Amsterdam UMC
Zweryfikowany ośrodek
Amsterdam, Holandia
Rekrutacja w tokuChoroba rzadka
Badanie skuteczności N-Acetyl-L-Leucyny u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy choroby Niemanna-Picka typu C (NPC), która jest rzadką chorobą genetyczną wpływającą na zdolność organizmu do metabolizowania tłuszczów. W badaniu testowany jest lek o nazwie N-Acetyl-L-Leucine, który jest podawany w formie zawiesiny doustnej. Celem badania jest ocena skuteczności tego leku w leczeniu NPC, przy użyciu specjalnej skali oceny ataksji, czyli problemów z koordynacją ruchową.
Badanie jest prowadzone w sposób, który zapewnia, że ani pacjenci, ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Taki sposób prowadzenia badania nazywa się "podwójnie ślepą próbą". Uczestnicy będą przyjmować lek przez określony czas, a następnie zamienią się na placebo, co pozwala na dokładne porównanie efektów. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy N-Acetyl-L-Leucine może poprawić jakość życia pacjentów z NPC, zmniejszając objawy ataksji.
Przebieg badania
To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
6 kryteriów
- Pacjent lub jego prawny opiekun musi podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu.
- Pacjent musi być mężczyzną lub kobietą w wieku co najmniej 4 lat z potwierdzoną diagnozą choroby Niemanna-Picka typu C w momencie podpisywania zgody.
- Pacjent musi mieć wynik w skali SARA (Skala Oceny i Oceny Ataksji) między 7 a 34 punktami (na 40 możliwych).
- Pacjent musi spełniać jeden z poniższych warunków:
- Wynik w podteście Chód skali SARA w zakresie od 2 do 7 (na 8 możliwych).
- Być w stanie wykonać test 9-Hole Peg Test (test z użyciem 9 kołków) dominującą ręką w czasie od 20 do 150 sekund.
- Pacjent musi ważyć co najmniej 15 kg podczas badania wstępnego.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
5 kryteriów
- Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
- Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
- Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
- Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanego leku.
- Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem, takich jak regularne wizyty kontrolne.
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
Zweryfikowany ośrodekSzybki kontakt
Praga, CzechyJustus-Liebig-Universitaet Giessen
Zweryfikowany ośrodek
Gießen, Niemcy
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Rekrutacja w tokuNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
N-Acetyl-L-Leucine to lek badany w kontekście choroby Niemanna-Picka typu C (NPC). Celem badania jest ocena skuteczności tego leku w leczeniu przewlekłym NPC. Lek ten jest oceniany pod kątem jego wpływu na objawy ataksji, co jest mierzone za pomocą specjalnej skali oceny i klasyfikacji ataksji (SARA).
Co już wiadomo o tej terapii
N-Acetyl-L-Leucine – Jest to lek podawany doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy III. Jego głównym celem jest leczenie choroby Niemanna-Picka typu C, rzadkiej choroby genetycznej. Mechanizm działania polega na stabilizacji funkcji komórek nerwowych poprzez wpływ na metabolizm aminokwasów. Należy do klasy leków neuroprotekcyjnych, a jego skuteczność oceniana jest za pomocą skali SARA, która mierzy objawy ataksji.
Badane choroby
Choroba Niemanna-Picka typu C – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na zdolność organizmu do metabolizowania cholesterolu i innych lipidów w komórkach. W wyniku tego dochodzi do ich gromadzenia się w różnych narządach, w tym w mózgu, wątrobie i śledzionie. Choroba ta może prowadzić do problemów neurologicznych, takich jak ataksja, która objawia się trudnościami w koordynacji ruchowej. Objawy mogą pojawić się w różnym wieku, od dzieciństwa do dorosłości, i obejmują także problemy z pamięcią, trudności w nauce oraz zaburzenia mowy. Postęp choroby jest zazwyczaj stopniowy, a objawy mogą się nasilać z czasem. Choroba Niemanna-Picka typu C jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-510278-14-00Kod protokołuIB1001-301Planowana liczba uczestników120 osóbSponsorIntrabio Limited
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?