Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa mitapivatu u pacjentów z alfa- lub beta-talasemią niewymagającą transfuzji

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z chorobą zwaną talasemią, która jest rodzajem niedokrwistości, czyli stanu, w którym organizm nie ma wystarczającej ilości zdrowych czerwonych krwinek. W szczególności badanie skupia się na osobach z talasemią alfa lub beta, które nie wymagają regularnych transfuzji krwi. Celem badania jest porównanie działania leku mitapivat z placebo w leczeniu tej choroby.

Mitapivat to lek w formie tabletki, który jest przyjmowany doustnie. Badanie ma na celu ocenę, czy mitapivat może poprawić stan zdrowia pacjentów z talasemią, zwiększając poziom hemoglobiny, czyli białka w czerwonych krwinkach, które przenosi tlen w organizmie. Uczestnicy badania zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej mitapivat lub placebo, co oznacza, że nie będą wiedzieli, który z tych dwóch preparatów przyjmują.

Badanie jest prowadzone w wielu ośrodkach i ma charakter podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani uczestnicy, ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje mitapivat, a kto placebo. Celem jest zapewnienie obiektywności wyników. Uczestnicy będą monitorowani przez określony czas, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo leku. Wyniki badania pomogą zrozumieć, czy mitapivat może być skutecznym leczeniem dla osób z talasemią, które nie potrzebują regularnych transfuzji krwi.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca mitapivat lub grupa otrzymująca placebo.

    Mitapivat to lek w formie tabletki, który jest przyjmowany doustnie.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik przyjmuje tabletki zgodnie z zaleceniami badaczy. Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są określone przez zespół badawczy.

    Czas trwania podawania leku wynosi od 12 do 24 tygodni, w zależności od indywidualnej reakcji na leczenie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są organizowane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika oraz oceny skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

    Podczas wizyt kontrolnych wykonywane są badania krwi w celu pomiaru stężenia hemoglobiny (Hb).

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Głównym celem badania jest ocena, czy mitapivat powoduje wzrost stężenia hemoglobiny o co najmniej 1,0 g/dL w porównaniu z wartością wyjściową, w okresie od 12 do 24 tygodnia.

    Wyniki są analizowane w celu porównania skuteczności mitapivatu z placebo.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania uczestnik przestaje przyjmować badany lek.

    Ostateczna ocena stanu zdrowia uczestnika jest przeprowadzana w celu zapewnienia bezpieczeństwa po zakończeniu badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Musisz mieć co najmniej 18 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Musisz mieć udokumentowaną diagnozę talasemii. Talasemia to choroba krwi, która może obejmować różne typy, takie jak beta-talasemia z mutacjami genu alfa-globiny lub bez nich, HbE/beta-talasemia, lub alfa-talasemia/HbH. Diagnoza może być potwierdzona różnymi testami krwi lub analizą DNA.
  • Twoje stężenie hemoglobiny (Hb) musi wynosić 10,0 g/dL lub mniej. Hemoglobina to białko w krwinkach czerwonych, które przenosi tlen.
  • Nie możesz być zależny od transfuzji krwi, co oznacza, że w ciągu 24 tygodni przed rozpoczęciem badania nie możesz otrzymać więcej niż 5 jednostek krwi i nie możesz mieć transfuzji krwi na 8 tygodni przed wyrażeniem zgody na udział w badaniu oraz w trakcie okresu badań wstępnych.
  • Jeśli przyjmujesz hydroksymocznik (lek stosowany w leczeniu niektórych chorób krwi), dawka musi być stabilna przez co najmniej 16 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą powstrzymać się od aktywności seksualnej, która może prowadzić do ciąży, lub zgodzić się na stosowanie dwóch form antykoncepcji, z których jedna musi być bardzo skuteczna, od momentu wyrażenia zgody na udział w badaniu, przez cały czas trwania badania i przez 28 dni po ostatniej dawce leku badawczego. Druga forma antykoncepcji może być akceptowalną metodą barierową.
  • Musisz podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem i być gotowym do przestrzegania wszystkich procedur badania przez cały czas jego trwania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Osoby, które wymagają regularnych transfuzji krwi, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Oznacza to, że jeśli ktoś potrzebuje częstych przetoczeń krwi, nie kwalifikuje się do udziału.
  • Osoby z innymi poważnymi chorobami, które mogą wpływać na wyniki badania, również nie mogą brać udziału. Obejmuje to choroby, które mogą zakłócać działanie leku lub wpływać na zdrowie uczestnika.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu. Jest to środek ostrożności, aby chronić zdrowie matki i dziecka.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć w tym badaniu. Chodzi o to, aby uniknąć wpływu innych leków lub terapii na wyniki badania.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu, nie mogą brać udziału. Alergia może powodować niepożądane reakcje, które mogą być niebezpieczne.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Mitapivat to lek badany w tej próbie klinicznej, który ma na celu poprawę stanu pacjentów z niedokrwistością związaną z alfa- lub beta-talasemią, która nie wymaga regularnych transfuzji krwi. Lek ten działa poprzez zwiększenie aktywności enzymu w czerwonych krwinkach, co może prowadzić do poprawy ich funkcji i zmniejszenia objawów niedokrwistości.

Co już wiadomo o tej terapii

Mitapivat – Mitapivat jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych. Jest badany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu pacjentów z alfa- lub beta-talasemią niewymagającą transfuzji. Głównym celem terapeutycznym jest poprawa stanu anemii u tych pacjentów. Działa na poziomie molekularnym poprzez aktywację enzymu kinazy pirogronianowej, co prowadzi do zwiększenia produkcji energii w komórkach czerwonych krwinek. Klasyfikowany jest jako lek modulujący metabolizm erytrocytów.

Badane choroby

Talassemia alfa lub beta niezależna od transfuzji – Jest to grupa dziedzicznych zaburzeń krwi, w których organizm produkuje mniej hemoglobiny niż normalnie. Hemoglobina jest białkiem w czerwonych krwinkach, które przenosi tlen. W przypadku talasemii alfa lub beta, organizm nie potrzebuje regularnych transfuzji krwi, ale może wystąpić łagodna do umiarkowanej anemia. Objawy mogą obejmować zmęczenie, osłabienie i bladość skóry. Choroba ta jest wynikiem mutacji genetycznych, które wpływają na produkcję hemoglobiny. Może prowadzić do powiększenia śledziony i problemów z kośćmi.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-512745-16-00Kod protokołuAG348-C-017Planowana liczba uczestników172 osobySponsorAgios Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).