W skrócie
Badania kliniczne badają autologiczne ludzkie komórki stromalne przynaczyniowe tłuszczowego pochodzenia genetycznie zmodyfikowane do wydzielania rozpuszczalnego czynnika martwicy nowotworów związanego z ligandem indukującym apoptozę u osób z miejscowo zaawansowanym rakiem trzustki. Badanie ocenia bezpieczeństwo i wczesne oznaki skuteczności, gdy ta terapia genowa oparta na komórkach jest podawana wraz ze standardową chemioterapią. Skupia się na pacjentach z gruczolakorakiem przewodowym trzustki, którego nie da się usunąć operacyjnie.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne autologicznych ludzkich komórek stromalnych przynaczyniowych tłuszczowego pochodzenia, zmodyfikowanych do wydzielania rozpuszczalnego TNF‑powiązanego ligandu indukującego apoptozę, prowadzone są u osób z miejscowo zaawansowanym rakiem trzustki. Główne badanie to Faza 1/2 u pacjentów z gruczolakorakiem przewodowym trzustki, którego nie da się usunąć operacyjnie. Testowane jest bezpieczeństwo, wczesna skuteczność oraz ustalenie dawki przy podaniu leku wstrzyknięciem pod kontrolą ultrasonografii do guza, w połączeniu ze standardową chemioterapią. Badanie jest otwarte i nierandomizowane, obejmuje 18 pacjentów. Badanie ma także wyznaczyć maksymalną tolerowaną dawkę i zalecaną dawkę fazy IIb.
Przegląd badania klinicznego
Jedno autoryzowane badanie bada autologiczne ludzkie komórki stromalne przynaczyniowe tłuszczowego pochodzenia genetycznie zmodyfikowane do wydzielania rozpuszczalnego czynnika martwicy nowotworów związanego z ligandem indukującym apoptozę u osób z miejscowo zaawansowanym rakiem trzustki, określanym także jako gruczolakorak przewodowy trzustki, który nie podlega resekcji, czyli nie może być usunięty operacyjnie.
Badanie testuje RR001, terapię genową opartą na komórkach, w połączeniu ze standardową chemioterapią opartą na GEM/Nab‑PTX.
Dla kogo jest badanie
Docelową grupą są pacjenci z miejscowo zaawansowanym, nieoperacyjnym gruczolakorakiem trzustki.
Dane źródłowe nie podają szczegółowych kryteriów włączenia i wykluczenia, więc główną znaną grupą uczestników są osoby z tym konkretnym stadium raka trzustki.
Jak podawany jest lek
RR001 podaje się dożylnie do guza, co oznacza, że lek jest wstrzykiwany bezpośrednio w nowotwór.
Wstrzyknięcia są prowadzone pod kontrolą ultrasonografii, czyli przy użyciu obrazu ultradźwiękowego, aby precyzyjniej umieścić igłę w guzie.
Badanie łączy RR001 ze standardowymi lekami chemioterapeutycznymi wymienionymi w danych źródłowych jako Gemsol i Abraxane.
Co badanie ma na celu
Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa dożylnych wstrzyknięć RR001 w połączeniu ze standardową chemioterapią.
Badanie analizuje także wczesną skuteczność, czyli czy leczenie wykazuje oznaki pomocy w walce z nowotworem.
Kolejnym celem jest ustalenie dawki: badacze chcą określić maksymalną tolerowaną dawkę (najwyższą dawkę, którą można podać bez zbyt wielu poważnych działań niepożądanych) oraz zalecaną dawkę fazy IIb do dalszych badań.
Faza i projekt badania
Jest to badanie Faza 1/2, łączące wczesne badania bezpieczeństwa i dawki z wstępną oceną potencjalnych korzyści.
Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno badacze, jak i uczestnicy wiedzą, jaki lek jest podawany.
Jest także nierandomizowane, czyli uczestnicy nie są przydzielani losowo do różnych grup leczenia.
Główne punkty końcowe
Podstawowe punkty końcowe to bezpieczeństwo ultrasonograficznie prowadzonych dożylnych wstrzyknięć oraz ustalenie MTD i RP2D po trzech poziomach dawek.
Prostymi słowami, badanie ma dowiedzieć się, jak bezpieczne jest leczenie, jaką maksymalną dawkę można podać i jaka dawka powinna być użyta w przyszłych badaniach.
Kluczowe informacje o badaniu
Identyfikator badania to NCT06861452, jego status to Autoryzowane, a planowana liczba uczestników to 18 pacjentów.
Ponieważ jest to małe, wczesne badanie, jego głównym celem jest uzyskanie pierwszych dowodów na bezpieczeństwo i dawkowanie, a nie wykazanie długoterminowych korzyści.