dostępne dane obejmują wrzodziejące zapalenie jelita grubego, chorobę Leśniowskiego-Crohna oraz hidradenitis suppurativa. Badania sprawdzają głównie skuteczność i bezpieczeństwo leczenia, a także konkretne wyniki, takie jak remisja kliniczna, odpowiedź endoskopowa i HiSCR50. Jedno badanie było zakończone, a dwa miały status autoryzowane. Grupy uczestników były różne, na przykład osoby z umiarkowaną do ciężkiej postacią choroby lub wcześniej nieleczone określonymi lekami.
Przegląd badań
W dostarczonych danych SAR442970 był oceniany w trzech badaniach interwencyjnych, wszystkie w fazie 2, czyli na etapie sprawdzania skuteczności i bezpieczeństwa u ludzi.123
Badania dotyczyły trzech różnych chorób zapalnych: wrzodziejącego zapalenia jelita grubego, choroby Leśniowskiego-Crohna oraz hidradenitis suppurativa.123
Dwa badania miały status Authorised, czyli były zatwierdzone do prowadzenia, a jedno badanie było Completed, czyli zakończone.123
Wrzodziejące zapalenie jelita grubego
Jedno badanie oceniało SAR442970 u dorosłych z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego i obejmowało 165 uczestników.1
Było to badanie interwencyjne fazy 2, a jego celem było sprawdzenie skuteczności różnych schematów dawkowania w wywoływaniu remisji klinicznej u osób z umiarkowaną do ciężkiej postacią choroby.1
Najważniejszym wynikiem było osiągnięcie remisji klinicznej w 16. tygodniu według mMS, czyli złożonej skali oceny stanu jelita.1
W opisie wyniku podano też szczegółowe warunki tej remisji: wynik mMS 0–2, subskor dla częstotliwości stolców 0 lub 1, subskor dla krwawienia z odbytnicy 0 oraz mMES 0 lub 1 potwierdzony przez centralnego oceniającego.1
Choroba Leśniowskiego-Crohna
Drugie badanie dotyczyło osób z chorobą Leśniowskiego-Crohna i obejmowało 99 uczestników.2
Było to również badanie fazy 2, prowadzone w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa SAR442970 w okresie indukcji, czyli początkowej fazie leczenia mającej wywołać poprawę.2
Głównym punktem końcowym była odpowiedź endoskopowa w 16. tygodniu, oceniana na podstawie centralnego odczytu badania jelita.2
Odpowiedź endoskopową zdefiniowano jako zmniejszenie wyniku SES-CD o ponad 50% w stosunku do wartości wyjściowej lub co najmniej o 2 punkty u osób z wynikiem początkowym 4 lub wyższym oraz z izolowaną chorobą jelita krętego.2
Hidradenitis suppurativa
Trzecie badanie oceniało SAR442970 u dorosłych z hidradenitis suppurativa i obejmowało 84 uczestników.3
Było to badanie fazy 2, zakończone, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby i kontrolowane placebo, co oznacza, że ani uczestnicy, ani personel badania nie wiedzieli, kto otrzymuje badany lek, a kto placebo.3
Badanie skupiało się na podgrupie uczestników, którzy byli biologic and small molecule immunosuppressive naïve, czyli wcześniej nieleczeni lekami biologicznymi ani małymi cząsteczkami o działaniu immunosupresyjnym.3
Głównym wynikiem był odsetek uczestników, którzy osiągnęli HiSCR50, czyli kliniczną odpowiedź w hidradenitis suppurativa na poziomie 50% według przyjętej definicji badania.3
Najważniejsze punkty dla pacjenta
W dostępnych danych SAR442970 nie był badany w jednej chorobie, ale w kilku różnych schorzeniach zapalnych, co pokazuje szeroki zakres programu badań.123
W każdym badaniu oceniano inne główne wyniki, dopasowane do danej choroby: remisję kliniczną w jelicie grubym, odpowiedź endoskopową w chorobie Leśniowskiego-Crohna oraz HiSCR50 w hidradenitis suppurativa.123
W badaniach uczestniczyli dorośli, a w niektórych analizowano bardzo konkretne grupy, na przykład osoby z umiarkowaną do ciężkiej chorobą lub osoby wcześniej nieleczone określonymi lekami.13
Takie badania pomagają sprawdzić, czy leczenie ma szansę działać w danej grupie pacjentów i czy warto prowadzić dalsze etapy rozwoju klinicznego.123