Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie nad zastosowaniem niraparibu i dostarlimabu u dzieci z nawrotowymi lub opornymi guzami litymi

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodzieży z nawracającymi lub opornymi na leczenie guzami litymi. Guzy lite to rodzaj nowotworów, które nie zawierają płynów ani cyst. Celem badania jest sprawdzenie, jak działają dwa leki: niraparib i dostarlimab. Niraparib to lek w formie tabletek, który jest stosowany w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów. Dostarlimab to lek podawany dożylnie, który pomaga układowi odpornościowemu w walce z nowotworami.

Badanie składa się z kilku części. W pierwszej części uczestnicy będą przyjmować niraparib w formie tabletek, a także dostarlimab. W drugiej części badania uczestnicy będą przyjmować niraparib w formie tabletek do zawiesiny doustnej, co oznacza, że tabletki można rozpuścić w wodzie, aby ułatwić ich przyjmowanie. Celem jest ustalenie odpowiedniej dawki tych leków dla dzieci i młodzieży. W trakcie badania uczestnicy będą regularnie monitorowani przez lekarzy, aby sprawdzić, jak ich organizm reaguje na leczenie.

Badanie ma na celu zrozumienie, jak te leki mogą pomóc w leczeniu dzieci i młodzieży z guzami litymi, które nie reagują na standardowe terapie. Uczestnicy będą poddawani regularnym badaniom, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo stosowanych leków. W badaniu może być również stosowany placebo, co oznacza, że niektórzy uczestnicy mogą otrzymywać nieaktywną substancję, aby porównać wyniki leczenia. Badanie potrwa do 2031 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących jego przebiegu oraz otrzymuje zgodę na udział.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 6 miesięcy do poniżej 18 lat oraz odpowiedni stan zdrowia.

  2. Krok 2

    Część 1A: eskalacja dawki

    Uczestnik przyjmuje niraparib w postaci tabletek powlekanych o dawce 100 mg doustnie.

    Celem tej części jest ustalenie odpowiedniej dawki leku w połączeniu z dostarlimabem.

  3. Krok 3

    Część 1B: eskalacja dawki

    Uczestnik przyjmuje niraparib w postaci tabletek do zawiesiny doustnej.

    Podobnie jak w części 1A, celem jest ustalenie odpowiedniej dawki w połączeniu z dostarlimabem.

  4. Krok 4

    Podawanie dostarlimabu

    Uczestnik otrzymuje dostarlimab w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji dożylnej.

    Podawanie odbywa się zgodnie z ustalonym harmonogramem w trakcie badania.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena

    Regularne wizyty kontrolne są przeprowadzane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika oraz skuteczności leczenia.

    Oceniane są wszelkie działania niepożądane oraz odpowiedź na leczenie.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania uczestnik przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowanych leków.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Uczestnik musi być dzieckiem lub nastolatkiem w wieku od 6 miesięcy do poniżej 18 lat w momencie wyrażenia zgody. Jeśli uczestnik jest zapisany zgodnie z Protokołem Poprawki 04, musi mieć od 6 miesięcy do poniżej 8 lat.
  • Uczestnik z chorobą inną niż neuroblastoma musi mieć chorobę mierzalną za pomocą badań obrazowych, którą można śledzić. Uczestnik z neuroblastomą musi mieć chorobę mierzalną lub ocenialną według Międzynarodowych Kryteriów Odpowiedzi na Neuroblastomę (INRC) w momencie zapisu do badania. Uczestnicy z neuroblastomą z nawracającymi przerzutami do kości, które są dodatnie w badaniu MIBG (lub dodatnie w badaniu FDG dla guzów niewidocznych w MIBG), są kwalifikowani.
  • Podczas Protokołu Poprawki 03 (lub wcześniejszego), uczestnik w Części 1A musi być w stanie połknąć tabletki i mieć wagę ciała co najmniej 20 kg. Uczestnicy w Części 1A, którzy nie mogą połknąć tabletek lub mają wagę ciała poniżej 20 kg, mogą otrzymać tylko określone leczenie. Od Protokołu Poprawki 04 nie ma kryteriów dotyczących zdolności do połykania tabletek niraparibu.
  • Stan sprawności uczestnika musi wynosić co najmniej 60% na skali Karnofsky'ego dla uczestników powyżej 16 lat i co najmniej 60% na skali Lansky'ego dla uczestników w wieku 16 lat lub młodszych. Uwaga: Deficyty neurologiczne u uczestników z przerzutami do mózgu muszą być stabilne przez co najmniej 7 dni przed zapisaniem do badania. Uczestnicy, którzy nie mogą chodzić z powodu paraliżu, ale są w stanie siedzieć w wózku inwalidzkim, będą uznawani za mobilnych do oceny stanu sprawności.
  • Uczestnik musi mieć odpowiednią funkcję narządów, co oznacza: a. liczba neutrofili (rodzaj białych krwinek) co najmniej 1000/μL b. liczba płytek krwi co najmniej 100000/μL c. poziom hemoglobiny co najmniej 8 g/dL lub 5,0 mmol/L d. poziom kreatyniny w surowicy nie przekracza 1,5 razy górnej granicy normy dla wieku lub klirens kreatyniny co najmniej 60 mL/min/1,73 m2 e. poziom bilirubiny całkowitej nie przekracza 1,5 razy górnej granicy normy lub bilirubiny bezpośredniej nie przekracza 1 razy górnej granicy normy f. poziom enzymów wątrobowych (AST i ALT) nie przekracza 2,5 razy górnej granicy normy, chyba że występują przerzuty do wątroby, wtedy poziom AST i ALT nie przekracza 5 razy górnej granicy normy g. międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) lub czas protrombinowy (PT) nie przekracza 1,5 razy górnej granicy normy, chyba że uczestnik otrzymuje terapię przeciwzakrzepową, wtedy PT lub czas częściowej tromboplastyny (PTT) muszą być w zakresie terapeutycznym h. aktywowany czas częściowej tromboplastyny (aPTT) nie przekracza 1,5 razy górnej granicy normy, chyba że uczestnik otrzymuje terapię przeciwzakrzepową, wtedy PT lub PTT muszą być w zakresie terapeutycznym.
  • Kobieta uczestniczka jest kwalifikowana do udziału, jeśli nie jest w ciąży ani nie karmi piersią, i spełnia co najmniej jeden z warunków określonych w protokole.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanymi lekami.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na którykolwiek ze składników badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w ciągu ostatnich 4 tygodni brał udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być pogorszone przez badane leki.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na działanie badanych leków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z układem odpornościowym, które mogą wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Niraparib

    to lek stosowany w leczeniu nowotworów. Działa poprzez hamowanie enzymu zwanego PARP, co może prowadzić do śmierci komórek nowotworowych. W badaniu klinicznym jest testowany w połączeniu z innym lekiem, aby sprawdzić, czy może być skuteczny w leczeniu dzieci z nawracającymi lub opornymi na leczenie guzami litymi.

  • Dostarlimab

    to lek immunoterapeutyczny, który pomaga układowi odpornościowemu w walce z nowotworami. Działa poprzez blokowanie białka, które nowotwory wykorzystują do unikania ataku przez układ odpornościowy. W badaniu klinicznym jest stosowany w połączeniu z niraparibem, aby ocenić jego skuteczność w leczeniu dzieci z trudnymi do leczenia guzami litymi.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Niraparib

    Niraparib jest lekiem podawanym doustnie w postaci tabletek lub zawiesiny doustnej. Obecnie jest badany w ramach badań klinicznych jako potencjalne leczenie dla dzieci z nawracającymi lub opornymi guzami litymi. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie guzów litych. Działa poprzez hamowanie enzymu PARP, co prowadzi do uszkodzenia DNA w komórkach nowotworowych i ich śmierci. Klasyfikowany jest jako inhibitor PARP.

  • Dostarlimab

    Dostarlimab jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w badaniach klinicznych w połączeniu z niraparibem w leczeniu dzieci z nawracającymi lub opornymi guzami litymi. Jego główne zastosowanie terapeutyczne to leczenie guzów litych. Działa poprzez blokowanie białka PD-1 na powierzchni komórek odpornościowych, co pozwala układowi odpornościowemu na skuteczniejsze atakowanie komórek nowotworowych. Należy do klasy leków znanych jako inhibitory punktów kontrolnych układu odpornościowego.

Badane choroby

Nowotwory litych narządów – Nowotwory litych narządów to grupa chorób, w których komórki nowotworowe tworzą masy lub guzy w tkankach ciała, takich jak płuca, wątroba, piersi czy jelita. W przeciwieństwie do nowotworów krwi, takich jak białaczka, nowotwory litych narządów nie rozprzestrzeniają się w płynach ustrojowych. Mogą rozwijać się powoli lub szybko, w zależności od typu i lokalizacji. W miarę wzrostu mogą naciekać sąsiednie tkanki i narządy, co prowadzi do ich uszkodzenia. Często są wykrywane poprzez badania obrazowe, takie jak tomografia komputerowa czy rezonans magnetyczny. Wczesne wykrycie może być kluczowe dla skutecznego zarządzania chorobą.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza INumer badania2024-511071-16-00Kod protokołu213406Planowana liczba uczestników158 osóbSponsorGlaxosmithkline Research & Development Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).