Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Ocena prednisone w kombinacji leków (azithromycin, prednisolone, hydroxychloroquine) u pacjentów z śródlipkową chorobą płuc z mutacją genu surfaktantu

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby płuc zwanej Interstitial Lung Disease, w której dochodzi do postępującego uszkodzenia i bliznowacenia tkanki płucnej. U niektórych pacjentów przyczyną jest mutacja w genie kodującym surfaktant – substancję, która pomaga utrzymać otwarte pęcherzyki płucne. W ramach terapii stosuje się trzy leki o działaniu immunomodulującym: prednisone, azithromycin oraz hydroxychloroquine. Leki te podaje się doustnie, codziennie, przez okres 12 miesięcy.

Celem badania jest ocena, czy połączenie tych leków spowolni spadek wydolności płuc, mierzonej jako pojemność wydechowa (ilość powietrza, którą można wydmuchać po maksymalnym wdechu). Uczestnicy będą regularnie odwiedzani w określonych odstępach czasu, podczas których wykonuje się testy funkcji płuc, szczegółowe zdjęcie klatki piersiowej metodą CT scan, badanie serca (EKG) oraz kontrolę oczu. Dodatkowo wypełnia się kwestionariusze dotyczące jakości życia. Wszystkie badania i obserwacje trwają przez rok od momentu przydzielenia do grupy leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja i rozpoczęcie terapii

    Po przyjęciu do badania pacjent zostaje losowo przydzielony do grupy otrzymującej trójskładnikową terapię immunomodulacyjną.

    Rozpoczyna się codzienne przyjmowanie leków: prednisone 10 mg, azithromycin 250 mg oraz hydroxychloroquine 400 mg, wszystkie doustnie.

    Leki są przyjmowane raz na dobę przez cały okres trwania badania, czyli przez 12 miesięcy.

  2. Krok 2

    Pierwsza wizyta kontrolna (3 miesiące)

    Po trzech miesiącach od rozpoczęcia leczenia pacjent przychodzi na kontrolną wizytę.

    Wykonywane jest badanie elektrokardiograficzne (EKG) oraz wypełnienie kwestionariusza jakości życia EORTC QLQ‑C30.

    Podczas wizyty ocenia się ewentualne działania niepożądane leków.

  3. Krok 3

    Druga wizyta kontrolna (6 miesięcy)

    Po sześciu miesiącach pacjent ponownie przychodzi na kontrolę.

    Wykonywane są: badanie EKG, tomografia komputerowa klatki piersiowej (CT) oraz badanie czynności płuc (PFT), które oceniają pojemność życiową wymuszoną (FVC).

    Pacjent wypełnia kolejny kwestionariusz jakości życia.

    Lekarz sprawdza tolerancję leczenia i ewentualne skutki uboczne.

  4. Krok 4

    Trzecia wizyta kontrolna (9 miesięcy)

    Po dziewięciu miesiącach odbywa się kolejna wizyta kontrolna.

    Wykonywane jest badanie EKG oraz kolejny kwestionariusz jakości życia.

    Kontroluje się dalszą tolerancję leków i ogólny stan zdrowia pacjenta.

  5. Krok 5

    Ostatnia wizyta kontrolna (12 miesięcy)

    Po dwunastu miesiącach od rozpoczęcia terapii pacjent przychodzi na ostateczną wizytę.

    Wykonywane są: badanie EKG, tomografia komputerowa klatki piersiowej, badanie czynności płuc (PFT) oraz badanie okulistyczne, które ocenia wpływ hydroksychlorochiny na oczy.

    Pacjent wypełnia ostatni kwestionariusz jakości życia.

    Zbierane są informacje o stanie życiowym, ewentualnych hospitalizacjach, przeszczepach płuc oraz zaostrzeniach choroby.

Kto może wziąć udział w badaniu?

3 kryteria

  • Wiek od 18 do 79 lat (wiek oznacza liczbę lat życia).
  • Posiadanie zmiany genetycznej (wariantu) uznanej za patogeniczną (czyli wywołującą chorobę) lub prawdopodobnie patogeniczną w jednym z genów związanych z surfaktantem (SFTPA1, SFTPA2, SFTPC, NKX2‑1, SFTPB) albo dwóch takich zmian w genach ABCA3 lub SFTPB, zatwierdzonych przez zespół genetyczny.
  • Rozpoznana interstycjalna choroba płuc (ILD), czyli grupa chorób płuc powodujących blizny w tkance płucnej, obejmująca co najmniej 10 % objętości płuc widoczne na badaniu CT (tomografia komputerowa) wykonanym nie wcześniej niż 2 lata temu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Przeciwwskazania do przyjmowania leków azithromycyny, hydroksychlorochiny lub prednizonu – czyli sytuacje, w których te leki mogą być szkodliwe dla pacjenta.
  • Ciąża lub karmienie piersią – kobiety w ciąży lub karmiące dziecko nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Udział w innym badaniu interwencyjnym – jeżeli pacjent już bierze udział w innym badaniu, które testuje lek, wyrobisko medyczne lub inny zabieg, nie może być włączony do tego badania.
  • Osoba pozbawiona wolności lub będąca pod środkiem ochrony prawnej – osoby w więzieniu lub objęte specjalnym nadzorem prawnym nie kwalifikują się.
  • Brak przynależności do systemu ubezpieczenia zdrowotnego – pacjent musi mieć ubezpieczenie zdrowotne, aby wziąć udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Prednisone

    jest to lek sterydowy przyjmowany doustnie, który pomaga zmniejszyć stan zapalny w płucach. W badaniu jest używany jako część trójskładnikowej terapii, aby łagodzić objawy i spowolnić postęp choroby płuc.

  • Prednisolone

    to również lek sterydowy podawany doustnie, który działa przeciwzapalnie. Choć jest podobny do prednisone, w tym badaniu może być stosowany jako alternatywa lub dodatkowy preparat wspomagający zmniejszenie zapalenia w płucach.

  • Azithromycin

    jest to antybiotyk przyjmowany doustnie, który oprócz zwalczania bakterii ma właściwości przeciwzapalne. W badaniu pomaga zmniejszyć stan zapalny w płucach i może wspierać układ odpornościowy w walce z chorobą.

  • Hydroxychloroquine

    lek pierwotnie stosowany w leczeniu malarii, przyjmowany doustnie, który ma działanie modulujące układ odpornościowy. W badaniu używany jest, aby pomóc kontrolować nieprawidłową reakcję immunologiczną, która przyczynia się do uszkodzenia płuc.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Prednisone

    lek podawany doustnie w postaci tabletki, najczęściej w dawce 10 mg; jest powszechnie stosowany i dobrze opisany w literaturze medycznej, dostępny od wielu lat. Głównym zastosowaniem są choroby zapalne i autoimmunologiczne, w tym choroby płuc. Działa poprzez wiązanie się z receptorem glukokortykosteroidowym, co zmienia aktywność genów i zmniejsza produkcję czynników zapalnych. Należy do grupy glikokortykosteroidów, czyli kortykosteroidów przeciwzapalnych.

  • Prednisolone

    lek podawany doustnie w formie tabletki, najczęściej w dawce 10 mg; jest szeroko używany od dekad i dobrze udokumentowany w publikacjach medycznych. Stosowany jest w leczeniu stanów zapalnych, chorób autoimmunologicznych oraz niektórych schorzeń płuc. Działa podobnie jak prednizon, wiążąc się z receptorem glukokortykosteroidowym i hamując wytwarzanie mediatorów zapalenia. Jest klasyfikowany jako glikokortykosteroid, czyli kortykosteroid przeciwzapalny.

  • Azithromycin

    lek podawany doustnie w postaci tabletki, najczęściej w dawce 250 mg; jest zatwierdzony jako antybiotyk i od lat znajduje się w literaturze medycznej. Głównym wskazaniem są zakażenia dróg oddechowych, a także jego działanie przeciwzapalne jest wykorzystywane w niektórych chorobach płuc. Działa przez wiązanie się z podjednostką 50S rybosomu bakterii, co hamuje syntezę białek, a jednocześnie modulując odpowiedź immunologiczną. Należy do grupy makrolidowych antybiotyków.

  • Hydroxychloroquine

    lek podawany doustnie w formie tabletki, najczęściej w dawce 400 mg; jest zatwierdzony jako lek przeciwmalaryczny i od lat stosowany w chorobach autoimmunologicznych, co jest dobrze opisane w literaturze. Wskazania obejmują leczenie toczenia rumieniowatego, reumatoidalnego zapalenia stawów oraz niektóre choroby płuc. Działa poprzez gromadzenie się w lizosomach, podnoszenie ich pH i hamowanie prezentacji antygenu, co zmniejsza aktywację układu odpornościowego. Jest klasyfikowany jako lek przeciwmalaryczny o działaniu immunomodulującym.

Badane choroby

Śródmiąższowa choroba płuc - jest to rzadkie schorzenie, w którym dochodzi do zapalenia i bliznowacenia tkanki płucnej, często związane z mutacją genu surfaktantu. Proces ten powoduje stopniowe pogrubianie ścian pęcherzyków płucnych i utratę elastyczności płuc. Z czasem pojawia się duszność, najpierw przy wysiłku, a potem także w spoczynku, oraz suchy kaszel. Zmiany w płucach postępują powoli, co może prowadzić do ograniczenia pojemności życiowej płuc. Objawy nasilają się stopniowo, a pacjenci odczuwają coraz większy dyskomfort oddechowy.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2026-525336-41-00Planowana liczba uczestników30 osóbSponsorAssistance Publique Hopitaux De Paris

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).