Badanie dotyczące ekulizumabu u dorosłych z zespołem hemolityczno-mocznicowym związanym z nagłym nadciśnieniem wymagających dializy lub z poważnymi problemami z nerkami
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie koncentruje się na zespole hemolityczno-mocznicowym związanym z nagłym nadciśnieniem, stanem, w którym poważnie wysokie ciśnienie krwi powoduje uszkodzenie krwinek i nerek. Badanie będzie oceniać lek zwany ekulizumabem, który jest podawany dożylnie, jako uzupełnienie standardowego leczenia kontrolującego ciśnienie krwi.
Kryteria włączenia:
- Wiek co najmniej 18 lat
- Hospitalizacja w ciągu ostatnich 10 dni z ostrą niewydolnością nerek wymagającą dializy lub wysokim poziomem kreatyniny we krwi
- Rozpad krwinek z anemią, niskimi płytkami krwi i oznakami niszczenia czerwonych krwinek
- Poważne nadciśnienie z ciśnieniem skurczowym powyżej 180 mmHg i/lub rozkurczowym powyżej 110 mmHg
- Dowody uszkodzenia narządów, w tym objawy mózgowe, problemy z sercem lub oczy
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez cały okres badania i przez 5 miesięcy po ostatniej dawce
Kryteria wykluczenia:
- Wiek poniżej 18 lub powyżej 65 lat
- Ciąża lub karmienie piersią
- Przeszczep narządu w przeszłości
- Aktywny nowotwór lub trwające leczenie onkologiczne
- Poważna choroba serca
- Aktywne infekcje, w tym zapalenie opon mózgowych
- Znane alergie na ekulizumab lub podobne leki
- Udział w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
Cel badania: Badanie ma na celu określenie, czy wczesne leczenie ekulizumabem może pomóc zapobiec potrzebie ciągłej dializy u pacjentów z poważnymi problemami z nerkami. Badanie potrwa około 13 tygodni, podczas których uczestnicy otrzymają ekulizumab lub tylko standardowe leczenie. Maksymalna dzienna dawka ekulizumabu wyniesie 1200 mg, z całkowitą maksymalną dawką 9600 mg w okresie leczenia.
Badany lek: Ekulizumab to specjalistyczny lek biologiczny podawany dożylnie, który działa poprzez blokowanie części układu odpornościowego zwanej układem dopełniacza. Lek wiąże się z białkiem dopełniacza C5 i je hamuje, zapobiegając nadmiernej aktywacji dopełniacza, która może uszkadzać naczynia krwionośne i narządy, szczególnie nerki.
Badanie dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa i działania iptacopanu u pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS)
Badanie prowadzone w: Czechy
To badanie kliniczne ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność leku o nazwie iptacopan u osób z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym, którzy już uczestniczyli w poprzednim badaniu z tym lekiem. Iptacopan przyjmowany jest w postaci twardych kapsułek żelatynowych.
Kryteria włączenia:
- Podpisana świadoma zgoda przed udziałem w badaniu
- Chęć i zdolność do przestrzegania harmonogramu badania
- Ukończenie pełnego okresu leczenia w poprzednim badaniu sponsorowanym przez Novartis dotyczącym aHUS i kontynuacja leczenia iptacopanem, które jest uznawane za korzystne przez lekarza prowadzącego badanie
- Aktualne szczepienia przeciwko Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae
- Badanie obejmuje zarówno mężczyzn, jak i kobiety
Kryteria wykluczenia:
- Inne poważne schorzenia, które mogą zakłócić badanie
- Ciąża lub karmienie piersią
- Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
- Historia reakcji alergicznych na badany lek lub podobne leki
- Niemożność przestrzegania procedur badania
- Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu
- Niektóre infekcje, które mogą wpłynąć na wyniki badania
Cel badania: Badanie ma na celu monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji iptacopanu poprzez regularne oceny bezpieczeństwa, badania krwi oraz monitorowanie funkcji nerek i innych parametrów zdrowotnych. Badanie ma potrwać do kwietnia 2029 roku, pozwalając na zebranie kompleksowych danych o długoterminowym stosowaniu leku.
Badany lek: Iptacopan działa poprzez hamowanie określonego białka w układzie odpornościowym, co pomaga zapobiegać niszczeniu czerwonych krwinek i poprawia funkcję nerek. Jest klasyfikowany jako inhibitor dopełniacza.
Badanie dotyczące zmiany terapii przeciwciałem anty-C5 na iptacopan u pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS)
Badanie prowadzone w: Włochy, Niemcy, Hiszpania, Francja
To badanie ocenia skutki zmiany z obecnego leczenia przeciwciałem anty-C5 na iptacopan. Uczestnicy będą monitorowani przez 12 miesięcy, aby sprawdzić, czy pozostają wolni od objawów mikroangiopatii zakrzepowej (TMA), która jest powikłaniem aHUS wpływającym na małe naczynia krwionośne.
Kryteria włączenia:
- Podpisanie formularza zgody na udział w badaniu
- Wiek co najmniej 18 lat
- Chęć uczestniczenia we wszystkich wizytach badania zgodnie z harmonogramem
- Potwierdzona diagnoza atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego
- Obecnie leczenie przeciwciałem anty-C5 (takim jak ekulizumab lub rawulizumab) przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania
- Wykazanie poprawy po leczeniu anty-C5 przez co najmniej 3 miesiące: liczba płytek krwi co najmniej 150 x 10⁹/L, prawidłowy poziom LDH, stabilna lub poprawiająca się funkcja nerek
- Szczepienie przeciwko Neisseria meningitidis i Streptococcus pneumoniae przed rozpoczęciem nowego leczenia
Kryteria wykluczenia:
- Inne poważne schorzenia mogące zakłócić badanie
- Obecny udział w innym badaniu klinicznym
- Niedawna poważna operacja lub planowana operacja w okresie badania
- Ciąża lub karmienie piersią
- Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu
- Alergia lub nadwrażliwość na badany lek lub jego składniki
Cel badania: Celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności iptacopanu w zapobieganiu objawom aHUS przez okres 12 miesięcy. Badanie obejmuje regularne wizyty kontrolne i badania krwi w celu oceny zdrowia krwi i nerek uczestników.
Badany lek: Iptacopan przyjmowany jest doustnie w postaci tabletek. Działa poprzez hamowanie specyficznego białka w układzie dopełniacza, zmniejszając stan zapalny i zapobiegając uszkodzeniu naczyń krwionośnych.
Badanie dotyczące rawulizumabu u dzieci z napadową nocną hemoglobinurią lub atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym
Badanie prowadzone w: Włochy, Hiszpania
To badanie koncentruje się na dwóch rzadkich chorobach krwi: napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) i atypowym zespole hemolityczno-mocznicowym (aHUS). Badanie wykorzystuje lek zwany rawulizumabem, który jest rodzajem przeciwciała monoklonalnego podawanego pod skórę.
Kryteria włączenia:
- Wiek od 2 do 17 lat w momencie wyrażenia zgody
- Może być zarówno płeć męska, jak i żeńska
- Masa ciała co najmniej 10 kg w czasie badań przesiewowych
- Opiekun prawny musi wyrazić pisemną zgodę, a uczestnik musi być w stanie wyrazić zgodę, jeśli jest to wymagane
- Szczepienie przeciwko zakażeniu meningokokowemu (grupy A, C, Y, W135 i B) w ciągu ostatnich 3 lat lub co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem badania
- Szczepienie przeciwko Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae typu b zgodnie z lokalnymi wytycznymi
- Dla uczestników z PNH: potwierdzona diagnoza poprzez szczegółowe badania krwi
- Dla uczestników z aHUS: oznaki mikroangiopatii zakrzepowej (TMA), w tym niska liczba płytek krwi, dowody rozpadu czerwonych krwinek i uszkodzenie nerek
Kryteria wykluczenia:
- Brak diagnozy PNH lub aHUS
- Wiek poza określonym zakresem dla badania
- Niemożność przestrzegania procedur badania
- Inne schorzenia mogące zakłócać badanie
- Obecny udział w innym badaniu klinicznym
- Historia reakcji alergicznych na badany lek
- Ciąża lub karmienie piersią
Cel badania: Badanie ma na celu zrozumienie, jak rawulizumab działa u dzieci w wieku od 2 do poniżej 18 lat z PNH lub aHUS. Uczestnicy otrzymają lek w postaci wstrzyknięcia pod skórę. Badanie potrwa około roku, podczas którego skutki leku będą ściśle monitorowane, w tym sposób przetwarzania przez organizm i wpływ na objawy chorób.
Badany lek: Rawulizumab działa poprzez blokowanie części układu odpornościowego, która może atakować własne komórki organizmu, co pomaga zapobiegać niszczeniu czerwonych krwinek i zmniejsza ryzyko uszkodzenia nerek.
Badanie dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa krowalimambu u dzieci z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS)
Badanie prowadzone w: Belgia, Polska, Włochy, Węgry, Francja, Hiszpania
To badanie testuje lek zwany krowalimambem, który jest podawany w postaci roztworu do wstrzykiwań lub infuzji. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa krowalimambu u dzieci, które nie otrzymały wcześniej leczenia hamującego układ dopełniacza.
Kryteria włączenia:
- Szczepienie przeciwko Neisseria meningitidis w ciągu ostatnich 3 lat przed rozpoczęciem leczenia badaniem
- Dla kobiet w wieku rozrodczym: zobowiązanie do powstrzymania się od stosunków heteroseksualnych lub stosowania antykoncepcji
- Dla pacjentów nieotrzymujących wcześniej leczenia: pierwsze objawy TMA musiały pojawić się w ciągu 28 dni przed pierwszą dawką
- Dla pacjentów zmieniających leczenie: kliniczne dowody odpowiedzi na ekulizumab lub rawulizumab ze stabilną lub poprawiającą się funkcją nerek
- Badanie obejmuje zarówno pacjentów płci męskiej, jak i żeńskiej
Kryteria wykluczenia:
- Wcześniejsze leczenie inhibitorem dopełniacza
- Jakikolwiek inny stan medyczny, który zdaniem lekarzy badania sprawiłby, że udział byłby niebezpieczny
- Niemożność przestrzegania procedur badania
- Ciąża lub karmienie piersią
- Udział w innym badaniu klinicznym w określonym okresie przed tym badaniem
- Historia poważnych reakcji alergicznych na którykolwiek z badanych leków
Cel badania: Badanie będzie monitorować różne wskaźniki zdrowotne, takie jak funkcja nerek i zdrowie krwi, aby określić wpływ leczenia. Będzie również śledzić wszelkie skutki uboczne lub reakcje na leczenie. Badanie ma na celu zrozumienie, jak dobrze krowalimamb działa w kontrolowaniu objawów aHUS.
Badany lek: Krowalimamb podawany jest w postaci wstrzyknięcia pod skórę lub infuzji do żyły. Działa poprzez hamowanie układu dopełniacza, części układu odpornościowego, która uważa się, że odgrywa rolę w rozwoju aHUS.
Badanie dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa iptacopanu u dorosłych z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym nieotrzymujących wcześniej leczenia inhibitorami dopełniacza
Badanie prowadzone w: Słowacja, Austria, Grecja, Słowenia, Czechy
To badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo iptacopanu u dorosłych pacjentów z aHUS, którzy nie otrzymali wcześniej terapii inhibitorem dopełniacza. Iptacopan przyjmowany jest doustnie w postaci twardych kapsułek żelatynowych dwa razy dziennie przez okres 26 tygodni.
Kryteria włączenia:
- Wiek co najmniej 18 lat
- Oznaki aktywnej mikroangiopatii zakrzepowej (TMA)
- Niska liczba płytek krwi (mniej niż 150 000 na mikrolitr) podczas okresu badań przesiewowych
- Wysoki poziom LDH we krwi, co najmniej 1,5 raza powyżej górnej granicy normy
- Niski poziom hemoglobiny
- Wysoki poziom kreatyniny w surowicy wskazujący na pogorszenie funkcji nerek
- Szczepienie przeciwko Neisseria meningitidis i Streptococcus pneumoniae przed rozpoczęciem leczenia badaniem
- W razie potrzeby szczepienie przeciwko Haemophilus influenzae
Kryteria wykluczenia:
- Historia poważnych reakcji alergicznych na badany lek
- Obecny udział w innym badaniu klinicznym
- Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku
- Ciąża lub karmienie piersią
- Jakikolwiek inny stan medyczny, który zdaniem lekarzy badania sprawiłby, że udział byłby niebezpieczny
- Otrzymanie niektórych leków, które mogą zakłócać leczenie badaniem
Cel badania: Badanie ma na celu określenie, czy iptacopan może pomóc tym pacjentom osiągnąć całkowitą odpowiedź w zmniejszeniu objawów TMA przez okres 26 tygodni. Będzie również oceniać, jak szybko uczestnicy reagują na leczenie, zmiany parametrów krwi, funkcji nerek oraz ogólnego stanu zdrowia i samopoczucia.
Badany lek: Iptacopan działa poprzez hamowanie składnika układu dopełniacza, który jest częścią układu odpornościowego mogącej przyczyniać się do procesu chorobowego w aHUS.
Badanie dotyczące działania i bezpieczeństwa krowalimambu u dorosłych i młodzieży z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS)
Badanie prowadzone w: Polska, Niemcy, Włochy, Belgia, Francja, Hiszpania, Węgry
To badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo krowalimambu u pacjentów, którzy nie otrzymali wcześniej leczenia hamującego układ dopełniacza. Krowalimamb podawany jest jako roztwór do wstrzykiwań pod skórę lub infuzji do żyły.
Kryteria włączenia:
- Szczepienie przeciwko Neisseria meningitidis w ciągu ostatnich 3 lat przed rozpoczęciem leczenia badaniem
- Odpowiednia funkcja wątroby z poziomami enzymów wątrobowych AST i ALT nie więcej niż 3 razy powyżej górnej granicy normy
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą zobowiązać się do powstrzymania się od stosunków heteroseksualnych lub stosowania antykoncepcji
- Dla pacjentów nieotrzymujących wcześniej leczenia: pojawienie się pierwszych objawów TMA w ciągu 28 dni przed pierwszą dawką krowalimambu
- Dla pacjentów zmieniających leczenie: kliniczne dowody odpowiedzi na ekulizumab lub rawulizumab
- Badanie obejmuje zarówno pacjentów płci męskiej, jak i żeńskiej
Kryteria wykluczenia:
- Wcześniejsze leczenie inhibitorem dopełniacza
- Wiek poza określonym zakresem dla badania
- Jakikolwiek stan medyczny, który zdaniem lekarzy badania sprawiłby, że udział byłby niebezpieczny
- Niemożność przestrzegania procedur badania lub uczestniczenia w wymaganych wizytach
- Ciąża lub karmienie piersią
- Udział w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie
Cel badania: Badanie będzie monitorować różne parametry zdrowotne, w tym zapotrzebowanie na dializę, zmiany funkcji nerek, parametry krwi oraz poziomy zmęczenia u dorosłych. Będzie również śledzić częstość i nasilenie wszelkich zdarzeń niepożądanych. Głównym celem jest określenie proporcji pacjentów osiągających całkowitą odpowiedź na leczenie. Badanie ma zakończyć się w grudniu 2029 roku.
Badany lek: Krowalimamb działa poprzez hamowanie układu dopełniacza, części układu odpornościowego, która uważa się, że odgrywa rolę w rozwoju aHUS. Jest klasyfikowany farmakologicznie jako inhibitor dopełniacza.
Podsumowanie
Obecnie prowadzonych jest 7 badań klinicznych nad różnymi metodami leczenia atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego. Badania te koncentrują się na czterech głównych grupach leków: ekulizumabie, iptacopanie, rawulizumabie i krowalimambie - wszystkie są inhibitorami układu dopełniacza.
Badania są prowadzone w wielu krajach europejskich, ze szczególną koncentracją w Hiszpanii, Francji, Włoszech i Polsce. Badania obejmują różne grupy wiekowe - od dzieci w wieku od 2 lat po dorosłych, co pokazuje kompleksowe podejście do leczenia tej rzadkiej choroby.
Wszystkie badania koncentrują się na ocenie bezpieczeństwa i skuteczności leków w zapobieganiu niszczeniu czerwonych krwinek, poprawie funkcji nerek i ogólnej jakości życia pacjentów. Szczególny nacisk kładzie się na monitorowanie długoterminowych efektów leczenia oraz możliwość zmniejszenia lub wyeliminowania potrzeby dializy.
Istotnym wymogiem we wszystkich badaniach jest szczepienie przeciwko określonym infekcjom bakteryjnym, szczególnie Neisseria meningitidis, co jest kluczowe dla bezpieczeństwa pacjentów otrzymujących inhibitory dopełniacza.
Belgia
