Zespół rakowiaka Badania w chorobie

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa paltusotyny u dorosłych z zespołem rakowiaka spowodowanym wysoko zróżnicowanymi guzami neuroendokrynnymi

Badanie prowadzone w: Włochy, Polska, Hiszpania, Francja

To badanie ocenia skuteczność paltusotyny w porównaniu z placebo u dorosłych z zespołem rakowiaka, który występuje u niektórych osób z wysoko zróżnicowanymi guzami neuroendokrynnymi. Głównym celem jest sprawdzenie, czy paltusotyna – lek doustny przyjmowany codziennie – może zmniejszyć liczbę epizodów nagłego zaczerwienienia skóry oraz zbadanie, czy lek wpływa na częstość ruchów jelit.

Kto może wziąć udział w badaniu:

• Osoby w wieku 18 lat lub starsze
• Osoby z udokumentowanym zespołem rakowiaka wymagającym leczenia, z więcej niż 1 epizodem zaczerwienienia dziennie przez 14 dni oraz podwyższonymi markerami we krwi (5-HIAA lub serotonina)
• Osoby z zaawansowanymi lub przerzutowymi wysoko zróżnicowanymi guzami neuroendokrynnymi stopnia 1 lub 2
• Osoby bez znaczącego postępu choroby w ciągu ostatnich 6 miesięcy
• Kobiety zdolne do zajścia w ciążę muszą stosować skuteczną antykoncepcję
• Mężczyźni muszą używać prezerwatyw podczas kontaktów seksualnych z kobietami mogącymi zajść w ciążę

Kto nie może wziąć udziału w badaniu:

• Osoby z historią uszkodzenia zastawek serca (zwłóknienie zastawek)
• Osoby z niekontrolowanym nadciśnieniem lub poważnymi problemami z sercem
• Osoby z problemami wątrobowymi wpływającymi na funkcjonowanie wątroby
• Osoby z ciężką chorobą nerek lub na dializie
• Osoby przyjmujące obecnie glikokortykosteroidy
• Osoby, które przeszły poważny zabieg chirurgiczny w ciągu 2 miesięcy przed badaniem
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Osoby z diagnozą nowotworu w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem niektórych nowotworów skóry)

Przebieg badania:

Uczestnicy będą przyjmować paltusotynę lub placebo przez 12 tygodni. W tym czasie będą musieli prowadzić codzienny dziennik objawów, zapisując epizody zaczerwienienia i ruchy jelit. Niektórzy uczestnicy obecnie przyjmujący leki zwane ligandami receptora somatostatyny (SRL) będą musieli przerwać te leczenie przed rozpoczęciem badania. Podczas badania będą wykonywane badania krwi oraz badania obrazowe, takie jak tomografia komputerowa lub rezonans magnetyczny, w celu monitorowania stanu uczestników.

Badany lek:

Paltusotyna to lek doustny testowany w leczeniu zespołu rakowiaka u dorosłych z wysoko zróżnicowanymi guzami neuroendokrynnymi. Ma na celu zmniejszenie objawów, szczególnie epizodów nagłego zaczerwienienia skóry (nagłego zaczerwienienia skóry, zwykle na twarzy i górnej części ciała). W badaniu wykorzystywane jest również placebo – substancja nieaktywna, która wygląda jak prawdziwy lek, ale nie zawiera żadnego składnika aktywnego, używana jako punkt odniesienia do określenia, czy aktywny lek jest skuteczny.

Badanie bezpieczeństwa i działania paltusotyny oraz octreotidu acetynianu u pacjentów z zespołem rakowiaka

Badanie prowadzone w: Polska

To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie nowego leczenia zwanego paltusotyna, dostępnego w postaci tabletek (znanego również pod nazwą kodową CRN00808). Celem badania jest ocena bezpieczeństwa oraz tego, jak organizm przetwarza różne dawki paltusotyny u osób z zespołem rakowiaka.

Kto może wziąć udział w badaniu:

• Osoby w wieku 18 lat lub starsze
• Osoby z udokumentowanym zespołem rakowiaka wymagającym leczenia medycznego
• Osoby z udokumentowanym miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym wysoko zróżnicowanym guzem neuroendokrynnym stopnia 1 lub 2 (guzy wolno rosnące)
• Osoby bez znaczącego postępu choroby w ciągu ostatnich 6 miesięcy
• Osoby z pozytywnym statusem receptora somatostatyny w guzie potwierdzonym w badaniach obrazowych
• Kobiety zdolne do zajścia w ciążę muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (tabletki hormonalne, zastrzyki, implanty, wkładki wewnątrzmaciczne, podwiązanie jajowodów lub partner po wazektomii)
• Mężczyźni muszą używać prezerwatyw podczas aktywności seksualnej z partnerką mogącą zajść w ciążę

Kto nie może wziąć udziału w badaniu:

• Osoby z jakimkolwiek innym poważnym schorzeniem zdrowotnym, które mogłoby zakłócić badanie
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Osoby z historią reakcji alergicznych na podobne leki
• Osoby przyjmujące określone leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem
• Osoby, które niedawno uczestniczyły w innym badaniu klinicznym
• Osoby z historią nadużywania substancji
• Osoby ze schorzeniami psychicznymi, które mogą wpłynąć na udział w badaniu
• Osoby z nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych niewyjaśnionymi obecnym schorzeniem
• Osoby z historią niektórych schorzeń serca
• Osoby z niekontrolowanym nadciśnieniem
• Osoby z niestabilnymi problemami wątroby lub nerek

Przebieg badania:

Uczestnicy będą losowo przydzieleni do przyjmowania jednej z następujących dawek paltusotyny: 40 mg, 80 mg lub 120 mg doustnie raz dziennie. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tego, jak organizm przetwarza lek. Uczestnicy obecnie przyjmujący leki takie jak lanreotyd lub oktreotyd będą musieli przerwać te leki i przejść okres wypłukiwania, podczas którego będzie monitorowane nasilenie objawów.

Podczas badania będą odbywać się regularne wizyty w celu monitorowania stanu zdrowia, w tym badania fizykalne, badania laboratoryjne oraz monitorowanie pracy serca u osób przyjmujących dawkę 120 mg. Uczestnicy będą musieli prowadzić dziennik objawów, aby śledzić wszelkie zmiany lub skutki uboczne.

Badany lek:

Paltusotyna to lek badany pod kątem potencjału w leczeniu zespołu rakowiaka. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa oraz określenie najlepszej dawki, która równoważy skuteczność z minimalnymi skutkami ubocznymi. Lek działa na poziomie molekularnym, celując w określone receptory, aby pomóc kontrolować poziom hormonów przyczyniających się do objawów tego zespołu. Jest klasyfikowany farmakologicznie jako niepeptydowy agonista receptora somatostatyny, co oznacza, że naśladuje działanie somatostatyny, hormonu regulującego różne funkcje organizmu.

Podsumowanie

Obecnie trwają 2 badania kliniczne dotyczące zespołu rakowiaka, oba testujące ten sam badany lek – paltusotynę. Pierwsze badanie jest prowadzone w czterech krajach europejskich (Włochy, Polska, Hiszpania, Francja) i koncentruje się na ocenie skuteczności leku w zmniejszaniu liczby epizodów nagłego zaczerwienienia skóry przez okres 12 tygodni. Drugie badanie, prowadzone wyłącznie w Polsce, ocenia bezpieczeństwo oraz sposób, w jaki organizm przetwarza różne dawki paltusotyny (40 mg, 80 mg i 120 mg).

Oba badania są skierowane do osób z wysoko zróżnicowanymi guzami neuroendokrynnymi stopnia 1 lub 2, u których występują objawy zespołu rakowiaka. Paltusotyna to lek doustny przyjmowany raz dziennie, który działa poprzez naśladowanie działania somatostatyny, hormonu naturalnie występującego w organizmie. Badania te mogą dostarczyć cennych informacji na temat nowych możliwości leczenia dla osób żyjących z tym schorzeniem.

Osoby zainteresowane udziałem w badaniach powinny skonsultować się ze swoim lekarzem, aby sprawdzić, czy spełniają kryteria włączenia i czy udział w badaniu jest dla nich odpowiedni.