W skrócie
Encoberminogene rezmadenovec (XC001) to badana terapia genowa oceniana w leczeniu dławicy opornej na leczenie spowodowanej chorobą wieńcową. Podaje się ją bezpośrednio do mięśnia sercowego (podanie dosercowe) w postaci roztworu do wstrzykiwań. Zarejestrowano dwa badania fazy 2, jedno z udziałem 109 uczestników i drugie z udziałem 116 uczestników, aby sprawdzić, czy może poprawić przepływ krwi i zmniejszyć objawy dławicy.
Najważniejsze informacje
- Encoberminogene rezmadenovec to badana terapia genowa, która nie została jeszcze dopuszczona jako lek.
- Jest badana w dławicy opornej na leczenie spowodowanej obturacyjną chorobą wieńcową.
- Zarejestrowano dwa badania fazy 2: jedno dopuszczone z udziałem 109 uczestników, jedno zakończone z udziałem 116 uczestników.
- Substancja jest podawana jako roztwór do wstrzykiwań bezpośrednio do mięśnia sercowego (podanie dosercowe).
- Jedno badanie mierzy czas trwania wysiłku, epizody dławicy i obciążenie niedokrwienne; drugie mierzy resztkowe obciążenie niedokrwienne po operacji pomostowania.
- Produkt jest opracowywany przez Xylocor Therapeutics Inc.
Czym jest encoberminogene rezmadenovec?
Encoberminogene rezmadenovec to badana terapia genowa. Znana jest również pod kodem rozwojowym XC001. Substancja jest klasyfikowana jako strukturalnie zróżnicowana substancja pochodzenia niechemicznego i należy do obszaru terapeutycznego chorób układu sercowo-naczyniowego. W rejestrach produktów nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, co oznacza, że nie została jeszcze zatwierdzona jako lek. Produkt jest dostarczany przez Xylocor Therapeutics Inc.
Jak działa encoberminogene rezmadenovec?
Rejestry badań nie opisują molekularnego mechanizmu działania encoberminogene rezmadenovec. Badania sprawdzają, czy pojedyncze wstrzyknięcie do mięśnia sercowego może zmniejszyć obszar serca pozbawiony wystarczającego dopływu krwi (obciążenie niedokrwienne) i poprawić wydolność wysiłkową u osób z dławicą. Dokładny sposób, w jaki terapia genowa to osiąga, nie jest opisany w dostępnych rejestrach badań.
W jakich schorzeniach badany jest encoberminogene rezmadenovec?
- Dławica oporna na leczenie spowodowana obturacyjną chorobą wieńcową — ból w klatce piersiowej wywołany zwężeniem tętnic wieńcowych, który nie reaguje dobrze na standardowe leczenie. Jedno badanie (EXACT-2) dotyczy tego schorzenia.
- Przewlekła dławica i dysfunkcja lewej komory spowodowana chorobą wieńcową uznaną za wysokie ryzyko niepełnej rewaskularyzacji — osoby poddawane operacji pomostowania, u których może nie dojść do całkowitego przywrócenia przepływu krwi. Badanie EXACT-CABG dotyczy tego schorzenia.
Jak podaje się encoberminogene rezmadenovec?
Encoberminogene rezmadenovec jest przygotowywana jako roztwór do wstrzykiwań i podawana dosercowo, co oznacza, że wstrzykuje się ją bezpośrednio do mięśnia sercowego. W badaniu EXACT-2 stosowana dawka wynosi 2,2 mililitra i jest podawana przez cewnik podczas jednorazowego podania dokomorowego. W badaniu EXACT-CABG również stosuje się dawkę 2,2 mililitra podawaną dosercowo.
Co wykazują badania kliniczne?
Dwa badania fazy 2 dotyczące encoberminogene rezmadenovec są zarejestrowane w unijnym Systemie Informacji o Badaniach Klinicznych. Oba są badaniami interwencyjnymi. Badanie EXACT-2 jest dopuszczone i planuje włączyć 109 uczestników z dławicą oporną na leczenie. Badanie EXACT-CABG jest zakończone i objęło 116 uczestników poddawanych pomostowaniu aortalno-wieńcowemu, u których istnieje ryzyko niepełnej rewaskularyzacji.
Badanie EXACT-2 porównuje XC001 z procedurą pozorowaną. Jego pierwszorzędowy punkt końcowy, mierzony w 12. i 26. tygodniu, łączy trzy elementy: całkowity czas trwania wysiłku w teście na bieżni, liczbę epizodów dławicy odnotowanych w dzienniczku pacjenta oraz obciążenie niedokrwienne mierzone za pomocą obrazowania wysiłkowego pozytonową tomografią emisyjną (PET). Badanie EXACT-CABG porównuje XC001 z placebo. Jego pierwszorzędowym punktem końcowym jest zmiana w leczonych segmentach serca w obrazowaniu rezonansem magnetycznym serca (CMR), a dokładnie odsetek kwalifikujących się segmentów, które ulegają poprawie w 12. i/lub 26. tygodniu po operacji, na podstawie obciążenia niedokrwiennego mięśnia sercowego i czynności skurczowej lewej komory.
W rejestrach badań nie podano wyników żadnego z tych badań. Badanie EXACT-2 jest dopuszczone, ale jeszcze niezakończone; badanie EXACT-CABG jest zakończone, ale jego wyniki nie zostały uwzględnione w dostarczonych danych.
Jakie działania niepożądane są znane?
Rejestry badań nie zawierają informacji o działaniach niepożądanych encoberminogene rezmadenovec. Nie dostarczono dodatkowych źródeł dotyczących zdarzeń niepożądanych, dlatego nie można tu opisać profilu działań niepożądanych.