Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad wpływem ribitolu na pacjentów z dystrofią mięśniową obręczowo-kończynową typu 2I

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dystrofii mięśniowej obręczowo-kończynowej typu 2I (LGMD2I), która jest chorobą genetyczną prowadzącą do osłabienia mięśni. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku BBP-418 (ribitol) u pacjentów z tą chorobą. Ribitol to substancja chemiczna podawana w formie granulatu do rozpuszczenia w wodzie i przyjmowania doustnie. W badaniu stosowany jest również placebo, czyli substancja nieaktywna, która wygląda jak lek, ale nie zawiera aktywnego składnika.

Badanie jest prowadzone w sposób, który nie pozwala ani pacjentom, ani lekarzom wiedzieć, kto otrzymuje BBP-418, a kto placebo. Taki sposób prowadzenia badania nazywa się podwójnie ślepą próbą. Uczestnicy będą przyjmować lek lub placebo przez okres do 36 miesięcy. W trakcie badania będą regularnie przeprowadzane badania kontrolne, w tym badania krwi, badania fizyczne oraz badania serca, aby monitorować stan zdrowia uczestników i ocenić działanie leku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Wymagana jest zgoda na udział w badaniu poprzez podpisanie formularza świadomej zgody.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak potwierdzona genetycznie diagnoza dystrofii mięśniowej obręczowo-kończynowej typu 2I (LGMD2I) oraz wiek od 18 do 60 lat.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Uczestnik przyjmuje lek ribitol w formie granulek do sporządzania roztworu doustnego. Alternatywnie, może otrzymać placebo, które wygląda identycznie jak ribitol.

    Lek przyjmuje się doustnie, zgodnie z zaleceniami badaczy, przez cały okres trwania badania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są przeprowadzane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika. Obejmują one badania fizykalne, pomiary parametrów życiowych oraz analizy laboratoryjne krwi i chemii.

    Wykonywane są również badania EKG, w tym pomiar odstępów QTc, aby ocenić funkcjonowanie serca.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku oceniana jest na podstawie zmian w wynikach testów funkcjonalnych, takich jak 10-metrowy test chodu (10MWT) oraz funkcje płucne mierzone za pomocą FVC.

    Dodatkowo, badane są zmiany w ekspresji glikozylowanej alfa-DG oraz stosunku glikozylowanej alfa-DG do całkowitej alfa-DG.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do 36 miesięcy, a jego zakończenie planowane jest na wrzesień 2027 roku.

    Po zakończeniu badania, uczestnik przechodzi końcową ocenę, która obejmuje wszystkie wcześniej wymienione badania i testy.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Musisz mieć genetycznie potwierdzoną diagnozę LGMD2I/R9. Oznacza to, że badania genetyczne wykazały obecność tej choroby, a Ty odczuwasz jej objawy, takie jak osłabienie mięśni.
  • Możesz być mężczyzną lub kobietą w wieku od 18 do 60 lat.
  • Musisz ważyć więcej niż 30 kg.
  • Musisz podpisać formularz świadomej zgody, co oznacza, że rozumiesz procedury badania i zgadzasz się w nim uczestniczyć.
  • Kobiety, które mogą mieć dzieci, oraz mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji od momentu zgody na udział w badaniu do 12 tygodni po ostatniej dawce leku.
  • Musisz być gotowy i zdolny do wykonania wszystkich procedur badania, w tym biopsji, zgodnie z harmonogramem ocen.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie testowanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki testowanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni brał udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być niebezpieczne podczas badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na przetwarzanie leku w organizmie.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń badania lub regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

BBP-418 to lek badany w ramach tego badania klinicznego. Jest stosowany w celu oceny jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z dystrofią mięśniową obręczowo-kończynową typu 2I (LGMD2I). Celem jest sprawdzenie, czy BBP-418 może pomóc w poprawie stanu zdrowia pacjentów z tą chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

BBP-418 (ribitol) – Jest to lek podawany doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu dystrofii mięśni obręczy kończyn typu 2I (LGMD2I). Mechanizm działania BBP-418 polega na wpływie na procesy biochemiczne związane z tą chorobą, co może pomóc w poprawie funkcji mięśni. Lek ten jest klasyfikowany jako środek terapeutyczny w obszarze chorób mięśniowych.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa obręczowo-kończynowa typu 2I/R9 – Jest to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni, szczególnie w okolicach bioder i ramion. Choroba ta jest spowodowana mutacjami w genie FKRP, co wpływa na prawidłowe funkcjonowanie białek w mięśniach. Objawy mogą pojawić się w różnym wieku, od dzieciństwa do dorosłości, i obejmują trudności w chodzeniu, wstawaniu z pozycji siedzącej oraz podnoszeniu rąk. Z czasem może dojść do pogorszenia funkcji oddechowych i sercowych. Choroba postępuje stopniowo, a jej nasilenie i tempo mogą się różnić w zależności od osoby.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-503379-33-01Kod protokołuMLB-01-005Planowana liczba uczestników107 osóbSponsorML Bio Solutions Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).