Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 miesięcy i starszych

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z mukowiscydozą, chorobą genetyczną, która wpływa na układ oddechowy i trawienny. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leczenia kombinacją trzech leków: elexacaftor, tezacaftor i ivacaftor. Leki te pomagają poprawić funkcjonowanie białka, które jest uszkodzone u osób z mukowiscydozą, co może prowadzić do poprawy oddychania i ogólnego stanu zdrowia.

W badaniu uczestniczą osoby w wieku 12 miesięcy i starsze. Uczestnicy będą przyjmować leki w formie granulek doustnych przez okres do 96 tygodni. W trakcie badania będą regularnie monitorowani pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji leczenia, co obejmuje ocenę zdarzeń niepożądanych, wyników badań laboratoryjnych oraz parametrów życiowych, takich jak ciśnienie krwi i tętno.

Badanie ma na celu zapewnienie, że długoterminowe stosowanie kombinacji elexacaftor, tezacaftor i ivacaftor jest bezpieczne i skuteczne dla osób z mukowiscydozą. Wyniki badania mogą pomóc w lepszym zrozumieniu, jak te leki wpływają na zdrowie pacjentów w dłuższym okresie czasu.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent rozpoczyna przyjmowanie leków doustnych w formie granulatów lub roztworu doustnego.

    Leki zawierają substancje czynne: elexacaftor, tezacaftor oraz ivacaftor.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leków

    Pacjent przyjmuje leki zgodnie z zaleceniami, które mogą obejmować różne dawki i formy, takie jak VX-770 50mg, Kalydeco 75 mg czy Kaftrio 60 mg/40 mg/80 mg.

    Leki są przyjmowane doustnie, a ich dawkowanie i częstotliwość są określone przez badaczy.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania regularnie oceniane są bezpieczeństwo i tolerancja leków.

    Oceny te obejmują monitorowanie zdarzeń niepożądanych, wartości laboratoryjne, wyniki EKG, parametry życiowe oraz saturację tlenem.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leczenia jest oceniana poprzez pomiar zmian w poziomie chlorku w pocie, co jest jednym z kluczowych wskaźników w mukowiscydozie.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leczenia i planowane jest do zakończenia w sierpniu 2027 roku.

    Pacjent uczestniczy w badaniu do jego zakończenia, o ile nie wystąpią okoliczności wymagające wcześniejszego zakończenia udziału.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Przedstawiciel prawny pacjenta musi podpisać i opatrzyć datą formularz świadomej zgody. To dokument, który potwierdza, że pacjent lub jego opiekun rozumie zasady badania i zgadza się na udział.
  • Przedstawiciel prawny lub opiekun pacjenta musi być w stanie zrozumieć wymagania, ograniczenia i instrukcje związane z badaniem oraz zapewnić, że pacjent będzie przestrzegał zasad badania i prawdopodobnie je ukończy.
  • Pacjent nie wycofał zgody z poprzedniego badania, w którym brał udział.
  • Pacjent spełnia co najmniej jedno z poniższych kryteriów: ukończył leczenie lekiem badanym w poprzednim badaniu lub miał przerwy w leczeniu lekiem badanym, ale nie przerwał go na stałe i ukończył wizyty badawcze do ostatniej zaplanowanej wizyty w okresie leczenia poprzedniego badania.
  • Pacjent jest gotów pozostać na stabilnym schemacie leczenia mukowiscydozy przez cały czas trwania badania. Mukowiscydoza to choroba genetyczna, która wpływa na układ oddechowy i trawienny.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej mukowiscydozy. Mukowiscydoza to choroba genetyczna, która wpływa na układ oddechowy i trawienny.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu. Przedział wiekowy to zakres lat, w którym muszą mieścić się uczestnicy.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie zrozumieć i wyrazić zgody na udział w badaniu, nie mogą w nim uczestniczyć. Zgoda oznacza, że pacjent rozumie, na czym polega badanie i zgadza się w nim uczestniczyć.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą brać udziału w badaniu. Ciąża to stan, w którym kobieta nosi w sobie rozwijające się dziecko, a karmienie piersią to proces, w którym matka karmi dziecko swoim mlekiem.
  • Pacjenci, którzy mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania, nie mogą w nim uczestniczyć. Poważne problemy zdrowotne to choroby lub stany, które mogą zagrażać zdrowiu lub życiu pacjenta.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor – to połączenie trzech leków stosowanych w leczeniu mukowiscydozy. Pomagają one poprawić funkcjonowanie płuc i zmniejszyć objawy choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 12 miesięcy i starszych. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, które oceniają jego długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę funkcji płuc u pacjentów z mukowiscydozą. Mechanizm działania polega na poprawie funkcji białka CFTR, co prowadzi do lepszego transportu jonów chlorkowych w komórkach. Klasyfikowany jest jako modulator CFTR.

Badane choroby

Mukowiscydoza – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na układ oddechowy i pokarmowy. Charakteryzuje się produkcją gęstego i lepkiego śluzu, który zatyka drogi oddechowe i przewody trzustkowe. Może prowadzić do przewlekłych infekcji płuc i problemów z trawieniem. Choroba postępuje z czasem, powodując uszkodzenia płuc i innych narządów. Objawy mogą obejmować kaszel, duszność, nawracające infekcje płucne oraz problemy z przybieraniem na wadze. Mukowiscydoza jest chorobą dziedziczną, co oznacza, że jest przekazywana z pokolenia na pokolenie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-509563-24-00Kod protokołuVX22-445-123Planowana liczba uczestników50 osóbSponsorVertex Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).