Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa Mivelsiranu u pacjentów z mózgową angiopatią amyloidową (CAA)

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Naczyniowa angiopatia amyloidowa mózgu to schorzenie neurologiczne, w którym białka amyloidowe gromadzą się w ścianach naczyń krwionośnych w mózgu, powodując problemy takie jak krwawienie do mózgu. W badaniu bierze udział dwóch typów pacjentów z tym schorzeniem - osoby z postacią sporadyczną oraz osoby z holenderskim typem choroby, który wynika z określonej mutacji genetycznej. Celem badania jest ocena wpływu leku ALN-APP na częstość występowania nowych mikrokrwawień w płatach mózgowych, które są małymi obszarami krwawienia wykrywanymi podczas badania rezonansu magnetycznego.

W tym badaniu uczestnicy otrzymują lek ALN-APP lub placebo podawane bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego przez punkcję lędźwiową, która polega na wprowadzeniu cienkiej igły między kręgi w dolnej części kręgosłupa. Badanie trwa 18 miesięcy i jest prowadzone w sposób podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani pacjenci, ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje prawdziwy lek, a kto placebo. Podczas badania pacjenci przechodzą regularne badania rezonansu magnetycznego, które pozwalają na obserwację zmian w mózgu oraz wykrywanie nowych obszarów krwawienia.

W trakcie badania oceniane są różne aspekty choroby, w tym powstawanie nowych mikrokrwawień w płatach mózgowych, które są małymi plamkami krwi widocznymi na obrazach rezonansu magnetycznego, a także inne zmiany związane z chorobą, takie jak zmiany w białej istocie mózgu. U niektórych uczestników przeprowadzane są również specjalne badania rezonansu magnetycznego funkcjonalnego z użyciem bodźców wzrokowych, które pozwalają na ocenę działania mózgu. Dodatkowo badacze analizują zmiany w poziomach określonych białek w płynie mózgowo-rdzeniowym, który otacza mózg i rdzeń kręgowy.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca mivelsiran (lek testowy) lub grupa otrzymująca placebo (substancję nieaktywną).

    Ani ty, ani twój lekarz nie będziecie wiedzieć, którą substancję otrzymujesz - jest to tzw. podwójnie ślepa próba.

    Lek będzie podawany w postaci roztworu do wstrzykiwania bezpośrednio do kanału kręgowego w okolicy lędźwiowej (podanie dokanałowe).

    Procedura podania leku wymaga wykonania nakłucia lędźwiowego, podobnego do znieczulenia podawanego podczas porodu.

  2. Krok 2

    Regularne wizyty i badania kontrolne

    Przez okres 18 miesięcy będziesz uczestniczyć w regularnych wizytach kontrolnych.

    Podczas każdej wizyty będą wykonywane badania rezonansu magnetycznego mózgu (MRI) w celu monitorowania zmian w naczyniach krwionośnych mózgu.

    Badania MRI pozwolą ocenić występowanie nowych mikrokrwotoków mózgowych - małych obszarów krwawienia w tkance mózgowej.

    Będziesz również poddawany regularnym badaniom neurologicznym i testom poznawczym.

  3. Krok 3

    Badania płynu mózgowo-rdzeniowego

    W określonych odstępach czasu będą pobierane próbki płynu mózgowo-rdzeniowego poprzez nakłucie lędźwiowe.

    Badania te pozwolą zmierzyć stężenie określonych białek związanych z chorobą: sAPPα i sAPPβ.

    Te białka są związane z odkładaniem się amyloidu - białka, które gromadzi się w ścianach naczyń krwionośnych mózgu przy angiopatii amyloidowej.

  4. Krok 4

    Specjalne badania obrazowe u wybranych pacjentów

    Jeśli zostaniesz zakwalifikowany, możesz uczestniczyć w dodatkowych badaniach funkcjonalnego rezonansu magnetycznego (fMRI).

    To badanie wykorzystuje technikę BOLD-fMRI do oceny aktywności mózgu w odpowiedzi na bodźce wzrokowe.

    Badanie wymaga dobrej ostrości wzroku (co najmniej 20/50 po korekcji okularami lub soczewkami).

    Podczas badania będziesz patrzeć na określone bodźce wizualne, a urządzenie będzie mierzyć odpowiedzi mózgu.

  5. Krok 5

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały okres badania będziesz regularnie monitorowany pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji leczenia.

    Szczególna uwaga będzie poświęcona wykrywaniu nowych krwotoków mózgowych, w tym dużych krwotoków (ICH) i małych mikrokrwotoków.

    Będą również monitorowane inne zmiany w mózgu, takie jak krwotoki podpajęczynówkowe powierzchowne (cSAH) i sideroza powierzchowna (cSS).

    Wszystkie niepokojące objawy lub zmiany w twoim stanie zdrowia będą natychmiast zgłaszane i odpowiednio leczone.

  6. Krok 6

    Ocena skuteczności leczenia

    Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy lek zmniejsza roczną częstość występowania nowych mikrokrwotoków w płatach mózgu.

    Będzie również oceniana liczba całkowita nowych mikrokrwotoków oraz czas do wystąpienia pierwszego nawrotu krwotoku mózgowego.

    Badane będą zmiany w objętości zmian w istocie białej mózgu oraz ogólny wskaźnik choroby naczyń małych związanej z angiopatią amyloidową.

    Wszystkie te pomiary będą porównywane między grupą otrzymującą lek a grupą otrzymującą placebo.

Kto może wziąć udział w badaniu?

19 kryteriów

  • Pacjent musi być mężczyzną lub kobietą w wieku 50 lat lub więcej w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu (dla pacjentów ze sporadyczną amyloidową angiopatią mózgową)
  • Pacjent musi być mężczyzną lub kobietą w wieku 30 lat lub więcej w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu (dla pacjentów z holenderskim typem amyloidowej angiopatii mózgowej)
  • Pacjent musi mieć prawdopodobną amyloidową angiopatię mózgową według kryteriów bostońskich w wersji 2.0, co oznacza chorobę charakteryzującą się gromadzeniem się białka amyloidu w ścianach naczyń krwionośnych mózgu
  • Pacjent musi mieć w historii choroby jeden z następujących objawów: samoistny krwotok śródmózgowy (krwawienie wewnątrz mózgu), przejściowe epizody neurologiczne lub zaburzenia poznawcze lub demencję
  • Pacjent musi mieć co najmniej 2 zmiany krwotoczne w płatach mózgu widoczne w badaniu rezonansu magnetycznego, które mogą być w postaci krwotoków, mikrokrwawień (bardzo małych krwawień) lub innych zmian krwotocznych
  • Alternatywnie, pacjent może mieć co najmniej 1 zmianę krwotoczną w płacie mózgu plus jedną zmianę w istocie białej mózgu (część mózgu zawierająca włókna nerwowe)
  • Pacjent nie może mieć żadnych głębokich zmian krwotocznych w częściach mózgu zwanych jądrami podstawy, wzgórzem lub pniem mózgu
  • Pacjent nie może mieć innych przyczyn zmian krwotocznych, takich jak uraz głowy, malformacje tętniczo-żylne (nieprawidłowe połączenia między tętnicami i żyłami) lub nowotwory
  • Pacjent z holenderskim typem choroby musi mieć znaną mutację genu E693Q APP, która jest genetyczną przyczyną tej formy choroby
  • Pacjent musi mieć skorygowaną ostrość wzroku na poziomie 20/50 lub lepszą (dla części pacjentów, którzy będą mieli specjalne badania mózgu)
  • Pacjent musi być w stanie i chętny do spełnienia wszystkich wymagań badania, w tym podróżowania do ośrodka badawczego
  • Pacjent musi mieć partnera badawczego - osobę, która zna pacjenta i może dostarczyć dokładne informacje o jego zdolnościach poznawczych i funkcjonalnych
  • Pacjent musi być w stanie przejść badania rezonansu magnetycznego i je tolerować (nie może mieć metalowych implantów ani innych przeciwwskazań)
  • Pacjent musi mieć wskaźnik masy ciała między 18 a 34 kg/m² w momencie badania przesiewowego
  • Pacjent musi być w stanie tolerować nakłucie lędźwiowe (procedurę, w której pobiera się płyn z kanału kręgowego)
  • Pacjent musi mieć możliwe do oceny obrazowanie mózgu z rezonansu magnetycznego podczas badania przesiewowego
  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć wymagania badania i wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział
  • Jeśli pacjent nie jest w stanie wyrazić zgody, jego prawnie upoważniony przedstawiciel musi być w stanie to zrobić (gdzie pozwalają na to lokalne przepisy)
  • Zdolność umysłowa pacjenta będzie regularnie oceniana podczas badania przez zespół badawczy

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

13 kryteriów

  • Jeśli nie masz potwierdzonej diagnozy naczyniowej angiopatii amyloidowej mózgu (choroby, w której białka odkładają się w ścianach naczyń krwionośnych w mózgu)
  • Jeśli masz mniej niż 18 lat
  • Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią
  • Jeśli masz problemy z krzepnięciem krwi lub przyjmujesz leki rozrzedzające krew
  • Jeśli w ciągu ostatnich 6 miesięcy miałeś udar mózgu lub krwotok śródmózgowy (krwawienie wewnątrz mózgu)
  • Jeśli masz ciężkie choroby serca, wątroby lub nerek
  • Jeśli masz inną chorobę mózgu, która mogłaby wpływać na wyniki badania
  • Jeśli przyjmujesz leki, które mogą wpływać na mikrokrwawienia mózgowe (bardzo małe krwawienia w mózgu)
  • Jeśli masz wszczepiony rozrusznik serca lub inne metalowe implanty, które uniemożliwiają wykonanie rezonansu magnetycznego (badania obrazowego mózgu)
  • Jeśli masz klaustrofobię (lęk przed zamkniętymi przestrzeniami) i nie możesz przejść badania rezonansu magnetycznego
  • Jeśli w ciągu ostatnich 30 dni brałeś udział w innym badaniu klinicznym
  • Jeśli masz chorobę psychiczną, która uniemożliwia zrozumienie badania i wyrażenie świadomej zgody
  • Jeśli masz alergie na składniki badanego leku
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ALN-APP to eksperymentalna terapia genowa podawana bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego. Ten lek działa poprzez zmniejszenie produkcji białka amyloidu w mózgu, które jest główną przyczyną powstawania złogów w naczyniach krwionośnych mózgu u pacjentów z angiopatią amyloidową naczyń mózgowych. Celem tego leczenia jest zatrzymanie lub spowolnienie procesu chorobowego poprzez ograniczenie nagromadzania się szkodliwego białka w ścianach naczyń krwionośnych mózgu, co może pomóc w zapobieganiu powstawaniu nowych mikrokrwawień w mózgu.

Co już wiadomo o tej terapii

ALN-APP – ALN-APP to eksperymentalne lekarstwo podawane bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego za pomocą wstrzyknięć do kanału kręgowego (podawanie dokanałowe). Lek ten znajduje się obecnie w fazie drugiej badań klinicznych, co oznacza, że jest testowany pod kątem skuteczności u ludzi, ale nie jest jeszcze dostępny jako standardowe leczenie. Głównym celem tego leku jest leczenie mózgowej angiopatii amyloidowej (CAA), schorzenia, w którym białka amyloidowe gromadzą się w ścianach naczyń krwionośnych mózgu, powodując mikrowylewki i inne problemy. ALN-APP działa na poziomie molekularnym, prawdopodobnie blokując lub zmniejszając produkcję białek amyloidowych, które powodują uszkodzenie naczyń krwionośnych w mózgu, należąc do grupy leków zwanych terapiami molekularnymi lub genowymi.

Badane choroby

Mózgowa angiopatia amyloidowa – choroba neurologiczna charakteryzująca się gromadzeniem się białek amyloidowych w ścianach naczyń krwionośnych mózgu. Białka te stopniowo odkładają się w tętniczkach i kapilarach, powodując osłabienie i uszkodzenie ścian naczyniowych. W miarę postępu choroby uszkodzone naczynia stają się bardziej podatne na pękanie. Proces ten może prowadzić do powstawania drobnych krwawień do tkanki mózgowej, zwanych mikrokrwawieniami. Choroba zwykle rozwija się powoli i niezauważalnie przez długi czas. Odkładanie amyloidu w naczyniach mózgowych jest procesem postępującym, który z czasem może obejmować coraz większe obszary mózgu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-510137-29-01Kod protokołuALN-APP-002Planowana liczba uczestników200 osóbSponsorAlnylam Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).