Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i wczesnej skuteczności PTI5803 jako terapii dodatkowej u pacjentów ≥14 lat z padaczką lekooporną z dysplazją korową

Rozpoczęcie i ocena wyjściowa

Po dołączeniu do badania odbywa się pierwsza wizyta, podczas której zbierane są podstawowe informacje o stanie zdrowia, historia napadów oraz wyniki badań laboratoryjnych.

Pacjent wypełnia dziennik napadów, aby zapisać częstotliwość i nasilenie napadów w okresie wyjściowym trwającym 28 ± 7 dni.

Przeprowadzane są pomiary parametrów życiowych (ciśnienie, tętno), badanie fizykalne oraz elektrokardiogram (12‑lead ECG).

Wszystkie wyniki służą jako punkt odniesienia do późniejszych ocen.

Pierwsza dawka <b>PTI5803</b>

Pacjent otrzymuje probenecid w postaci granulatu o przedłużonym uwalnianiu, podawanego doustnie w objętości 16 ml.

Dawka jest podawana codziennie przez okres 28 ± 7 dni, równocześnie z dotychczasowymi lekami przeciwpadaczkowymi.

W tym czasie pacjent kontynuuje zapisywanie napadów w dzienniku oraz zgłasza wszelkie niepokojące objawy.

Ocena po pierwszej dawce

Po upływie pierwszego okresu leczenia odbywa się wizyta kontrolna.

Badane są wystąpienie działań niepożądanych, zmiany w parametrach życiowych, wyniki badań laboratoryjnych oraz ECG w porównaniu z oceną wyjściową.

Pacjent wypełnia kwestionariusze oceniające jakość życia (QOLIE‑31 lub QOLIE‑AD‑41), nasilenie objawów (CGI‑S, PGI‑S) oraz samopoczucie (BDI‑II).

Analizowane są także stężenia probenecidu w osoczu, aby określić, jak lek rozkłada się w organizmie.

Druga dawka <b>PTI5803</b> (eskalacja)

Po zatwierdzeniu przez lekarza, pacjent przechodzi na wyższą dawkę PTI5803 w ramach trójstopniowego schematu eskalacji.

Nowa dawka jest podawana doustnie w tej samej formie (16 ml granulatu) codziennie przez kolejne 28 ± 7 dni.

Pacjent nadal prowadzi dziennik napadów i przyjmuje dotychczasowe leki przeciwpadaczkowe.

Ocena po drugiej dawce

Po zakończeniu drugiego okresu leczenia przeprowadzana jest kolejna wizyta kontrolna.

Ponownie ocenia się działania niepożądane, zmiany w wynikach badań laboratoryjnych, ECG oraz parametry życiowe.

Pacjent ponownie wypełnia kwestionariusze jakości życia i nasilenia objawów oraz podaje próbkę krwi do pomiaru stężenia probenecidu.

Trzecia dawka <b>PTI5803</b> (ostatnia eskalacja)

Po ocenie drugiego etapu, pacjent przechodzi na najwyższą dawkę PTI5803 w ramach trójstopniowego schematu.

Lek podawany jest doustnie w tej samej objętości 16 ml granulatu, codziennie, przez kolejny okres 28 ± 7 dni.

Kontynuowane jest prowadzenie dziennika napadów oraz przyjmowanie dotychczasowych leków przeciwpadaczkowych.

Ocena po trzeciej dawce i zakończenie badania

Po zakończeniu trzeciego okresu leczenia odbywa się ostateczna wizyta podsumowująca.

Ocenia się wszystkie zgromadzone dane dotyczące bezpieczeństwa (działania niepożądane, wyniki badań, ECG), tolerancji leku oraz wstępne oznaki skuteczności (zmiana częstotliwości napadów).

Pacjent wypełnia końcowe kwestionariusze oraz podaje próbkę krwi do oceny stężenia probenecidu.

Opcjonalne otwarte przedłużenie badania

Po zakończeniu głównego etapu pacjent może, jeśli wyrazi taką wolę, kontynuować przyjmowanie PTI5803 w otwartym trybie badania.

W ramach przedłużenia odbywają się regularne wizyty kontrolne, monitorowanie działań niepożądanych oraz ocena skuteczności leczenia.

Wszystkie procedury są podobne do wcześniejszych etapów, ale trwają przez dłuższy, ustalony okres.