W skrócie
N-[5-(2-METHOXY-6-METHYLPYRIDIN-3-YL)-1H-PYRAZOL-3-YL]-6-[(3R)-PIPERIDIN-3-YL]OXYPYRAZIN-2-AMINE to syntetyczna, podawana doustnie substancja badana w onkologii. Nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w dokumentacji produktu i jest dostarczana przez firmę Esperas Pharma, Inc. Jedno ukończone badanie fazy 2 z udziałem 25 pacjentów z zaawansowanym lub przerzutowym nowotworem oceniło jej bezpieczeństwo i tolerancję w skojarzeniu z gemcytabiną, szczególnie w surowiczym raku jajnika o wysokim.
Najważniejsze informacje
- Badanie fazy 2 ukończone w zaawansowanym lub przerzutowym nowotworze, ze szczególnym uwzględnieniem surowiczego raka jajnika o wysokim stopniu złośliwości bez mutacji BRCA1/2.
- 25 uczestników włączono do ukończonego badania.
- Kapsułki doustne to postać farmaceutyczna; substancję przyjmuje się doustnie.
- Bezpieczeństwo i tolerancja były głównymi punktami końcowymi, mierzonymi jako zdarzenia niepożądane powstałe w trakcie leczenia i poważne zdarzenia niepożądane.
- Terapia skojarzona z gemcytabiną (100 mg/m² dożylnie) była przedmiotem badania.
- Brak pozwolenia na dopuszczenie do obrotu — substancja pozostaje w fazie badań.
Czym jest ta substancja?
N-[5-(2-METHOXY-6-METHYLPYRIDIN-3-YL)-1H-PYRAZOL-3-YL]-6-[(3R)-PIPERIDIN-3-YL]OXYPYRAZIN-2-AMINE, to syntetyczna substancja pochodzenia chemicznego. Jest sklasyfikowana w obszarze terapeutycznym nowotworów i dostarczana przez firmę Esperas Pharma, Inc. W dokumentacji produktu badania klinicznego nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, co oznacza, że jest to substancja badana, a nie lek dopuszczony do obrotu.
Jak działa?
Dane rejestrowe i dokumentacja badania nie opisują celu molekularnego ani mechanizmu działania tej substancji. Podsumowanie badania wskazuje, że oceniano bezpieczeństwo i tolerancję substancji w skojarzeniu z gemcytabiną u pacjentek z surowiczym rakiem jajnika o wysokim stopniu złośliwości bez mutacji BRCA1/2, ale dostępne źródła nie podają dalszych szczegółów farmakologicznych.
W jakich wskazaniach jest badana?
- Zaawansowany lub przerzutowy nowotwór — do badania włączono pacjentów z zaawansowanym lub przerzutowym nowotworem, szeroką kategorią nowotworów, które rozprzestrzeniły się poza miejsce pierwotne.
- Surowiczy rak jajnika o wysokim stopniu złośliwości (HGSOC) bez mutacji BRCA1/2 — krótkie podsumowanie wyraźnie wymienia pacjentki z HGSOC bez mutacji BRCA1/2, postacią raka jajnika bez mutacji genów BRCA.
Jak się ją podaje?
Substancja ma postać kapsułek i jest podawana drogą doustną, co oznacza, że przyjmuje się ją przez usta. W badaniu odnotowano dawkę 100 mg doustnie dla tej substancji, natomiast gemcytabinę podawano dożylnie w dawce 100 mg/m².
Co pokazują badania kliniczne?
Jedno ukończone badanie fazy 2 (numer EU CT 2023-503459-91-00) oceniało tę substancję u 25 pacjentów z zaawansowanym lub przerzutowym nowotworem. Badanie miało charakter interwencyjny i koncentrowało się na bezpieczeństwie i tolerancji substancji w skojarzeniu z gemcytabiną. Głównym punktem końcowym było bezpieczeństwo, mierzone jako zdarzenia niepożądane powstałe w trakcie leczenia, poważne zdarzenia niepożądane oraz nieprawidłowości kliniczne zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events. Do badania włączono w szczególności pacjentki z surowiczym rakiem jajnika o wysokim stopniu złośliwości bez mutacji BRCA1/2.
Status badania to ukończone, co oznacza, że badanie się zakończyło. W rejestrze nie podano wyników dotyczących skuteczności; główny nacisk położono na bezpieczeństwo i tolerancję, a nie na pomiar skuteczności leczenia.
Jakie działania niepożądane są znane?
W dostarczonych źródłach nie ma danych o działaniach niepożądanych. W badaniu mierzono zdarzenia niepożądane powstałe w trakcie leczenia i poważne zdarzenia niepożądane jako główny punkt końcowy, ale wyniki nie zostały podane w rejestrze.