Badanie bezpieczeństwa i skuteczności podawania preparatu AAVB-039 pod siatkówkę u pacjentów z chorobą Stargardta

Badanie dotyczy osób cierpiących na chorobę Stargardta (typ STGD1). Jest to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do postępującego uszkodzenia siatkówki, czyli cienkiej warstwy tkanek na samym dnie oka, odpowiedzialnej za odbieranie światła. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa oraz skuteczności nowego leku o nazwie AAVB-039. Preparat ten jest formą roztworu do wstrzyknięcia, który podawany jest drogą podsiatkówkową, co oznacza, że substancja zostaje wprowadzona bezpośrednio pod siatkówkę oka.

Lek AAVB-039 opiera się na wykorzystaniu specjalnie zaprojektowanych, bezpiecznych nośników wirusowych, które mają za zadanie dostarczyć odpowiednie instrukcje do komórek oka. Dzięki temu możliwe jest wprowadzenie do organizmu prawidłowej sekwencji genu ABCA4, którego nieprawidłowe działanie jest przyczyną schorzenia. Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej fazie sprawdza się, jak różne dawki leku wpływają na organizm oraz która z nich jest najlepiej tolerowana. W drugiej części skupiono się na sprawdzeniu, w jaki sposób wybrana dawka wpływa na zahamowanie zmian w oku.

W trakcie obserwacji będzie monitorowany stan zdrowia uczestników oraz zmiany w strukturze oka, w tym obszary mogące ulegać zanikowi. Analizie podlegają również parametry widzenia, takie jak ostrość wzroku oraz wrażliwość siatkówki na światło. Monitorowanie tych procesów odbywa się na przestrzeni wielu miesięcy, aby zrozumieć, jak leczenie wpływa na przebieg choroby w dłuższym czasie.