Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie terapii genowej VTX-801 u dorosłych pacjentów z chorobą Wilsona

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby Wilsona, która jest rzadkim schorzeniem genetycznym, prowadzącym do nadmiernego gromadzenia się miedzi w organizmie, co może uszkadzać wątrobę i mózg. W ramach tego badania testowany jest nowy rodzaj terapii genowej o nazwie VTX-801. Jest to specjalny preparat, który zawiera zmodyfikowany wirus, niezdolny do replikacji, niosący skróconą wersję genu ATP7B. Gen ten jest odpowiedzialny za prawidłowe usuwanie miedzi z organizmu. Terapia ma na celu poprawę funkcji tego genu u pacjentów z chorobą Wilsona.

W badaniu stosowany jest również chlorek miedzi (64Cu), który jest podawany dożylnie. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji różnych dawek VTX-801 u dorosłych pacjentów z chorobą Wilsona. Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany. Uczestnicy będą monitorowani przez pięć lat, aby ocenić długoterminowe efekty terapii.

Podczas badania pacjenci będą poddawani różnym badaniom, w tym badaniom krwi, badaniom obrazowym, takim jak MRI (rezonans magnetyczny), oraz innym testom, aby sprawdzić, jak organizm reaguje na terapię. Celem jest zrozumienie, jak bezpieczna i skuteczna jest ta nowa terapia genowa w leczeniu choroby Wilsona.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Pacjent zostaje przyjęty do badania klinicznego po spełnieniu kryteriów włączenia, takich jak wiek od 18 do 65 lat oraz potwierdzona diagnoza choroby Wilsona.

    Pacjent musi być stabilny klinicznie przez co najmniej rok, co oznacza brak istotnych zmian w badaniu neurologicznym oraz stabilne parametry laboratoryjne związane z metabolizmem miedzi.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje pojedynczą dawkę leku VTX-801, który jest podawany dożylnie w formie roztworu do infuzji.

    Lek zawiera wektor wirusowy typu 3b, który koduje skróconą wersję ludzkiego genu ATP7B.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Po podaniu leku pacjent jest monitorowany pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji, co obejmuje obserwację ewentualnych działań niepożądanych, badania kliniczne, zmiany w parametrach laboratoryjnych, pomiary życiowe, EKG oraz rezonans magnetyczny mózgu i jamy brzusznej.

  4. Krok 4

    Ocena wtórnych punktów końcowych

    Oceniane są dodatkowe parametry, takie jak poziom wolnej i całkowitej miedzi w surowicy, 24-godzinna wydalanie miedzi z moczem, aktywność ceruloplazminy w surowicy oraz odpowiedź immunologiczna na VTX-801.

  5. Krok 5

    Okres obserwacji

    Pacjent jest obserwowany przez okres do 5 lat w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej.

    Badanie ma na celu zakończenie do września 2033 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Osoba musi być mężczyzną lub kobietą w wieku od 18 do 65 lat (włącznie).
  • Musi mieć potwierdzoną diagnozę choroby Wilsona.
  • Musi być leczona na chorobę Wilsona zgodnie z międzynarodowymi zaleceniami i nie może być dowodów na niewystarczające leczenie.
  • Choroba Wilsona musi być stabilna przez co najmniej 1 rok, co oznacza: (i) Brak istotnych zmian w badaniu neurologicznym i w stanie zaburzeń nastroju, oraz (ii) stabilne wyniki badań laboratoryjnych oceniających metabolizm miedzi, w tym 24-godzinna zawartość miedzi w moczu, wolna miedź w surowicy, jak NCC lub CuEXC (jeśli dostępne), a także enzymy wątrobowe, hemoglobina i liczba białych krwinek.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby Wilsona. Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na sposób, w jaki organizm przetwarza miedź.
  • Osoby poniżej 18 roku życia nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy są częścią populacji wrażliwej, czyli grupy osób, które mogą być bardziej narażone na ryzyko, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

VTX-801 to eksperymentalny lek badany w celu oceny jego bezpieczeństwa i tolerancji u dorosłych pacjentów z chorobą Wilsona. Lek ten jest podawany dożylnie i ma na celu zbadanie, jak pacjenci reagują na różne dawki. Celem jest zrozumienie, czy VTX-801 może być skuteczny i bezpieczny w leczeniu tej choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

VTX-801 – Jest to lek podawany dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy I/II. Jego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji u dorosłych pacjentów z chorobą Wilsona. Choroba ta jest schorzeniem genetycznym, które prowadzi do nadmiernego gromadzenia się miedzi w organizmie. VTX-801 działa na poziomie molekularnym, wpływając na mechanizmy regulujące metabolizm miedzi, co może pomóc w zmniejszeniu jej toksycznego nagromadzenia. Lek ten jest klasyfikowany jako terapia genowa, co oznacza, że jego działanie opiera się na modyfikacji genetycznej w celu leczenia choroby.

Badane choroby

Choroba Wilsona – Jest to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do nadmiernego gromadzenia się miedzi w organizmie, szczególnie w wątrobie i mózgu. Choroba wynika z mutacji w genie ATP7B, co zaburza transport miedzi i jej wydalanie z organizmu. Początkowo może przebiegać bezobjawowo, ale z czasem prowadzi do uszkodzenia wątroby, objawów neurologicznych i psychiatrycznych. Objawy mogą obejmować zmęczenie, bóle brzucha, żółtaczkę, drżenie, trudności z mówieniem i zmiany osobowości. Choroba często jest diagnozowana w dzieciństwie lub w młodym wieku dorosłym. Bez odpowiedniego zarządzania, nadmiar miedzi może prowadzić do poważnych komplikacji zdrowotnych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2023-509998-23-00Kod protokołuVTX-801_CLN_001Planowana liczba uczestników16 osóbSponsorVivet Therapeutics

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).