Badanie bezpieczeństwa i wykonalności stosowania autologicznych keratynocytów i fibroblastów pochodzących z błony śluzowej jamy ustnej w leczeniu pacjentów z rozszczepem podniebienia
Badanie prowadzone w: Hiszpania
To badanie kliniczne koncentruje się na nowym sposobie leczenia rozszczepu podniebienia, czyli szczeliny w górnej części jamy ustnej, która powstaje, gdy tkanki nie zrastają się prawidłowo podczas rozwoju płodu. Badacze testują innowacyjne leczenie o nazwie BIOCLEFT – specjalny rodzaj tkanki wytworzonej z własnych komórek pacjenta.
Kto może wziąć udział w badaniu:
- Dzieci obojga płci z rozpoznaniem niezespołowego całkowitego jednostronnego rozszczepu wargi i podniebienia (co oznacza, że rozszczep dotyczy jednej strony i nie jest częścią szerszego zespołu wad wrodzonych)
- Dzieci zakwalifikowane do zabiegu chirurgicznego korekcji rozszczepu
- Pacjenci, którzy wcześniej oddali próbkę błony śluzowej jamy ustnej podczas operacji naprawy wargi
- Jedno lub oboje rodziców albo opiekun prawny musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu i zobowiązać się do przestrzegania procedur badania
Kto nie może wziąć udziału w badaniu:
- Pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, które mogłyby zakłócić przebieg badania
- Osoby, które nie są w stanie przestrzegać procedur badania
- Pacjenci, którzy niedawno uczestniczyli w innym badaniu klinicznym
- Osoby uczulone na materiały wykorzystywane w badaniu
- Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią
- Osoby z historią słabego gojenia się ran
- Pacjenci z aktywnym zakażeniem w momencie rozpoczęcia badania
- Osoby przyjmujące leki, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania
- Pacjenci z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu
- Osoby ze schorzeniami wpływającymi na układ odpornościowy
Na czym polega leczenie:
Terapia BIOCLEFT wykorzystuje komórki pobrane z wewnętrznej części jamy ustnej pacjenta – z błony śluzowej. Te komórki, zwane keratynocytami i fibroblastami, odgrywają kluczową rolę w naprawie skóry i tkanek. W laboratorium hoduje się je w większej ilości, a następnie umieszcza w specjalnej strukturze wspomagającej wykonanej z fibryny i agarozy, która pomaga im utworzyć żywą, funkcjonalną tkankę.
Cel badania:
Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i wykonalności stosowania tej nowatorskiej tkanki w leczeniu pacjentów z rozszczepem podniebienia. Uczestnicy badania otrzymają albo leczenie BIOCLEFT, albo standardowe leczenie, a wyniki zostaną porównane. Badacze będą monitorować, jak dobrze nowa tkanka wspiera gojenie i poprawia wygląd podniebienia, a także jej wpływ na wzrost, słuch, mowę i ogólną jakość życia.
Przebieg badania:
Badanie jest prowadzone etapami, rozpoczynając od małej grupy pacjentów, aby upewnić się, że leczenie jest bezpieczne i skuteczne. Po wszczepieniu tkanki pacjenci są ściśle monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz długoterminowych efektów leczenia. Regularne kontrole pozwalają ocenić skuteczność terapii w promowaniu gojenia i poprawie jakości życia. Badanie ma być kontynuowane do 15 listopada 2027 roku, co umożliwi zebranie kompleksowych danych.
Badany lek:
Autologiczny tkankowy substytut błony śluzowej jamy ustnej o nanostrukturze z fibryny i agarozy to specjalnie zaprojektowane leczenie stworzone z własnych komórek pacjenta. Ta terapia polega na wytworzeniu zamiennika błony śluzowej jamy ustnej przy użyciu kombinacji fibryny i agarozy, które tworzą strukturę wspomagającą. Leczenie jest testowane pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności w naprawie błony śluzowej podniebienia u pacjentów z rozszczepem podniebienia.
Podsumowanie
Obecnie w Hiszpanii prowadzone jest jedno innowacyjne badanie kliniczne dotyczące leczenia rozszczepu podniebienia. Badanie to koncentruje się na nowatorskim podejściu wykorzystującym inżynierię tkankową – metodę tworzenia tkanki zastępczej z własnych komórek pacjenta pobranych z błony śluzowej jamy ustnej.
Warto zauważyć, że to badanie reprezentuje bardzo specjalistyczne podejście do leczenia, które może w przyszłości otworzyć nowe możliwości terapeutyczne dla dzieci z tą wadą wrodzoną. Badanie jest prowadzone stopniowo, z naciskiem na bezpieczeństwo i dokładne monitorowanie efektów długoterminowych, obejmujących nie tylko gojenie, ale także wpływ na rozwój czaszki, słuch, mowę i jakość życia pacjentów.
Rodzice dzieci z rozszczepem wargi i podniebienia zainteresowani udziałem w badaniu powinni skonsultować się z lekarzem prowadzącym, aby dowiedzieć się więcej o możliwościach uczestnictwa i szczegółowych kryteriach kwalifikacji.
Hiszpania