Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością fazirsiranu u pacjentów z chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny i łagodnym zwłóknieniem wątroby

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby wątroby związanej z niedoborem alfa-1 antytrypsyny, która może prowadzić do uszkodzenia wątroby. W badaniu oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo leku o nazwie fazirsiran, który jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań. Fazirsiran to syntetyczny związek, który ma na celu poprawę funkcji wątroby u osób z tą chorobą. W badaniu porównuje się działanie fazirsiranu z placebo, co oznacza, że niektórzy uczestnicy otrzymują substancję nieaktywną, aby sprawdzić, jak działa prawdziwy lek.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji fazirsiranu, ze szczególnym uwzględnieniem bezpieczeństwa płuc. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem funkcji płuc oraz innych parametrów zdrowotnych. Badanie obejmuje osoby z łagodnym stopniem zwłóknienia wątroby, co oznacza, że wątroba jest lekko uszkodzona, ale nie w zaawansowanym stopniu. Uczestnicy będą regularnie poddawani badaniom, aby ocenić zmiany w ich stanie zdrowia w trakcie trwania badania.

W trakcie badania będą mierzone różne parametry zdrowotne, takie jak funkcja płuc, gęstość płuc mierzona za pomocą tomografii komputerowej (CT), oraz wyniki badań laboratoryjnych, w tym testy wątrobowe. Badanie ma na celu zrozumienie, czy fazirsiran może pomóc w poprawie stanu zdrowia osób z chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny, a także czy jest bezpieczny w długoterminowym stosowaniu.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak diagnoza genotypu PiZZ związana z niedoborem alfa-1 antytrypsyny oraz wiek od 18 do 75 lat.

    Uczestnik musi mieć potwierdzoną obecność włóknienia wątroby w stadium F1 według skali METAVIR, co jest oceniane na podstawie biopsji wątroby.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje lek o nazwie fazirsiran w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są określone w protokole badania, jednak szczegóły te nie są podane w dostępnych danych.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas badania regularnie monitorowane są parametry zdrowotne uczestnika, w tym funkcje płuc, oznaki pogorszenia stanu płuc, oraz wyniki badań laboratoryjnych, takich jak hematologia i biochemia.

    Badania obejmują również pomiary gęstości płuc za pomocą tomografii komputerowej oraz ocenę stanu wątroby.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Na koniec badania, które trwa do 2028 roku, oceniane są zmiany w funkcji płuc i wątroby w porównaniu do stanu początkowego.

    Analizowane są również zmiany w poziomie białka Z-AAT w surowicy oraz w wątrobie, a także zmiany w stanie zapalnym i sztywności wątroby.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Uczestnik musi mieć zdiagnozowany genotyp PiZZ związany z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Diagnoza musi być potwierdzona w dokumentacji medycznej lub poprzez testy genetyczne podczas badania wstępnego. Genotypy PiMZ lub PiSZ nie są akceptowane.
  • Uczestnik, niezależnie od płci, musi mieć od 18 do 75 lat.
  • Uczestnik musi mieć dowody na obecność włóknienia wątroby w stadium 1 według skali METAVIR. Ocena ta musi być dokonana na podstawie biopsji wątroby przeprowadzonej podczas okresu wstępnego lub potwierdzona wcześniejszą biopsją wykonaną w ciągu roku przed okresem wstępnym.
  • Uczestnik musi spełniać wymagania dotyczące stanu płuc określone w protokole badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób wątroby, które nie są związane z niedoborem alfa-1 antytrypsyny.
  • Pacjent nie może mieć historii poważnych problemów z płucami, które nie są związane z niedoborem alfa-1 antytrypsyny.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani planować zajścia w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może karmić piersią podczas badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć alergii na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania alkoholu lub narkotyków, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może mieć poważnych problemów z sercem, które mogą wpływać na bezpieczeństwo uczestnictwa w badaniu.
  • Pacjent nie może mieć historii poważnych zaburzeń psychicznych, które mogą wpływać na zdolność do przestrzegania protokołu badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Fazirsiran to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego bezpieczeństwa i skuteczności w leczeniu choroby wątroby związanej z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Lek ten jest testowany pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji, ze szczególnym uwzględnieniem bezpieczeństwa płuc, w tym pomiarów funkcji płuc.

Co już wiadomo o tej terapii

Fazirsiran – Fazirsiran jest lekiem podawanym w formie iniekcji, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem terapeutycznym jest leczenie choroby wątroby związanej z niedoborem alfa-1 antytrypsyny, szczególnie w przypadku włóknienia wątroby w stadium F1 według skali METAVIR. Mechanizm działania fazirsiranu polega na modulacji poziomu alfa-1 antytrypsyny, co ma na celu zmniejszenie uszkodzeń wątroby. Fazirsiran jest klasyfikowany jako lek biologiczny, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Choroba wątroby związana z niedoborem alfa-1 antytrypsyny – Jest to choroba wątroby związana z niedoborem alfa-1 antytrypsyny, białka produkowanego w wątrobie, które chroni tkanki przed uszkodzeniem przez enzymy. Niedobór tego białka prowadzi do jego nieprawidłowego gromadzenia się w wątrobie, co może powodować uszkodzenie komórek wątrobowych. Choroba może rozwijać się powoli, a jej objawy mogą obejmować zmęczenie, żółtaczkę i powiększenie wątroby. W miarę postępu choroby może dojść do włóknienia wątroby, co oznacza, że zdrowa tkanka wątroby jest zastępowana przez tkankę bliznowatą. W niektórych przypadkach może dojść do marskości wątroby, co wpływa na jej zdolność do prawidłowego funkcjonowania. Choroba ta jest rzadka i może być dziedziczona genetycznie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-504198-19-00Kod protokołuTAK-999-3002Planowana liczba uczestników50 osóbSponsorTakeda Development Center Americas Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).