W skrócie
Clinical trials are investigating 2-[1-(3-{6-[(1E)-(Hydroxyimino)Methyl]-5-Methyl-4-Oxo-7-Propyl-3H,4H-Pyrrolo[2,1-F][1,2,4]Triazin-2-Yl}-4-Propoxybenzenesulfonyl)Piperidin-4-Yl]Ethyl Nitrate, also called TOP-N53 in the trial data. The study looks at safety and tolerability in people with digital ulcers from systemic sclerosis. It also measures pain and other local treatment effects during topical use.
Najważniejsze informacje
- Clinical trials of 2-[1-(3-{6-[(1E)-(Hydroxyimino)Methyl]-5-Methyl-4-Oxo-7-Propyl-3H,4H-Pyrrolo[2,1-F][1,2,4]Triazin-2-Yl}-4-Propoxybenzenesulfonyl)Piperidin-4-Yl]Ethyl Nitrate are focused on people with digital ulcers in systemic sclerosis. The main study is a Phase 1/2 trial with 15 planned participants and an authorised status. Researchers are mainly checking local safety and tolerability after topical use on the wound. They are also measuring pain at the ulcer site using a 0-to-10 scale. The trial compares the study treatment with vehicle and includes oral sildenafil as a listed intervention.
Przegląd badania
Badanie NCT06954597 ocenia bezpieczeństwo i tolerancję 2-[1-(3-{6-[(1E)-(Hydroxyimino)Methyl]-5-Methyl-4-Oxo-7-Propyl-3H,4H-Pyrrolo[2,1-F][1,2,4]Triazin-2-Yl}-4-Propoxybenzenesulfonyl)Piperidin-4-Yl]Ethyl Nitrate, opisanego w danych jako TOP-N53, u osób z owrzodzeniami palców w przebiegu twardziny układowej.
Jest to badanie interwencyjne, czyli takie, w którym uczestnicy otrzymują zaplanowane leczenie lub porównanie, a badacze obserwują jego działanie w czasie.
Kto może uczestniczyć
Do badania włączane są osoby z digital ulcers, czyli owrzodzeniami palców, w przebiegu systemic sclerosis, czyli twardziny układowej.
W opisie badania podano, że dotyczą one aktywnych, niedokrwionych owrzodzeń na opuszkach palców, czyli ran z ograniczonym przepływem krwi.
Planowana liczba uczestników wynosi 15 osób, więc jest to małe, wczesne badanie.
Co jest badane
Głównym celem jest sprawdzenie, czy TOP-N53 stosowany miejscowo na ranę jest bezpieczny i dobrze tolerowany.
W danych wymieniono trzy interwencje: Vehicle do TOP-N53, TOP-N53 podawany miejscowo na ranę oraz doustny sildenafil Teva 20 mg jako porównanie lub dodatkowa interwencja w badaniu.
Badanie opisuje podawanie leku w postaci hydrożelu, czyli żelowej formy, która ma być nakładana bezpośrednio na owrzodzenie.
W badaniu oceniane są różne poziomy dawki: 0 µg jako vehicle, 2 µg, 4 µg i 8 µg TOP-N53 na ranę, z czasem ekspozycji 3 godziny dla każdej dawki oraz 24 godziny dla dawki 8 µg.
Punkty końcowe i pomiary
Najważniejszy punkt końcowy, czyli główny wynik badania, to częstość miejscowych treatment-emergent adverse events, czyli nowych niepożądanych zdarzeń pojawiających się po rozpoczęciu leczenia, od początku terapii do wizyty kontrolnej.
Drugim ważnym pomiarem jest ból związany z owrzodzeniem, zgłaszany przez pacjenta i oceniany na skali numerycznej od 0 do 10, gdzie 0 oznacza brak bólu, a 10 najsilniejszy możliwy ból.
Badacze oceniają zarówno częstotliwość bólu, jak i jego średni wynik w określonych punktach czasowych po zastosowaniu badanej terapii.
Faza badania i status
To badanie jest w Phase 1/2, czyli na wczesnym etapie rozwoju klinicznego.
Taki etap zwykle łączy ocenę bezpieczeństwa z pierwszym sprawdzeniem, czy leczenie daje obiecujące wyniki u pacjentów.
Status badania podano jako Authorised, co oznacza, że badanie zostało dopuszczone do prowadzenia według przekazanych danych.
Najważniejsze pojęcia
Owrzodzenie palca to rana lub owrzodzenie na palcu ręki lub stopy, które w tym badaniu dotyczy palców dłoni.
Twardzina układowa to choroba, która może wpływać na skórę i naczynia krwionośne, a u części osób prowadzi do bolesnych ran palców.
Tolerancja leczenia oznacza, jak dobrze pacjent znosi zastosowane leczenie, zwłaszcza miejscowe objawy i dyskomfort.
Vehicle to sama baza lub nośnik preparatu bez aktywnej badanej substancji.
Skala NRS to prosta skala bólu od 0 do 10, używana do oceny nasilenia bólu zgłaszanego przez pacjenta.