Badanie bezpieczeństwa mitapivatu u dorosłych z zaburzeniami błon czerwonych krwinek
Badanie prowadzone w: Dania, Holandia
To badanie kliniczne ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności leku o nazwie mitapivat u dorosłych pacjentów z chorobami błon erytrocytów. Membranopatie erytrocytów to zaburzenia, które wpływają na błony czerwonych krwinek, co może prowadzić do różnych problemów zdrowotnych. Badany lek, mitapivat (znany również pod kodem AG-348), jest przyjmowany w formie tabletek powlekanych.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Potwierdzona genetycznie diagnoza membranopatie czerwonych krwinek lub wrodzonej niedokrwistości dyserytropoetycznej typu II
- Wiek co najmniej 18 lat
- Średnie stężenie hemoglobiny poniżej 13,0 g/dl u mężczyzn i poniżej 11,0 g/dl u kobiet
- Jeśli średnie stężenie hemoglobiny wynosi powyżej 10,0 g/dl, pacjent musi mieć dodatkowe objawy, takie jak: powiększoną śledzionę (12,5 cm lub więcej), zmęczenie związane z rozpadem czerwonych krwinek lub aktywny rozpad czerwonych krwinek potwierdzony badaniami laboratoryjnymi
- Codzienne przyjmowanie co najmniej 0,8 mg kwasu foliowego podczas badania
- Prawidłowa funkcja narządów wewnętrznych, w tym wątroby i nerek
- Ujemny test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym
- Zgoda na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas badania
Główne kryteria wykluczenia:
Z badania wykluczone są osoby z membranopatiami erytrocytów w pewnych szczególnych okolicznościach, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnictwa lub wyniki badania.
Cel i przebieg badania:
Badanie składa się z kilku etapów. Na początku przeprowadzana jest szczegółowa ocena stanu zdrowia, w tym wywiad lekarski i badanie fizykalne. Następnie następuje okres badań przesiewowych trwający do 50 dni, podczas którego wykonywane są dodatkowe testy w celu potwierdzenia, że uczestnik spełnia wszystkie wymagania.
Uczestnicy otrzymują mitapivat w tabletkach dostępnych w dawkach 5 mg, 20 mg i 50 mg, które przyjmują doustnie. Dawka i częstotliwość przyjmowania leku są dostosowywane indywidualnie. Maksymalny okres leczenia wynosi 56 dni. Badanie obejmuje dwa okresy przyjmowania stałej dawki leku, przy czym dawka może być korygowana na podstawie wyników z pierwszego okresu.
Podczas całego badania regularnie monitoruje się poziom hemoglobiny i inne wskaźniki zdrowia. Przeprowadzane są badania krwi, badania fizykalne, EKG oraz badania densytometryczne kości (DEXA). Niektórzy uczestnicy mogą otrzymać placebo (substancję bez aktywnego składnika leczniczego) w celu porównania efektów.
Badany lek:
Mitapivat działa poprzez aktywację enzymu zwanego kinazą pirogronianową, który odgrywa kluczową rolę w produkcji energii w czerwonych krwinkach. Ma to pomóc w poprawie funkcjonowania czerwonych krwinek u osób z zaburzeniami ich błon. Membranopatie erytrocytów to grupa chorób dziedzicznych, w których czerwone krwinki mają nieprawidłowy kształt i są bardziej kruche, co prowadzi do ich przedwczesnego rozpadu. Objawami mogą być zmęczenie, żółtaczka i powiększona śledziona.
Podsumowanie
Obecnie dostępne jest jedno badanie kliniczne skupiające się na nieprawidłowościach czerwonych krwinek, prowadzone w Danii i Holandii. Badanie koncentruje się na ocenie bezpieczeństwa mitapivatu jako potencjalnej opcji leczenia dla pacjentów z membranopatiami erytrocytów. Jest to istotne, ponieważ te rzadkie schorzenia często wymagają nowych podejść terapeutycznych. Badanie oferuje możliwość otrzymania eksperymentalnego leczenia osobom z potwierdzoną genetycznie diagnozą tych zaburzeń, które spełniają określone kryteria dotyczące stężenia hemoglobiny i funkcji narządów wewnętrznych.
Dania