Rigshospitalet
Zweryfikowany ośrodek
Kopenhaga, Dania
Rekrutacja w tokuNieprawidłowość czerwonych krwinekChoroba rzadka
Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością mitapivatu u dorosłych pacjentów z membranopatiami erytrocytów
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy osób dorosłych z problemami związanymi z błoną czerwonych krwinek, znanymi jako erytrocytopatie błonowe. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa stosowania leku o nazwie mitapivat. Mitapivat jest substancją chemiczną, która jest podawana w formie tabletek powlekanych, dostępnych w dawkach 5 mg, 20 mg i 50 mg. Lek ten jest przyjmowany doustnie.
W trakcie badania uczestnicy będą przyjmować mitapivat przez maksymalnie 56 dni. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak bezpieczny jest ten lek dla pacjentów z erytrocytopatiami błonowymi. W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia uczestników, takie jak wyniki badań laboratoryjnych, badania EKG oraz ogólne samopoczucie fizyczne. Dodatkowo, badanie będzie oceniać, czy mitapivat wpływa na poziom hemoglobiny, co jest ważne dla osób z problemami krwi.
Mitapivat jest znany również pod nazwą kodową AG-348. W badaniu mogą być również stosowane placebo, aby porównać efekty działania leku. Celem jest zrozumienie, jak mitapivat wpływa na zdrowie pacjentów i czy może być skutecznym sposobem leczenia erytrocytopatii błonowych.
Przebieg badania
To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
6 kryteriów
- Osoba musi być mężczyzną lub kobietą z membranopatią erytrocytów lub wrodzoną niedokrwistością dyserytropoetyczną typu II (CDAII). Diagnoza musi być potwierdzona genetycznie.
- Osoba musi mieć co najmniej 18 lat w momencie pierwszego badania przesiewowego.
- Średnie stężenie hemoglobiny (Hb) musi być niższe niż 13,0 g/dL dla mężczyzn i 11,0 g/dL dla kobiet. Jeśli średnie stężenie Hb jest wyższe niż 10,0 g/dL, osoba musi spełniać co najmniej jedno z dodatkowych kryteriów: a) Powiększenie śledziony (długość co najmniej 12,5 cm) b) Zmęczenie związane z hemolizą c) Aktywna hemoliza oceniana na podstawie jednego lub więcej z następujących: haptoglobina, bilirubina, LDH, retikulocyty.
- Osoba musi rozpocząć lub kontynuować przyjmowanie co najmniej 0,8 mg kwasu foliowego dziennie przez cały czas trwania badania. Musi mieć odpowiednią funkcję narządów, co oznacza: a) AspAT i AlAT nie mogą przekraczać 2,5 razy górnej granicy normy, chyba że jest to spowodowane hemolizą lub odkładaniem się żelaza w wątrobie. b) Poziomy bilirubiny mogą być normalne lub podwyższone, ale podwyższenie musi być związane z hemolizą i nie może być związane z kamicą żółciową, zapaleniem pęcherzyka żółciowego, niedrożnością dróg żółciowych lub chorobą wątroby. c) Szacowany wskaźnik filtracji kłębuszkowej musi wynosić co najmniej 45 mL/min/1,73 m².
- Osoba musi być gotowa i zdolna do wyrażenia pisemnej zgody na udział w badaniu oraz do przestrzegania wszystkich procedur badania przez cały czas jego trwania. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego w moczu lub surowicy podczas okresu przesiewowego.
- Kobiety w wieku rozrodczym oraz mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym muszą być abstynentami jako część swojego stylu życia lub zgodzić się na stosowanie dwóch form antykoncepcji, z których jedna musi być uznawana za wysoce skuteczną, od momentu wyrażenia zgody na udział w badaniu, podczas jego trwania oraz przez co najmniej 28 dni po ostatniej dawce leku badawczego.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
1 kryterium
- Osoby z erytrocytopatiami błonowymi nie mogą brać udziału w badaniu. To są problemy z błoną komórkową czerwonych krwinek, które mogą wpływać na ich funkcjonowanie.
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Rekrutacja w tokuNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
Mitapivat to lek badany w celu oceny jego bezpieczeństwa i skuteczności u dorosłych pacjentów z membranopatiami erytrocytów. Jego głównym celem jest poprawa funkcji czerwonych krwinek poprzez wpływ na ich metabolizm. Lek ten może pomóc w zwiększeniu poziomu energii w komórkach krwi, co może prowadzić do poprawy ich funkcji i zmniejszenia objawów związanych z chorobą.
Co już wiadomo o tej terapii
Mitapivat – Mitapivat jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, mających na celu ocenę jego bezpieczeństwa i skuteczności u dorosłych pacjentów z membranopatiami erytrocytów. Jest to nowa substancja w medycynie, a jej działanie jest przedmiotem intensywnych badań. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zaburzenia związane z nieprawidłowościami błon erytrocytów. Mechanizm działania mitapivatu polega na aktywacji enzymu kinazy pirogronianowej, co prowadzi do poprawy metabolizmu energetycznego w czerwonych krwinkach. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje go jako aktywator enzymatyczny.
Badane choroby
Membranopatie erytrocytów – To grupa chorób, które wpływają na błonę komórkową czerwonych krwinek, prowadząc do ich nieprawidłowego kształtu i funkcji. W wyniku tych zaburzeń erytrocyty mogą być bardziej podatne na uszkodzenia i szybciej ulegać rozpadowi. Objawy mogą obejmować anemię, żółtaczkę oraz powiększenie śledziony. Choroby te mogą być dziedziczne i często są diagnozowane w dzieciństwie. W miarę postępu choroby, organizm może mieć trudności z produkcją wystarczającej liczby zdrowych czerwonych krwinek. W niektórych przypadkach może dojść do powikłań związanych z niedokrwistością i zwiększonym niszczeniem krwinek.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-503271-24-01Kod protokołuSATISFYPlanowana liczba uczestników33 osobySponsorEurobloodnet Association
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?