Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad terapią kombinacyjną VX-121, tezakaftor i deutivakaftor u pacjentów z mukowiscydozą

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z mukowiscydozą, chorobą genetyczną, która wpływa na układ oddechowy i inne narządy. W badaniu testowana jest nowa terapia skojarzona, która zawiera trzy substancje: tezakaftor, deutivakaftor i wanzakaftor. Te substancje są podawane w formie tabletek powlekanych. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji tej terapii u osób z mukowiscydozą.

W trakcie badania uczestnicy będą przyjmować terapię przez dłuższy czas, a ich stan zdrowia będzie monitorowany. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak organizm reaguje na długotrwałe stosowanie tej terapii, poprzez obserwację ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w wynikach badań laboratoryjnych, EKG, oznakach życiowych i poziomie tlenu we krwi. Dodatkowo, badanie oceni zmiany w funkcji płuc, poziomie chlorku w pocie oraz liczbę zaostrzeń płucnych.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że wszyscy uczestnicy będą otrzymywać aktywną terapię, a nie placebo. Przewiduje się, że badanie potrwa do 2027 roku, a jego wyniki pomogą lepiej zrozumieć, jak terapia wpływa na osoby z mukowiscydozą w dłuższym okresie czasu.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent podpisuje formularz świadomej zgody, co oznacza, że wyraża zgodę na udział w badaniu i rozumie jego zasady.

    Pacjent musi być gotowy do przestrzegania harmonogramu wizyt, planu leczenia oraz innych procedur badania.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Pacjent przyjmuje lek w postaci tabletki powlekanej, zawierającej substancje czynne: tezakaftor, deutivakaftor, vanzakaftor.

    Lek jest przyjmowany doustnie zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania ocenia się bezpieczeństwo i tolerancję długoterminowego leczenia na podstawie występowania działań niepożądanych, wyników badań laboratoryjnych, EKG, parametrów życiowych oraz pulsoksymetrii.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leczenia jest oceniana poprzez zmiany w procentowej wartości przewidywanej objętości wydechowej w pierwszej sekundzie (ppFEV1), zmiany w poziomie chlorku w pocie oraz liczbę zaostrzeń płucnych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie jest planowane do zakończenia w kwietniu 2027 roku, a pacjent kontynuuje leczenie i wizyty zgodnie z harmonogramem do tego czasu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel musi podpisać formularz świadomej zgody, a jeśli to konieczne, także formularz zgody dziecka.
  • Pacjent musi być chętny i zdolny do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, ograniczeń związanych z badaniem, testów laboratoryjnych, wytycznych dotyczących antykoncepcji oraz innych procedur badania.
  • Pacjent nie może wycofać zgody z wcześniejszego badania (część A) lub z części A (część B).
  • Pacjent musi spełniać co najmniej jedno z poniższych kryteriów:
    • Część A: Ukończył leczenie lekiem badanym w poprzednim badaniu lub miał przerwy w leczeniu, ale nie przerwał go na stałe i ukończył wizyty badawcze do ostatniej zaplanowanej wizyty w okresie leczenia poprzedniego badania.
    • Część B: Ukończył leczenie lekiem badanym w części A lub miał przerwy w leczeniu, ale nie przerwał go na stałe i ukończył wizyty badawcze do ostatniej zaplanowanej wizyty w okresie leczenia części A.
    • Pacjent musi być chętny do utrzymania stabilnego schematu leczenia mukowiscydozy przez cały czas trwania badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń badania lub regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

VX-121 to lek eksperymentalny stosowany w terapii mukowiscydozy. Jego celem jest poprawa funkcji białka CFTR, które jest uszkodzone u pacjentów z tą chorobą. VX-121 jest częścią terapii skojarzonej, co oznacza, że jest stosowany razem z innymi lekami, aby zwiększyć skuteczność leczenia. Tezakaftor to lek, który pomaga poprawić funkcjonowanie białka CFTR u pacjentów z mukowiscydozą. Działa poprzez ułatwienie transportu tego białka do powierzchni komórek, co może pomóc w zmniejszeniu objawów choroby. Tezakaftor jest stosowany w połączeniu z innymi lekami w celu zwiększenia skuteczności terapii. Deutivacaftor to kolejny lek stosowany w terapii mukowiscydozy, który jest częścią kombinacji leków mających na celu poprawę funkcji białka CFTR. Działa poprzez zwiększenie aktywności tego białka, co może prowadzić do poprawy stanu zdrowia pacjentów z mukowiscydozą. Deutivacaftor jest stosowany razem z innymi lekami, aby uzyskać lepsze wyniki terapeutyczne.

Co już wiadomo o tej terapii

VX-121/TEZ/D-IVA – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu mukowiscydozy. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, które oceniają jego długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę funkcji płuc u pacjentów z mukowiscydozą. Mechanizm działania polega na modulacji białka CFTR, co pomaga w poprawie transportu jonów chlorkowych przez błony komórkowe. Klasyfikowany jest jako modulator CFTR.

Badane choroby

Mukowiscydoza – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na układ oddechowy i pokarmowy. Charakteryzuje się produkcją gęstego i lepkiego śluzu, który może zatykać drogi oddechowe i prowadzić do częstych infekcji płuc. W miarę postępu choroby, może dojść do uszkodzenia płuc i problemów z oddychaniem. Mukowiscydoza wpływa również na trzustkę, utrudniając trawienie i wchłanianie składników odżywczych. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny, co oznacza, że oboje rodzice muszą być nosicielami wadliwego genu. Objawy mogą się różnić w zależności od osoby, ale często obejmują przewlekły kaszel, nawracające infekcje płuc i problemy z przybieraniem na wadze.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-514173-22-00Kod protokołuVX20-121-104Planowana liczba uczestników844 osobySponsorVertex Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).