Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie fazy III ocenia bezpieczeństwo i skuteczność gildeuretinol acetate u pacjentów z chorobą Stargardta

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby oczu zwanej Stargardt Disease (STGD1), w której dochodzi do stopniowego niszczenia siatkówki, co prowadzi do utraty ostrości widzenia. W badaniu testowany jest lek gildeuretinol acetate (kod badawczy ALK-001) podawany doustnie w postaci kapsułki 14 mg. Jako kontrola używa się kapsułek bez substancji czynnej, określanych jako placebo.

Celem badania jest ocena, czy podawanie tego leku spowalnia wzrost uszkodzeń siatkówki w porównaniu do placebo. Uczestnicy przyjmują wybrany preparat przez okres do 24 miesięcy, a w trakcie badania regularnie odwiedzają ośrodek, gdzie przeprowadzane są standardowe badania oczu, w tym obrazowanie metodą FAF (technika pokazująca zmiany w tkance siatkówki), skanowanie OCT (przegląd warstw siatkówki), testy microperimetry (ocena wrażliwości punktowej), pomiar BCVA przy użyciu skali ETDRS (standardowy test ostrości widzenia) oraz oceny zdolności czytania i jakości życia. Wyniki z tych wizyt pozwalają określić, czy leczenie wpływa na tempo postępu choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja i przydzielenie leku

    Po dołączeniu do badania zostaje przeprowadzona losowa alokacja. Otrzymujesz gildeuretinol acetate lub placebo w postaci kapsułki, które są identyczne pod względem wyglądu.

    Przydzielenie jest ukryte, aby nie wiedzieć, którą wersję otrzymujesz.

  2. Krok 2

    Wizyty bazowe i badania wstępne

    Pierwsza wizyta obejmuje szczegółowe badanie oczu, w tym zdjęcia siatkówki, pomiar ostrości widzenia (test ETDRS) oraz badanie pola widzenia.

    Wykonywane są także testy mikroperymetrii oraz pomiar grubości siatkówki przy użyciu OCT (tomografia koherentna).

    Zostają pobrane próbki krwi w celu oceny ogólnego stanu zdrowia.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie przyjmowania kapsułek

    Od tego momentu codziennie przyjmujesz jedną kapsułkę o dawce 14 mg gildeuretinol acetate lub placebo doustnie.

    Lek przyjmuje się rano, najlepiej po posiłku, aby zapewnić stałe wchłanianie.

    Kuracja trwa 24 miesiące, chyba że lekarz zaleci wcześniejsze zakończenie.

  4. Krok 4

    Regularne wizyty kontrolne

    Co trzy miesiące pojawiasz się w klinice na wizytę kontrolną.

    Podczas każdej wizyty lekarz ocenia ewentualne działania niepożądane, mierzy ciśnienie krwi i wykonuje podstawowe badania krwi.

    Przypominane jest prawidłowe przyjmowanie kapsułek oraz rejestrowane są wszelkie zmiany w samopoczuciu.

  5. Krok 5

    Ocena główna w 6. miesiącu

    Po sześciu miesiącach wykonywany jest pomiar tempa wzrostu zmian atroficznych w siatkówce przy użyciu techniki FAF (autofluorescencja).

    Wynik ten jest kluczowy dla oceny, czy lek spowalnia postęp choroby.

  6. Krok 6

    Kolejne oceny w 12., 18. i 24. miesiącu

    W miesiącach dwunastym, osiemnastym i dwudziestym czwartym powtarza się pełny zestaw badań: test ETDRS, pomiar prędkości czytania, ocena jakości życia przy pomocy kwestionariuszy (np. NEI-VFQ-25, EQ-5D), oraz badania OCT i mikroperymetrii.

    Każda wizyta pozwala monitorować zarówno skuteczność leku, jak i bezpieczeństwo jego stosowania.

  7. Krok 7

    Zakończenie badania po 24 miesiącach

    Po dwudziestu czterech miesiącach kończysz przyjmowanie kapsułek i odbywasz ostatnią wizytę podsumowującą.

    W trakcie tej wizyty przeprowadzane są wszystkie wcześniejsze badania, aby porównać wyniki z okresem wyjściowym.

    Po zakończeniu nie są planowane dalsze obowiązki związane z badaniem.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Wiek od 8 do 45 lat.
  • Posiadanie rozpoznanej przez lekarza okulistę choroby Stargardta – wrodzonej choroby oczu.
  • Posiadanie wyniku testu genetycznego wykazującego zmianę w genie ABCA4, który jest przyczyną tej choroby.
  • Widoczne uszkodzenie siatkówki (warstwy oka odpowiedzialnej za widzenie) w przynajmniej jednym oku na standardowych badaniach obrazowych.
  • Obrazy oczu muszą pokazywać, że choroba postępuje (pogarsza się) w czasie.
  • Umiejętność odczytania dużych liter podczas badania wzroku.
  • Gotowość i zdolność do zrozumienia zasad badania, wykonywania poleceń oraz uczestniczenia we wszystkich wizytach i testach.
  • Kobiety zdolne do zajścia w ciążę oraz mężczyźni z partnerkami zdolnymi do zajścia w ciążę muszą zgodzić się na stosowanie środków antykoncepcyjnych podczas badania i przez krótki czas po jego zakończeniu.
  • Podpisanie świadomej zgody (lub zgody rodzica/opiekuna, jeśli uczestnik jest niepełnoletni).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Nie można brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni przyjmowano witaminę A, suplementy beta‑karotenu, produkty pochodzenia wątrobowego lub leki z grupy retinoidów (np. izotretynoina, znana pod nazwą handlową Accutane).
  • Osoby będące w ciąży, karmiące piersią, planujące ciążę w trakcie badania lub mężczyźni planujący ojcostwo w tym okresie nie mogą uczestniczyć.
  • Nie można wziąć udziału, jeśli wcześniej brało się udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym choroby Stargardta, chyba że uczestniczono wyłącznie w grupie placebo i nie poddano się żadnej operacji.
  • Udział jest wykluczony, jeśli niedawno uczestniczono w innym badaniu klinicznym lub planuje się uczestnictwo w innym badaniu w czasie trwania tego badania.
  • Osoby z innymi schorzeniami ogólnymi lub chorobami oczu, które mogą wpływać na oczy, utrudniać wykonywanie procedur badawczych, stwarzać zagrożenie bezpieczeństwa lub utrudniać przestrzeganie zasad badania, nie mogą brać udziału.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Gildeuretinol acetate (kod ALK-001) jest lekiem podawanym doustnie w formie kapsułki. W badaniu sprawdzane jest, czy lek ten spowalnia postęp choroby Stargardt, czyli zmniejsza tempo rozrastania się zmian w siatkówce oka. Uczestnicy przyjmują lek przez określony czas, a lekarze oceniają jego wpływ na zmiany w siatkówce oraz monitorują bezpieczeństwo i tolerancję leku.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Placebo

    Kapsułki podawane doustnie, zawierające wyłącznie substancje nieaktywne, służą wyłącznie jako kontrola w badaniu. Nie jest lekiem, nie ma zatwierdzenia medycznego i nie leczy żadnych chorób. Nie wykazuje działania farmakologicznego, ponieważ nie zawiera aktywnej substancji. Jest klasyfikowane jako preparat nieaktywny używany do maskowania.

  • Gildeuretinol acetate

    Lek podawany doustnie w postaci kapsułki 14 mg, stosowany w badaniu klinicznym u pacjentów z rzadką chorobą oczu – zwyrodnieniem Stargardta. Substancja jest w fazie badań (faza III) i posiada status leku sierociego, jeszcze nie zatwierdzonego do powszechnego użytku. Działa jako analog witaminy A, hamując powstawanie toksycznych produktów pochodzących z witaminy A w siatkówce, co spowalnia uszkodzenie komórek wzroku. Z klasyfikacji farmakologicznej należy do retinoidów i jest lekiem modyfikującym przebieg choroby.

Badane choroby

Choroba Stargardta (STGD1) - Choroba Stargardta (STGD1) jest dziedziczną, zazwyczaj autosomalnie recesywną postacią zwyrodnienia plamki żółtej, pojawiającą się w dzieciństwie lub w młodym wieku. Charakteryzuje się gromadzeniem się w siatkówce lipofilowych złogów zwanych lipofusyną, co prowadzi do stopniowego zaniku komórek fotoreceptorowych. Z czasem powierzchnia atrofii plamki powiększa się, co objawia się pogorszeniem ostrości widzenia centralnego i utratą zdolności czytania. Proces postępu jest zazwyczaj powolny, ale może przyspieszyć w okresie dojrzewania.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2026-525296-60-00Kod protokołuALK001-P1004Planowana liczba uczestników224 osoby

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).