W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne nad ALLOGENEIC VIABLE WHARTON'S JELLY-DERIVED MESENCHYMAL STEM CELLS, EX-VIVO EXPANDED. W dostępnych danych oceniane są głównie bezpieczeństwo, wykonalność i wstępna skuteczność u osób z przewlekłym pourazowym uszkodzeniem rdzenia kręgowego.
Najważniejsze informacje
- W dostępnych danych opisano jedno badanie kliniczne dotyczące ALLOGENEIC VIABLE WHARTON'S JELLY-DERIVED MESENCHYMAL STEM CELLS, EX-VIVO EXPANDED u osób z przewlekłym pourazowym uszkodzeniem rdzenia kręgowego. Jest to badanie interwencyjne w fazie 1, więc główny nacisk kładzie się na bezpieczeństwo. Badanie ocenia też wykonalność połączenia podania dokanałowego z intensywną neurorehabilitacją i przezskórną stymulacją rdzenia kręgowego. Mierzono zdarzenia niepożądane, badanie fizykalne, parametry życiowe, wyniki laboratoryjne oraz zmiany funkcji ruchowych, czuciowych i autonomicznych. Planowana liczba uczestników wynosi 10. Status badania to Authorised.
Przegląd badania
W dostępnych danych opisano jedno badanie interwencyjne, czyli takie, w którym uczestnicy otrzymują zaplanowaną interwencję badawczą, a nie tylko są obserwowani. Badanie nosi tytuł „Guttmann NeuroRecovery – Feasibility, safety and efficacy of intrathecal Wharton's jelly-derived mesenchymal stem cells and transcutaneous spinal cord stimulation in the rehabilitation of chronic spinal cord injuries: a pilot study”.
Badanie dotyczy osób z traumatic spinal cord injury, czyli pourazowym uszkodzeniem rdzenia kręgowego. Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa, wykonalności oraz wstępnej skuteczności połączenia kilku metod leczenia i rehabilitacji.
Kto może brać udział
Z danych wynika, że badanie jest skierowane do osób z przewlekłym uszkodzeniem rdzenia kręgowego po urazie. Jest to badanie pilotażowe, więc obejmuje małą grupę uczestników, a planowana liczba osób wynosi 10.
W opisie nie podano pełnej listy kryteriów włączenia i wyłączenia, dlatego nie można dokładnie określić wszystkich wymagań dla uczestników na podstawie dostępnych danych.
Co jest badane
W badaniu sprawdzane jest podanie ALLOGENEIC VIABLE WHARTON'S JELLY-DERIVED MESENCHYMAL STEM CELLS, EX-VIVO EXPANDED w sposób intrathecal, czyli do przestrzeni z płynem otaczającym rdzeń kręgowy. Ta interwencja jest łączona z intensywną neurorehabilitacją oraz transcutaneous spinal cord stimulation, czyli przezskórną stymulacją rdzenia kręgowego.
Badanie ma odpowiedzieć na pytanie, czy takie połączenie terapii można bezpiecznie zastosować u osób z przewlekłym urazem rdzenia kręgowego. Oceniana jest także praktyczna możliwość prowadzenia takiego programu leczenia w warunkach klinicznych.
Punkty końcowe i ocena bezpieczeństwa
Główny punkt końcowy dotyczy bezpieczeństwa i obejmuje analizę zdarzeń niepożądanych, badanie fizykalne, parametry życiowe oraz dane laboratoryjne. Zdarzenia niepożądane mają być kodowane według MedDRA™, a poważne zdarzenia niepożądane będą wyodrębnione i opisane osobno.
W badaniu mają być też monitorowane niekorzystne zmiany w funkcjach ruchowych, czuciowych i autonomicznych, z użyciem narzędzi takich jak ASIA Scale oraz specjalnych testów neurofizjologicznych. Dodatkowo analizowane będą próbki płynu mózgowo-rdzeniowego w celu wykrycia przeciwciał anty-HLA i oceny możliwej reakcji immunologicznej.
W części dotyczącej wykonalności oceniane będą: przestrzeganie protokołu przez pacjentów, wskaźniki utrzymania udziału w badaniu oraz praktyczne trudności związane z wdrożeniem terapii. To ważne, ponieważ badanie łączy kilka elementów leczenia i rehabilitacji jednocześnie.
Organizacja badania i etap
Badanie ma status Authorised, czyli zostało dopuszczone do prowadzenia według dostępnych danych. Jest to Phase 1, czyli wczesna faza badania klinicznego, która zwykle skupia się przede wszystkim na bezpieczeństwie i wstępnej ocenie wykonalności.
W tytule badania pojawia się określenie „pilot study”, co oznacza badanie pilotażowe, czyli małe badanie sprawdzające, czy planowane podejście ma sens przed ewentualnym większym badaniem.
Co oznaczają te dane dla pacjentów
Na podstawie dostępnych informacji to badanie nie ma jeszcze na celu potwierdzenia szerokiej skuteczności leczenia, lecz sprawdzenie, czy można je bezpiecznie stosować i czy da się je praktycznie przeprowadzić. Dla pacjentów z przewlekłym pourazowym uszkodzeniem rdzenia kręgowego oznacza to, że badanie szuka odpowiedzi na bardzo wczesnym etapie rozwoju terapii.
Najważniejsze oceniane obszary to bezpieczeństwo, możliwe reakcje organizmu, wpływ na funkcje neurologiczne oraz to, czy pacjenci mogą ukończyć cały plan badania. Wszystkie te elementy pomagają ocenić, czy takie połączenie leczenia i rehabilitacji może być podstawą do dalszych badań.