W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne, w których oceniano antithymocyte immunoglobulin. Próby te sprawdzają głównie skuteczność i bezpieczeństwo w różnych grupach pacjentów, takich jak dzieci z ostrą białaczką szpikową, osoby po przeszczepie nerki oraz pacjenci ze stwardnieniem rozsianym.
Najważniejsze informacje
- W dostarczonych danych antithymocyte immunoglobulin pojawia się w badaniach klinicznych dotyczących bardzo różnych chorób. Oceniano go u dzieci z ostrą białaczką szpikową, u osób po przeszczepie nerki oraz u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Badania były w fazie 2 i 3, więc obejmowały zarówno ocenę bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności, jak i większe porównania leczenia. Najważniejsze wyniki dotyczyły przeżycia bez ciężkich powikłań po przeszczepie, czynności nerki po 12 miesiącach oraz braku aktywności choroby w stwardnieniu rozsianym. Wszystkie próby miały status Authorised. Liczebność grup była różna, od 100 do 192 uczestników.
Przegląd badań klinicznych
W dostarczonych danych antithymocyte immunoglobulin był oceniany w trzech badaniach interwencyjnych, wszystkie ze statusem Authorised. Badania dotyczyły bardzo różnych chorób: ostrej białaczki szpikowej u dzieci, zapobiegania odrzuceniu przeszczepu nerki oraz stwardnienia rozsianego.
Były to badania fazy 2 i fazy 3, a więc obejmowały zarówno ocenę wstępną, jak i większe porównania leczenia. Liczba planowanych uczestników wynosiła od 100 do 192 osób.
Dzieci z ostrą białaczką szpikową
Jedno badanie fazy 3 dotyczyło dzieci z Acute Myeoloid Leukemia, czyli ostrą białaczką szpikową. Badanie miało charakter interwencyjny i obejmowało 135 uczestników.
Celem było sprawdzenie, czy schemat kondycjonowania przed przeszczepem z jednym lekiem alkilującym i dwoma antymetabolitami daje lepsze wyniki niż schemat z trzema lekami alkilującymi. Schemat kondycjonowania to leczenie podawane przed przeszczepem, aby przygotować organizm do zabiegu.
Wśród interwencji wymieniono m.in. Grafalon, Thymoglobuline, Busulfan, Alkeran, Fludarabin, Sendoxan i Evoltra. Z danych wynika, że antithymocyte immunoglobulin był częścią tego porównywanego schematu leczenia.
Zapobieganie odrzuceniu przeszczepu nerki
Drugie badanie było fazy 2 i dotyczyło Prophylaxis of Renal Allograft Rejection, czyli zapobiegania odrzuceniu przeszczepu nerki. W badaniu planowano 192 uczestników.
Badanie miało charakter wieloośrodkowy, randomizowany i otwarty. Randomizowane oznacza, że uczestnicy są przydzielani do grup losowo, a otwarte oznacza, że badacze i uczestnicy wiedzą, jakie leczenie jest podawane.
Głównym celem było porównanie funkcji przeszczepionej nerki po 12 miesiącach u osób leczonych tegoprubartem i u osób leczonych takrolimusem. Wśród wymienionych interwencji znalazły się także Thymoglobuline, Prograf, CellCept, Myfortic i prednisolone. W danych antithymocyte immunoglobulin pojawia się jako jeden z elementów leczenia porównawczego.
Stwardnienie rozsiane
Trzecie badanie fazy 3 dotyczyło Multiple sclerosis, czyli stwardnienia rozsianego. Badanie obejmowało 100 uczestników i miało charakter prospektywny, randomizowany.
Autorzy chcieli ocenić skuteczność i bezpieczeństwo przeszczepu komórek krwiotwórczych w porównaniu z grupą porównawczą leczoną alemtuzumabem, kladrybiną lub okrelizumabem. Przeszczep komórek krwiotwórczych to procedura, w której stosuje się komórki tworzące krew, aby spróbować zahamować aktywność choroby.
W tej próbie antithymocyte immunoglobulin był wymieniony wśród interwencji razem z MAVENCLAD, Sendoxan, Ocrevus i LEMTRADA. To pokazuje, że lek był badany jako część złożonego podejścia terapeutycznego, a nie jako jedyne leczenie.
Jakie wyniki mierzono
W badaniu pediatrycznym głównym punktem końcowym było 2-year acute grade III to IV-free, chronic non-limited GvHD-free, relapse free survival. Oznacza to przeżycie po 2 latach bez ciężkiej ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi, bez przewlekłej postaci choroby bez ograniczeń, bez nawrotu i bez zgonu.
W badaniu po przeszczepie nerki głównym punktem końcowym było średnie eGFR po 12 miesiącach. Jest to wskaźnik pokazujący, jak dobrze pracują nerki po leczeniu.
W badaniu stwardnienia rozsianego głównym punktem końcowym był odsetek pacjentów bez aktywności choroby po 2 latach i po 5 latach, czyli NEDA. W praktyce oznacza to brak zdarzeń świadczących o aktywnej chorobie według protokołu badania.
Kto był badany i w jakich fazach
Dostępne dane pokazują trzy różne grupy pacjentów: dzieci z ostrą białaczką szpikową, osoby po przeszczepie nerki oraz pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Każde badanie miało inną liczbę uczestników: 135, 192 i 100.
Badania fazy 2 i 3 pomagają sprawdzić, czy badane leczenie ma sens w praktyce klinicznej i czy daje oczekiwane wyniki w określonej grupie chorych. W tych danych nie podano szczegółowych kryteriów włączenia ani wyłączenia uczestników.