Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badania z rekrutacją w toku są na początku listy
13 badań klinicznych w tym schorzeniu
Badanie bezpieczeństwa i działania etawopiwabu u dzieci z anemią sierpowatokrwinkową
FrancjaBadanie porównujące morfiny z lidokainą w leczeniu bólu podczas kryzysu niedokrwiennego u pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową
BelgiaBadanie skuteczności morfiny i ioheksolu u pacjentów z kryzysem naczyniowym w przebiegu anemii sierpowatej.
FrancjaBadanie nad skutecznością i bezpieczeństwem CTX001 u dzieci z ciężką postacią anemii sierpowatej
NiemcyW skrócie
Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa to genetyczna choroba krwi, w której czerwone krwinki przyjmują nieprawidłowy kształt sierpa, powodując blokady naczyń krwionośnych i bolesne epizody. Obecnie trwa 10 badań klinicznych nad nowymi metodami leczenia tej choroby, w tym innowacyjne terapie genowe wykorzystujące technologię CRISPR-Cas9, leki zapobiegające powikłaniom naczyniowym oraz terapie poprawiające tlenkowanie tkanek. Badania prowadzone są w krajach europejskich, z największą liczbą w Niemczech, Włoszech, Francji i Belgii.
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy, Belgia
To badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa terapii CTX001 u pacjentów, którzy już otrzymali to leczenie. CTX001 to terapia komórkowa wykorzystująca technologię edycji genów CRISPR-Cas9 do modyfikacji własnych komórek macierzystych pacjenta. Celem jest przywrócenie naturalnej produkcji hemoglobiny płodowej, która może pomóc złagodzić objawy choroby.
Główne kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić zarówno dzieci starsze, nastolatki jak i dorośli, którzy wcześniej otrzymali infuzję CTX001. Wymagana jest pisemna zgoda pacjenta lub jego przedstawiciela prawnego.
Główne kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci niemający niedokrwistości sierpowatokrwinkowej lub talasemii zależnej od przetoczeń, osoby spoza określonego zakresu wiekowego oraz przedstawiciele populacji wrażliwych wymagających szczególnej opieki.
Cel badania: Monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa CTX001 przez okres do 15 lat po infuzji. Oceniane będą nowe powikłania zdrowotne, w tym nowotwory, zaburzenia krwi, zmiany poziomu hemoglobiny oraz obecność zamierzonych zmian genetycznych we krwi i szpiku kostnym. Badanie obejmuje także ocenę jakości życia pacjentów.
Badany lek: CTX001 (exagamglogene autotemcel) – terapia genowa wykorzystująca technologię CRISPR-Cas9 do modyfikacji własnych komórek macierzystych pacjenta, podawana w postaci infuzji dożylnej.
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy
Badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo pojedynczej dawki CTX001 u pacjentów z tymi poważnymi chorobami krwi. CTX001 to własne komórki macierzyste pacjenta zmodyfikowane za pomocą technologii CRISPR-Cas9, które mają pomóc organizmowi produkować więcej hemoglobiny płodowej.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę talasemii beta zależnej od przetoczeń lub ciężkiej niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. W przypadku talasemii wymagana jest historia znacznych przetoczeń krwi (co najmniej 100 ml/kg/rok lub 10 jednostek czerwonych krwinek rocznie) w ciągu ostatnich dwóch lat. W przypadku niedokrwistości sierpowatokrwinkowej pacjenci muszą doświadczać co najmniej dwóch ciężkich epizodów bólowych (kryzysów zakrzepowo-naczyniowych) rocznie przez ostatnie dwa lata. Badanie jest otwarte dla nastolatków i dorosłych obojga płci.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci niezależni od przetoczeń krwi, bez ciężkiej postaci choroby, spoza określonego przedziału wiekowego oraz należący do grup wrażliwych wymagających szczególnej ochrony.
Cel badania: Ocena czy pojedyncza dawka CTX001 może bezpiecznie i skutecznie zwiększyć poziom hemoglobiny płodowej, zmniejszając tym samym potrzebę przetoczeń krwi i łagodząc objawy choroby. Badanie monitoruje poziomy hemoglobiny płodowej począwszy od 60 dni po ostatnim przetoczeniu czerwonych krwinek oraz śledzi bezpieczeństwo i tolerancję leczenia przez okres do 12 miesięcy.
Badane leki: CTX001 (pojedyncza dawka zmodyfikowanych komórek macierzystych podawana dożylnie), filgrastym i plerixafor (do mobilizacji komórek macierzystych, podawane podskórnie), busulfan (lek przygotowujący organizm do przyjęcia zmodyfikowanych komórek, podawany dożylnie).
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy
To badanie koncentruje się na ocenie bezpieczeństwa i skuteczności terapii CTX001 u dzieci z ciężką postacią choroby. Terapia wykorzystuje technikę edycji genów CRISPR-Cas9 do modyfikacji własnych komórek macierzystych dziecka, aby pomóc w produkcji zdrowszych czerwonych krwinek.
Główne kryteria włączenia: Dzieci muszą mieć zdiagnozowaną ciężką niedokrwistość sierpowatokrwinkową z historią co najmniej dwóch ciężkich kryzysów zakrzepowo-naczyniowych rocznie przez ostatnie dwa lata. Pacjenci muszą wykazywać niepowodzenie leczenia hydroksymocznikiem (chyba że go nie tolerują) oraz być odpowiednimi kandydatami do przeszczepu własnych komórek macierzystych według oceny lekarza. Badanie jest otwarte dla pacjentów obojga płci.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez ciężkiej postaci choroby, spoza określonego przedziału wiekowego (badanie dotyczy dzieci), którzy nie mogą wyrazić zgody (lub ich opiekunowie), mający inne schorzenia mogące zakłócić badanie, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące niedawno w innych badaniach klinicznych oraz pacjenci po niedawnych przetoczeniach lub przyjmujący określone leki.
Cel badania: Określenie czy pojedyncza dawka CTX001 może bezpiecznie i skutecznie zmniejszyć powikłania związane z chorobą u dzieci. Badanie monitoruje częstość bolesnych epizodów i wizyt w szpitalu przez okres do 24 miesięcy. Głównym celem jest osiągnięcie okresu co najmniej 12 kolejnych miesięcy bez ciężkich kryzysów zakrzepowo-naczyniowych, rozpoczynając 60 dni po ostatnim przetoczeniu czerwonych krwinek.
Badane leki: CTX001 (pojedyncza dawka zmodyfikowanych komórek macierzystych podawana dożylnie), plerixafor (do mobilizacji komórek macierzystych, podawany podskórnie), busulfan (lek kondycjonujący przygotowujący organizm, podawany dożylnie).
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie ma na celu poprawę leczenia bólu u osób doświadczających kryzysu zakrzepowo-naczyniowego lub zespołu ostrej klatki piersiowej podczas intensywnej opieki. Koncentruje się na tym, jak nerki przetwarzają morfinę, powszechnie stosowaną do leczenia silnego bólu u tych pacjentów.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat, posiadać znaną homozygotyczną postać choroby (typy SS, SC, S-beta+ lub S-beta0), być przyjętymi na oddział intensywnej opieki z diagnozą kryzysu zakrzepowo-naczyniowego lub zespołu ostrej klatki piersiowej oraz otrzymywać terapię PCA z morfiną (urządzenie umożliwiające samodzielne podawanie leku przeciwbólowego). Wymagana jest zgoda pacjenta lub członka rodziny oraz przynależność do systemu ubezpieczeń społecznych.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci poniżej 18 lub powyżej 75 lat, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby niezdolne do wyrażenia zgody, z chorobami nerek, z historią reakcji alergicznych na morfinę lub joheksol (substancję używaną do pomiaru czynności nerek), obecnie uczestniczące w innych badaniach klinicznych, bez ubezpieczenia zdrowotnego lub objęte opieką prawną.
Cel badania: Ocena jak zdolność nerek do filtrowania krwi (filtracja kłębuszkowa) wpływa na przetwarzanie morfiny w organizmie i jej skuteczność w łagodzeniu bólu. Badanie porównuje pomiar czynności nerek metodą referencyjną (klirens joheksolu) z narzędziem estymacyjnym (wskaźnik CKD-Epi). Pomoże to lekarzom określić, którzy pacjenci mogą potrzebować wyższych początkowych dawek leku przeciwbólowego, umożliwiając bardziej spersonalizowane strategie leczenia bólu.
Badany lek: Morfina (podawana dożylnie przez urządzenie PCA) oraz joheksol (podawany dożylnie jako substancja do pomiaru czynności nerek).
Badanie prowadzone w: Włochy, Francja
Badanie koncentruje się na ocenie nowego leczenia dla osób z ciężką postacią choroby, specyficznie z genotypem βS/βC. Leczenie o nazwie Exagamglogene Autotemcel (Exa-cel) wykorzystuje technikę edycji genów CRISPR-Cas9 do modyfikacji określonych genów w organizmie.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć udokumentowany genotyp βS/βC (HbSC) potwierdzony testem genetycznym oraz ciężką postać choroby definiowaną przez występowanie co najmniej 2 z następujących zdarzeń rocznie przez ostatnie 2 lata: ostry epizod bólowy wymagający wizyty w placówce medycznej i podania leków przeciwbólowych lub przetoczenia krwi, zespół ostrej klatki piersiowej, priapizm (bolesna erekcja trwająca ponad 2 godziny) lub sekwestracja śledziony. Wymagany jest wskaźnik sprawności Karnofsky'ego co najmniej 80% dla osób powyżej 16 lat lub wskaźnik Lansky'ego co najmniej 80% dla młodszych. Pacjenci muszą być gotowi uczestniczyć w długoterminowej obserwacji przez 15 lat.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, bez specyficznego genotypu βS/βC, spoza przedziału wiekowego obejmującego nastolatków i dorosłych oraz należący do grup wrażliwych wymagających szczególnej opieki.
Cel badania: Ocena czy pojedyncza dawka Exa-cel może zmniejszyć liczbę ciężkich epizodów bólowych i innych powikłań. Badanie monitoruje różne wskaźniki zdrowia, w tym brak ciężkich kryzysów zakrzepowo-naczyniowych przez co najmniej 12 kolejnych miesięcy rozpoczynając 60 dni po ostatnim przetoczeniu czerwonych krwinek. Obserwacja obejmuje także zmiany poziomu komórek krwi i ogólną poprawę zdrowia.
Badane leki: Exa-cel (exagamglogene autotemcel – zmodyfikowane komórki macierzyste podawane dożylnie), Mozobil 20 mg/ml (plerixafor do mobilizacji komórek macierzystych, podawany iniekcyjnie), Busulfan Fresenius Kabi 6 mg/ml (lek kondycjonujący podawany dożylnie).
Badanie prowadzone w: Holandia
Badanie skupia się na ocenie wpływu leku o nazwie mitapiwat na osoby z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Lek ten, przyjmowany w formie tabletki, ma na celu poprawę sposobu wykorzystania tlenu w mózgu.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć udokumentowaną diagnozę z genotypami HbSS lub HbSβ0-talasemia (potwierdzoną wcześniejszymi badaniami lub podczas przesiewu), mieć co najmniej 18 lat oraz poziom hemoglobiny 10,5 g/dL lub niższy. Jeśli przyjmują hydroksymocznik, dawka musi być stabilna przez co najmniej 90 dni bez planowanych zmian. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję – ponieważ mitapiwat może zmniejszać skuteczność hormonalnych metod antykoncepcji, kobiety je stosujące muszą dodatkowo używać metody barierowej (jak prezerwatywy) podczas badania i przez 28 dni po ostatniej dawce. Wymagana jest udokumentowana świadoma zgoda.
Główne kryteria wykluczenia: Badanie nie obejmuje szczegółowych kryteriów wykluczenia poza podstawowymi dotyczącymi obecności samej choroby.
Cel badania: Zrozumienie jak mitapiwat wpływa na wykorzystanie tlenu przez mózg i przepływ krwi u osób z chorobą. Uczestnicy będą przyjmować mitapiwat i przechodzić szereg testów, w tym skanowania rezonansu magnetycznego, przez okres 12 miesięcy. Testy pomogą naukowcom zobaczyć, jak lek wpływa na funkcję mózgu i krążenie krwi. Oceny przeprowadzane są po trzech i dwunastu miesiącach.
Badany lek: Mitapiwat – lek podawany doustnie w formie tabletek, będący aktywatorem kinazy pirogronianowej, który ma pomóc czerwonym krwinkom funkcjonować lepiej poprzez wsparcie produkcji energii w tych komórkach.
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Francja, Belgia, Niemcy, Włochy
To badanie koncentruje się na kontynuowaniu leczenia krizanlizumabem u pacjentów, którzy wcześniej uczestniczyli w innych badaniach tego leku. Krizanlizumab podawany jest dożylnie i ma na celu zapobieganie sklejaniu się komórek krwi i tworzeniu blokad w naczyniach krwionośnych.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą być dorosłymi zdolnymi do wyrażenia pisemnej zgody zgodnie z lokalnymi wytycznymi, mieć niedokrwistość sierpowatokrwinkową, obecnie uczestniczyć w badaniu Novartis i odnosić korzyści z leczenia krizanlizumabem, ukończyć wszystkie wymagania swojego obecnego badania, wykazywać dobrą frekwencję na zaplanowanych wizytach oraz być gotowym i zdolnym do uczestniczenia w przyszłych wizytach. Badanie jest otwarte dla pacjentów obojga płci w wieku co najmniej 18 lat.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci nieotrzymujący obecnie krizanlizumabu w badaniu sponsorowanym przez Novartis, bez potwierdzonej diagnozy, niezdolni do wyrażenia świadomej zgody, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z ciężkimi reakcjami alergicznymi na krizanlizumab, z ciężkim uszkodzeniem narządów, uczestniczące w innych badaniach klinicznych, niezdolne do przestrzegania procedur badania, z niekontrolowanymi schorzeniami lub którzy wcześniej przerwali leczenie krizanlizumabem ze względów bezpieczeństwa.
Cel badania: Kontynuowanie dostarczania leczenia krizanlizumabem pacjentom odnoszącym z niego korzyści. Lek podawany jest dożylnie co kilka tygodni, z dawką obliczaną na podstawie masy ciała pacjenta (maksymalnie 7,5 mg/kg). Zespół medyczny monitoruje zdrowie pacjentów i śledzi wszelkie działania niepożądane. Badanie może trwać do 120 miesięcy (do czerwca 2031 roku).
Badany lek: Krizanlizumab (SEG101) – przeciwciało monoklonalne podawane dożylnie, które wiąże się z P-selektyną zapobiegając przyleganiu komórek krwi i powstawaniu zakrzepów powodujących ból i powikłania.
Badanie prowadzone w: Włochy, Belgia
Badanie koncentruje się na pacjentach z ciężką postacią choroby. Głównym badanym lekiem jest CTX001 (exagamglogene autotemcel), wytwarzany z własnych komórek macierzystych pacjenta, które zostały zmodyfikowane przy użyciu techniki edycji genów CRISPR-Cas9.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę ciężkiej postaci choroby z dokumentacją genetyczną, doświadczać co najmniej 2 ciężkich kryzysów bólowych rocznie w ciągu ostatnich 2 lat oraz być odpowiednimi kandydatami do przeszczepu własnych komórek macierzystych według oceny lekarza. Badanie jest otwarte dla nastolatków i dorosłych (od 12 lat) obojga płci, z wyłączeniem grup wrażliwych.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci po wcześniejszym przeszczepie komórek macierzystych, ze znanymi alergiami na leki wymagane w badaniu, z aktywnymi zakażeniami wirusowymi (wirusowe zapalenie wątroby B, C lub HIV), z poważnymi chorobami serca, płuc, wątroby lub nerek, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, z aktywnym nowotworem lub historią nowotworów krwi, uczestniczący w innych badaniach w ciągu ostatnich 30 dni, niezdolni do przejścia wymaganych procedur medycznych, z historią słabej odpowiedzi na przetoczenia krwi, z poważnym uszkodzeniem narządów, niezdolni do wyrażenia świadomej zgody, z obecnym nadużywaniem substancji lub poważnymi stanami psychiatrycznymi oraz z innymi zaburzeniami krwi poza niedokrwistością sierpowatokrwinkową.
Cel badania: Ocena czy to jednorazowe leczenie jest bezpieczne i skuteczne. Po otrzymaniu leczenia pacjenci będą monitorowani, aby sprawdzić jak dobrze zmodyfikowane komórki działają w ich organizmie i czy doświadczają mniej bolesnych epizodów kryzysowych. Badanie śledzi różne aspekty zdrowia, w tym jak dobrze nowe komórki rosną w organizmie oraz czy leczenie zmniejsza pobyty w szpitalu i powikłania. Monitoring trwa 24 miesiące, z oceną rozpoczynającą się 60 dni po ostatnim przetoczeniu krwi.
Badane leki: CTX001 (Casgevy – zmodyfikowane komórki macierzyste podawane dożylnie w pojedynczej dawce), plerixafor (do mobilizacji komórek macierzystych, podawany podskórnie), busulfan (lek kondycjonujący przygotowujący organizm, podawany dożylnie).
Badanie prowadzone w: Holandia, Belgia, Finlandia, Francja, Hiszpania
Badanie testuje lek o nazwie krizanlizumab (kod badawczy SEG101), będący rodzajem przeciwciała monoklonalnego zaprojektowanego do celowania w określone białka w organizmie. Badanie porównuje dwie różne dawki krizanlizumabu z placebo, przy czym niektórzy uczestnicy otrzymują również standardowe leczenie jak hydroksymocznik.
Główne kryteria włączenia: Wymagana jest pisemna świadoma zgoda przed wszelkimi procedurami przesiewowymi. Pacjenci muszą mieć co najmniej 12 lat (nastolatki 12-17 lat i dorośli od 18 lat), potwierdzoną diagnozę postawioną za pomocą elektroforezy hemoglobiny lub chromatografii cieczowej wysokosprawnej oraz doświadczać co najmniej 2 kryzysów zakrzepowo-naczyniowych prowadzących do wizyty w placówce medycznej w ciągu 12 miesięcy przed wizytą przesiewową (kryzysy muszą ustąpić co najmniej 7 dni przed rozpoczęciem badania). Jeśli pacjenci przyjmują hydroksymocznik lub L-glutaminę, muszą być na nich przez co najmniej 6 miesięcy ze stabilną dawką przez 3 miesiące przed przesiewem. Pacjenci muszą spełniać określone wartości laboratoryjne: bezwzględna liczba neutrofilów co najmniej 1,0 × 10⁹/L, liczba płytek co najmniej 75 × 10⁹/L, hemoglobina co najmniej 4,0 g/dL dla dorosłych i 5,5 g/dL dla nastolatków, wskaźnik filtracji kłębuszkowej co najmniej 45 mL/min/1,73 m², bezpośrednia bilirubina mniej niż 2,0 × górna granica normy, aminotransferaza alaninowa mniej niż 3,0 × górna granica normy. Status sprawności ECOG musi wynosić 2,0 lub mniej dla dorosłych, a wskaźnik Karnofsky'ego co najmniej 50% dla nastolatków.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, spoza określonego przedziału wiekowego, niebędący częścią określonych grup badania klinicznego oraz należący do populacji wrażliwych mogących wymagać szczególnej ochrony.
Cel badania: Ocena jak skuteczny i bezpieczny jest krizanlizumab w zmniejszaniu liczby bolesnych epizodów (kryzysów zakrzepowo-naczyniowych) prowadzących do wizyt w placówkach medycznych. Uczestnicy otrzymają krizanlizumab lub placebo przez infuzję dożylną. Badanie potrwa około rok, podczas którego uczestnicy będą mieli regularne kontrole monitorujące ich zdrowie i wpływ leczenia. Badacze będą zbierać informacje o częstotliwości kryzysów, ich czasie trwania i innych zmianach zdrowotnych.
Badane leki: Krizanlizumab (podawany dożylnie w dawkach 7,5 mg/kg lub 5,0 mg/kg), hydroksymocznik/hydroksykarbamid (standardowe leczenie stosowane u niektórych uczestników – pomaga zwiększyć produkcję hemoglobiny płodowej zapobiegając powstawaniu komórek sierpowatych).
Badanie prowadzone w: Francja
Badanie ocenia jak dobrze lek o nazwie voxelotor działa w zmniejszaniu rozpadu czerwonych krwinek u osób z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Voxelotor przyjmowany jest w formie tabletki powlekanej 500 mg.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć typ choroby znany jako SS lub S-β0, poziom hemoglobiny poniżej 9 g/dL, co najmniej 18 lat oraz ubezpieczenie społeczne. Jeśli otrzymują określone leczenie (hydroksymocznik, erytropoetynę, inhibitory ACE, ARB, glutaminę lub krizanlizumab), dawka musi być stabilna przez co najmniej 3 miesiące, a w przypadku hydroksymocznika – przyjmowana przez co najmniej 6 miesięcy. Kobiety muszą mieć negatywny test ciążowy lub być po menopauzie oraz stosować skuteczne metody antykoncepcji od rozpoczęcia badania do 4 tygodni po ostatniej dawce leku.
Główne kryteria wykluczenia: Badanie nie podaje szczegółowych kryteriów wykluczenia poza niespełnianiem kryteriów włączenia.
Cel badania: Sprawdzenie czy voxelotor może poprawić zdrowie osób z chorobą poprzez zmniejszenie uszkodzenia czerwonych krwinek i poprawę przepływu krwi oraz funkcji narządów. Uczestnicy przyjmą voxelotor doustnie przez okres do 52 tygodni. Przeprowadzane będą różne oceny zdrowia monitorujące efekty leku, w tym pomiary poziomu hemoglobiny we krwi (białka przenoszącego tlen), a także inne wskaźniki jak przepływ krwi do mózgu, czynność nerek i ogólna sprawność fizyczna. Główna ocena mierzy zmniejszenie hemolizy poprzez ocenę poziomów hemoglobiny w osoczu przez okres 48 tygodni.
Badany lek: Voxelotor (Oxbryta) – lek podawany doustnie w postaci tabletek powlekanych 500 mg, będący modulatorem hemoglobiny, który wiąże się z hemoglobiną zwiększając jej powinowactwo do tlenu i stabilizując czerwone krwinki.
Przedstawione 10 badań klinicznych oferuje nadzieję dla pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową poprzez badanie innowacyjnych terapii. Wyraźnie widoczna jest koncentracja badań w krajach europejskich, ze szczególnym uwzględnieniem Niemiec, Włoch, Francji i Belgii, które prowadzą najwięcej projektów.
Dominującym trendem są przełomowe terapie genowe wykorzystujące technologię CRISPR-Cas9, reprezentowane przez CTX001 (exagamglogene autotemcel), które mają na celu bezpośrednią korekcję genetycznej przyczyny choroby poprzez modyfikację własnych komórek macierzystych pacjenta. Te terapie są badane zarówno u dzieci, jak i dorosłych, z naciskiem na długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność.
Innym istotnym kierunkiem badań są leki zapobiegające kryzom zakrzepowo-naczyniowym, takie jak krizanlizumab, który działa poprzez zapobieganie sklejaniu się komórek krwi. Badania te koncentrują się na poprawie jakości życia pacjentów poprzez zmniejszenie częstotliwości bolesnych epizodów.
Badania obejmują również terapie mające na celu poprawę funkcjonowania czerwonych krwinek (voxelotor, mitapiwat) oraz optymalizację leczenia bólu podczas kryzysów (badanie morfiny). Wiele projektów wymaga długoterminowej obserwacji uczestników, nawet do 15 lat, co podkreśla znaczenie monitorowania bezpieczeństwa nowych terapii.
Kryteria włączenia do badań są zazwyczaj dobrze zdefiniowane, wymagając potwierdzonej diagnozy, określonego wieku oraz historii ciężkich objawów choroby. Większość badań jest otwarta dla pacjentów obojga płci i różnych grup wiekowych, od dzieci po dorosłych, co zwiększa dostępność potencjalnych nowych terapii dla szerokiego spektrum pacjentów.
Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
