Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją SAR422459 u pacjentów z zwyrodnieniem plamki żółtej Stargardta

Badany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zwyrodnienia plamki żółtej Stargardta, które jest chorobą dziedziczną wpływającą na wzrok. W badaniu używany jest lek o nazwie SAR422459, który jest specjalnym rodzajem leku genowego. Zawiera on wektor lentiviralny z ludzkim genem ABCA4, który ma na celu poprawę funkcji wzrokowych u pacjentów z tą chorobą.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku SAR422459 u pacjentów z zwyrodnieniem plamki żółtej Stargardta. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak pacjenci reagują na ten lek w dłuższym okresie czasu. Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymali zastrzyk podsiatkówkowy tego leku, będą monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w stanie zdrowia oczu.

W trakcie badania pacjenci będą regularnie oceniani, aby sprawdzić, czy lek wpływa na opóźnienie degeneracji siatkówki oraz czy nie występują istotne zmiany w bezpieczeństwie oczu. Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Podpisanie i datowanie pisemnej zgody na udział w badaniu oraz wszelkich wymaganych lokalnie autoryzacji, takich jak HIPAA.

    Uczestnik musi być wcześniej zapisany do protokołu TDU13583 i otrzymać podsiatkówkowy zastrzyk SAR422459.

    Uczestnik musi ukończyć protokół TDU13583 do 48 tygodnia lub przejść wizytę związaną z wcześniejszym zakończeniem.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek SAR422459 jest podawany w formie zawiesiny do wstrzykiwań.

    Zawiera wektor lentiviralny z ludzkim genem abca4.

    Podanie leku odbywa się poprzez podsiatkówkowy zastrzyk.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa i tolerancji

    Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku SAR422459 u pacjentów z zwyrodnieniem plamki Stargardta.

    Monitorowanie występowania zdarzeń niepożądanych.

  4. Krok 4

    Ocena zmian w stanie zdrowia

    Ocena klinicznie istotnych zmian w badaniach bezpieczeństwa oczu.

    Ocena opóźnienia w degeneracji siatkówki.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Przewidywana data zakończenia badania to 29 grudnia 2033 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Musisz podpisać i opatrzyć datą pisemną zgodę na udział w badaniu oraz uzyskać wszelkie lokalnie wymagane zezwolenia, na przykład HIPAA.
  • Musisz być wcześniej zapisany do protokołu TDU13583.
  • Musisz otrzymać zastrzyk podsiatkówkowy leku SAR422459. Zastrzyk podsiatkówkowy to wstrzyknięcie leku bezpośrednio pod siatkówkę oka.
  • Musisz ukończyć protokół TDU13583 do 48. tygodnia lub odbyć wizytę związaną z wcześniejszym zakończeniem udziału w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby wrodzone, dziedziczne lub występujące u noworodków, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i przestrzegać instrukcji związanych z badaniem, nie mogą brać w nim udziału.
  • Pacjenci, którzy uczestniczyli w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
  • Osoby, które są uczulone na składniki leku używanego w badaniu, nie mogą w nim uczestniczyć.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy mają problemy z oczami inne niż te związane z chorobą Stargardta, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

SAR422459 to lek badany w celu oceny jego długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z zwyrodnieniem plamki żółtej typu Stargardta. Celem badania jest zrozumienie, jak lek wpływa na organizm pacjentów w dłuższym okresie czasu oraz czy jest dobrze tolerowany. Lek ten jest testowany, aby sprawdzić, czy może pomóc w leczeniu tej konkretnej choroby oczu, która prowadzi do utraty wzroku.

Co już wiadomo o tej terapii

SAR422459 – SAR422459 jest lekiem podawanym w formie iniekcji, stosowanym w badaniach klinicznych dotyczących choroby Stargardta, która jest dziedziczną chorobą oczu. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z tą chorobą. Mechanizm działania SAR422459 polega na modyfikacji genetycznej, która ma na celu poprawę funkcji siatkówki. Klasyfikowany jest jako lek eksperymentalny w terapii genowej.

Badane choroby

Zwyrodnienie plamki żółtej Stargardta – Jest to dziedziczna choroba oczu, która prowadzi do postępującej utraty widzenia centralnego. Choroba ta jest spowodowana mutacjami w genach odpowiedzialnych za prawidłowe funkcjonowanie siatkówki oka. Objawy zwykle pojawiają się w dzieciństwie lub w młodym wieku dorosłym i obejmują trudności z widzeniem w słabym świetle oraz problemy z rozpoznawaniem twarzy i czytaniem. W miarę postępu choroby, centralne widzenie staje się coraz bardziej zamglone i zniekształcone. Zwyrodnienie plamki żółtej Stargardta jest jedną z najczęstszych przyczyn dziedzicznej utraty wzroku. Choroba ta nie wpływa na widzenie peryferyjne, co oznacza, że pacjenci zachowują zdolność do poruszania się w znanym otoczeniu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-513501-31-00Kod protokołuLTS13588Planowana liczba uczestników27 osóbSponsorSanofi-Aventis Recherche & Developpement

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).