Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa leku GNT0003 po wcześniejszym podaniu imlifidazy u dorosłych pacjentów z ciężkim zespołem Criglera-Najjara wymagających codziennej fototerapii

Zarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Zespół Criglera-Najjara to rzadka choroba genetyczna, w której organizm nie jest w stanie prawidłowo rozkładać bilirubiny. W badaniu klinicznym testowane jest leczenie z użyciem GNT0003 - preparatu zawierającego zmodyfikowany genetycznie wirus, który ma pomóc w przywróceniu prawidłowej funkcji enzymu rozkładającego bilirubinę w wątrobie. Przed podaniem tego leku pacjenci otrzymają imlifidase - lek przygotowujący organizm na przyjęcie terapii genowej.

Celem badania jest sprawdzenie, czy jednorazowe podanie dożylne leku GNT0003 po wcześniejszym zastosowaniu imlifidase jest skuteczne u dorosłych pacjentów z ciężką postacią zespołu Criglera-Najjara, którzy wymagają codziennej fototerapii i mają przeciwciała przeciwko wirusowi użytemu w terapii. W trakcie badania pacjenci mogą otrzymywać również inne leki wspomagające, takie jak sirolimus, prednizolon, cetyryzynę, loratadynę oraz antybiotyki.

Podczas leczenia pacjenci będą regularnie badani pod kątem poziomu bilirubiny we krwi oraz innych parametrów zdrowotnych. Głównym celem jest sprawdzenie, czy 48 tygodni po podaniu leku GNT0003 poziom bilirubiny w surowicy krwi obniży się do wartości nieprzekraczającej 300 mikromoli na litr, bez konieczności stosowania fototerapii od 16 tygodnia badania. Pacjenci będą obserwowani przez okres do 5 lat od podania leku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz szczegółowe informacje o przebiegu terapii zespołu Criglera-Najjara.

    Badanie będzie trwało 60 miesięcy (5 lat) od momentu podania leku.

  2. Krok 2

    Podanie pierwszego leku

    Otrzymasz lek imlifidase (Idefirix) w formie wlewu dożylnego.

    Lek ten przygotuje organizm na przyjęcie głównego leku terapeutycznego.

  3. Krok 3

    Podanie głównego leku

    Otrzymasz jednorazowy wlew dożylny leku GNT0003.

    Jest to lek zawierający zmodyfikowany genetycznie wektor wirusowy z genem UGT1A1.

    Podczas podawania leków będziesz pod stałą obserwacją medyczną.

  4. Krok 4

    Okres obserwacji - pierwsze 48 tygodni

    Do 16 tygodnia będziesz kontynuować dotychczasową fototerapię.

    Po 16 tygodniu fototerapia zostanie wstrzymana.

    Regularne badania krwi będą sprawdzać poziom bilirubiny w organizmie.

    Lekarze będą monitorować twoje parametry życiowe i wykonywać badania laboratoryjne.

  5. Krok 5

    Dalsza obserwacja

    Przez kolejne 5 lat od podania leku GNT0003 będziesz pod regularną kontrolą medyczną.

    Podczas wizyt kontrolnych będą wykonywane badania krwi i ocena stanu zdrowia.

    Będziesz wypełniać ankiety dotyczące jakości życia.

    Lekarze będą monitorować ewentualne działania niepożądane.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Wiek co najmniej 18 lat lub osiągnięcie wieku pozwalającego na wyrażenie świadomej zgody w miejscu prowadzenia badania
  • Zdiagnozowany ciężki zespół Criglera-Najjara wymagający co najmniej 6 godzin fototerapii dziennie (leczenie światłem)
  • Potwierdzona obecność mutacji genu UGT1A1 poprzez badanie sekwencji DNA
  • Obecność wykrywalnych przeciwciał neutralizujących przeciwko AAV8 w surowicy krwi
  • Wyniki badań laboratoryjnych spełniające następujące kryteria:
    • Parametry krwi, biochemii i krzepnięcia w stopniu 1 lub niższym
    • Poziom enzymów wątrobowych (ALT, AST, GGT) nie przekraczający stopnia 3
    • Zgoda na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji od momentu rozpoczęcia badań przesiewowych do co najmniej 48 tygodni po podaniu leku
    • Podpisanie świadomej zgody na udział w badaniu
    • Zdolność do zrozumienia i przestrzegania wymogów protokołu badania oraz ograniczeń wymienionych w formularzu świadomej zgody

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Obecność przeciwciał przeciwko wirusowi AAV8 (przeciwciała, które mogą zakłócać działanie terapii)
  • Aktywne zakażenie wirusowe lub bakteryjne wymagające leczenia
  • Historia chorób autoimmunologicznych (gdy układ odpornościowy atakuje własne tkanki organizmu)
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Znaczące zaburzenia czynności wątroby inne niż zespół Criglera-Najjara
  • Uczestnictwo w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Stosowanie leków immunosupresyjnych (obniżających odporność) w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Poważne choroby współistniejące, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta
  • Historia reakcji alergicznych na podobne terapie
  • Uzależnienie od alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Niezdolność do przestrzegania protokołu badania lub udzielenia świadomej zgody
  • Zaburzenia krzepnięcia krwi lub stosowanie leków przeciwkrzepliwych
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

GNT0003 to terapia genowa podawana dożylnie, wykorzystująca wektor wirusowy (AAV), który przenosi gen UGT1A1. Lek ten ma na celu leczenie ciężkiego zespołu Criglera-Najjara poprzez dostarczenie prawidłowej kopii genu odpowiedzialnego za metabolizm bilirubiny. Jest to jednorazowe podanie dożylne. Imlifidase to lek podawany przed terapią genową, którego zadaniem jest zmniejszenie poziomu przeciwciał przeciwko wektorowi AAV8 u pacjentów. Dzięki temu zwiększa się skuteczność terapii genowej GNT0003. Lek ten przygotowuje organizm pacjenta na przyjęcie właściwej terapii. Terapia fototerapeutyczna (naświetlanie) jest stosowana u pacjentów jako standardowe leczenie zespołu Criglera-Najjara. Polega na regularnym naświetlaniu skóry specjalnym światłem, które pomaga w rozkładaniu bilirubiny w organizmie.

Co już wiadomo o tej terapii

  • GNT0003

    Eksperymentalny lek podawany dożylnie, będący wektorem wirusowym opartym na wirusie AAV8, który przenosi gen UGT1A1 do komórek wątroby. Jest testowany w leczeniu zespołu Criglera-Najjara, rzadkiej choroby genetycznej powodującej wysoki poziom bilirubiny we krwi. Mechanizm działania polega na dostarczeniu prawidłowej kopii genu UGT1A1 do hepatocytów, co ma umożliwić prawidłowe przetwarzanie bilirubiny. Lek jest obecnie w fazie 2 badań klinicznych i podawany jest w połączeniu z imlifidazą, która ma zredukować występowanie przeciwciał przeciwko wektorowi AAV8.

  • Imlifidaza

    Preparat enzymatyczny podawany dożylnie jako lek wspomagający terapię genową. Jego głównym zadaniem jest eliminacja przeciwciał skierowanych przeciwko wektorom AAV8, co ma zwiększyć skuteczność terapii genowej. Mechanizm działania polega na enzymatycznym rozkładzie przeciwciał, które mogłyby interferować z podaniem wektora terapii genowej. Jest stosowany jako premedykacja przed podaniem właściwego leku terapii genowej u pacjentów z zespołem Criglera-Najjara.

Badane choroby

Zespół Criglera-Najjara - Rzadka choroba genetyczna charakteryzująca się wysokim poziomem bilirubiny we krwi, która występuje od urodzenia. Jest to stan spowodowany brakiem lub znacznym niedoborem enzymu wątrobowego odpowiedzialnego za prawidłowy metabolizm bilirubiny. W wyniku tego zaburzenia bilirubina gromadzi się w organizmie, powodując charakterystyczne zażółcenie skóry i białek oczu (żółtaczkę). Choroba występuje w dwóch postaciach: typ I (cięższa forma) i typ II (łagodniejsza forma). W przebiegu choroby może dochodzić do nagromadzenia bilirubiny w różnych tkankach organizmu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-510405-18-00Kod protokołuGNT-018-IDESPlanowana liczba uczestników3 osobySponsorGenethon

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).