Dziedziczna neuropatia ruchowa i czuciowa Badania w chorobie

Badanie nad kolchicyną u pacjentów z objawami dławicy piersiowej i chorobą naczyń mikrokrążenia wieńcowego

Badanie prowadzone w: Dania

To badanie kliniczne skupia się na chorobie naczyń mikrokrążenia wieńcowego (CMD), która wpływa na małe naczynia krwionośne w sercu i może powodować ból w klatce piersiowej, zwany dławicą, nawet gdy większe tętnice wieńcowe nie są zablokowane. Badanie bada wpływ leku zwanego kolchicyną, powszechnie stosowanego w leczeniu stanów zapalnych, na poprawę przepływu krwi w tych małych naczyniach.

Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć CMD, co oznacza, że małe naczynia krwionośne w sercu nie działają prawidłowo. Rezerwa przepływu krwi przez mięsień sercowy (MBFR) musi być mniejsza niż 2,5 lub hipermetryczny przepływ krwi przez mięsień sercowy (hMBF) mniejszy niż 2,3 ml/g/min. Pacjenci nie mogą mieć niedrożnej choroby tętnic wieńcowych (CAD), co potwierdza specjalne badanie serca. Wiek uczestników musi mieścić się w przedziale od 18 do 65 lat. W badaniu mogą uczestniczyć zarówno mężczyźni, jak i kobiety.

Kryteria wykluczenia: Pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami serca niezwiązanymi z CMD nie mogą uczestniczyć. Osoby, które przeszły zawał serca lub udar w ciągu ostatnich 6 miesięcy, są wykluczone. Pacjenci z ciężką chorobą wątroby lub nerek nie kwalifikują się do badania. Osoby z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi nie mogą dołączyć do badania. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć. Pacjenci uczestniczący obecnie w innym badaniu klinicznym nie są uprawnieni.

Cel badania: Badanie ma na celu sprawdzenie, czy kolchicyna może poprawić przepływ krwi w sercu i zmniejszyć objawy u pacjentów z CMD. Badanie potrwa około sześciu miesięcy. W tym czasie uczestniicy przejdą różne badania, w tym skany serca, aby zmierzyć zmiany w przepływie krwi oraz wypełnią kwestionariusze dotyczące objawów dławicy.

Badany lek: Kolchicyna to lek, który jest badany pod kątem możliwości poprawy przepływu krwi w sercu. Jest często stosowana w leczeniu stanów zapalnych i jest testowana, aby sprawdzić, czy może pomóc osobom, które mają ból w klatce piersiowej z powodu nieprawidłowego działania małych naczyń krwionośnych w sercu. Celem jest sprawdzenie, czy kolchicyna może pomóc tym naczyniom działać lepiej, co mogłoby zmniejszyć ból w klatce piersiowej i poprawić zdrowie serca.

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością NMD670 u dorosłych z chorobą Charcot-Marie-Tooth typu 1 i 2

Badanie prowadzone w: Francja, Dania, Hiszpania, Belgia

To badanie kliniczne koncentruje się na chorobie Charcot-Marie-Tooth (CMT), szczególnie typu 1 i 2. CMT to grupa dziedzicznych zaburzeń, które wpływają na nerwy obwodowe odpowiedzialne za ruch i czucie w kończynach. Badanie oceni nowe leczenie zwane NMD670, które przyjmuje się w postaci tabletki.

Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 70 lat. Uczestnicy muszą mieć potwierdzoną genetycznie diagnozę choroby Charcot-Marie-Tooth typu 1 lub 2. Muszą spełniać określone zdolności fizyczne bez używania urządzeń pomocniczych, takich jak ortezy stopy i kostki (AFO), chociaż wkładki ortopedyczne są dozwolone. Obejmuje to przejście określonego dystansu w 6-minutowym teście chodu oraz posiadanie siły mięśniowej 4 lub mniej w obu kostkach. Jeśli uczestnicy otrzymują już fizjoterapię lub terapię zajęciową przez więcej niż 30 dni przed badaniem przesiewowym, powinni kontynuować to leczenie podczas badania. Uczestnicy przyjmujący leki na skurcze mięśni lub ból powinni przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 30 dni przed badaniem. Wskaźnik masy ciała (BMI) musi mieścić się w przedziale 18-35 kg/m², a masa ciała wynosić co najmniej 40 kg.

Kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy nie mają choroby Charcot-Marie-Tooth typu 1 lub typu 2, nie mogą uczestniczyć. Pacjenci, którzy nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć. Pacjenci nienależący do określonych grup badania klinicznego nie mogą uczestniczyć.

Cel badania: Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa NMD670 u pacjentów z CMT. Uczestnicy będą losowo przydzielani do otrzymywania tabletek NMD670 lub placebo. Badanie potrwa 21 dni, podczas których uczestnicy będą przyjmować tabletki codziennie. Głównym przedmiotem badania jest obserwacja zmian w dystansie, jaki uczestnicy mogą przejść w określonym czasie, a także czasu potrzebnego na wykonanie określonych zadań związanych z chodzeniem. Te oceny pomogą określić skuteczność NMD670 w poprawie mobilności i ogólnej sprawności u osób z chorobą Charcot-Marie-Tooth.

Badany lek: NMD670 to lek badany pod kątem możliwości pomocy pacjentom z chorobą Charcot-Marie-Tooth typu 1 i 2. To badanie ma na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji tego leku przyjmowanego przez okres 21 dni. Celem jest sprawdzenie, czy NMD670 może poprawić stan pacjentów. Na poziomie molekularnym NMD670 działa poprzez oddziaływanie na określone szlaki związane z funkcją nerwów, mając na celu poprawę przewodzenia nerwowego i siły mięśni.

Podsumowanie

Obecnie dostępne są dwa badania kliniczne związane z dziedziczną neuropatią ruchową i czuciową. Pierwsze badanie, prowadzone w Danii, dotyczy zastosowania kolchicyny u pacjentów z chorobą naczyń mikrokrążenia wieńcowego i może mieć jedynie pośrednie powiązanie z neuropatią dziedziczną. Drugie badanie, prowadzone w czterech krajach europejskich (Francja, Dania, Hiszpania i Belgia), koncentruje się bezpośrednio na chorobie Charcot-Marie-Tooth typu 1 i 2, testując nowy lek NMD670.

Warto zauważyć, że badanie nad NMD670 ma szerszy zasięg geograficzny, co może zwiększyć dostępność dla pacjentów z różnych krajów europejskich. Badanie to znajduje się w fazie 2a, co oznacza wczesny etap oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku. Oba badania stosują podejście z użyciem placebo, co pozwala na obiektywną ocenę skuteczności testowanych terapii.

Pacjenci zainteresowani uczestnictwem w badaniach powinni skonsultować się ze swoim lekarzem prowadzącym, aby upewnić się, że spełniają kryteria włączenia i że uczestnictwo w badaniu jest dla nich bezpieczne.