Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności substancji RCT2100 oraz ivacaftoru u osób zdrowych oraz pacjentów z mukowiscydozą

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób zdrowych oraz osób cierpiących na mukowiscydozę, czyli genetyczną chorobę, która wpływa na funkcjonowanie wielu narządów, szczególnie układu oddechowego i pokarmowego. Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa oraz tego, jak organizm reaguje na podawanie nowego leku o nazwie RCT2100. W badaniu tym lek będzie podawany w formie inhalacji, czyli wdychania preparatu za pomocą urządzenia zwanego nebulizatorem, które zamienia płyn w delikatną mgiełkę.

W procesie badawczym porównywane będą działanie badanego preparatu oraz leku ivacaftor, który występuje pod nazwą handlową Kalydeco. Podczas badania sprawdza się, jak substancja rozprzestrzenia się w organizmie oraz jak wpływa na parametry oddechowe. Uczestnicy będą przyjmować dawki leku w określonych odstępach czasu, aby naukowcy mogli zaobserwować reakcje organizmu i ocenić, czy stosowanie preparatu jest dobrze tolerowane.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    <b>Podawanie leku testowego</b>

    Podczas badania otrzymywany jest lek o nazwie RCT2100.

    Lek ten jest podawany w formie inhalacji, czyli wdychania zawiesiny za pomocą urządzenia zwanego nebulizatorem.

  2. Krok 2

    <b>Podawanie leku porównawczego</b>

    W ramach badania stosowany jest również lek o nazwie Kalydeco.

    Lek ten jest podawany w postaci tabletek powlekanych, które należy przyjmować drogą doustną.

  3. Krok 3

    <b>Obserwacja efektów i bezpieczeństwa</b>

    W trakcie trwania leczenia badana jest bezpieczeństwo oraz tolerancja stosowanych substancji.

    W przypadku grup biorących udział w fazie zwiększania dawki, ocena przebiega do 4. tygodnia.

    W przypadku grupy rozszerzonej, ocena trwa do 12. tygodnia.

    Monitorowane są zmiany w funkcji płuc, mierzonej jako procent przewidywanej wartości FEV1 (objętość wydechowa pierwszosekundowa, czyli ilość powietrza, jaką można wydmuchnąć w ciągu pierwszej sekundy mocnego wydechu).

    Oceniane są również wyniki w kwestionariuszu dotyczącym życia z mukowiscydozą, aby sprawdzić wpływ leku na oddychanie.

    Badane jest również występowanie przeciwciał w organizmie.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby płci męskiej lub żeńskiej, które w dniu podpisywania zgody mają od 18 do 60 lat.
  • Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy (choroba genetyczna wpływająca na wydzielanie śluzu w organizmie).
  • Pacjenci, którzy nie mogą stosować modulatorów CFTR (leki wpływające na białko odpowiedzialne za pracę komórek w mukowiscydozie), ponieważ ich zmiany w genie nie reagują na takie leczenie.
  • Pacjenci, którzy mogą przyjmować modulatory CFTR, ale z powodu nietolerancji (reakcji organizmu, które nie są pożądane) lub przeciwwskazań (stanów zdrowia uniemożliwiających leczenie) nie mogą ich stosować.
  • Wynik badania spirometrią (test sprawdzający, jak dobrze działają płuca), określany jako objętość wydechowa pierwszosekundowa, musi wynosić od 50% do 100% wartości przewidywanej dla danej osoby ze względu na jej wiek, płeć i wzrost.
  • Pomiary płuc muszą zostać wykonane w sposób dokładny i powtarzalny, zgodnie z przyjętymi standardami medycznymi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Marskość wątroby z podwyższonym ciśnieniem w żyłach prowadzących do wątroby lub umiarkowane i ciężkie niewydolności wątroby (czyli sytuacja, gdy wątroba nie pracuje prawidłowo i nie może spełniać swoich funkcji).
  • Ostra infekcja dróg oddechowych (zarówno górnych, jak i dolnych) lub nagłe pogorszenie stanu płuc, a także zmiany w leczeniu chorób zatok lub płuc (w tym stosowanie antybiotyków, czyli leków zwalczających bakterie) w ciągu 4 tygodni przed przyjęciem pierwszej dawki leku.
  • Infekcja płuc wywołana przez konkretne, niebezpieczne bakterie (takie jak Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa lub Mycobacterium abscessus), które mogą powodować szybkie pogorszenie stanu zdrowia. Osoby, które wcześniej miały te bakterie, muszą mieć potwierdzone wyniki badań (wymazów) wskazujące na ich brak w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Nasycenie tlenem we krwi (poziom tlenu mierzony podczas oddychania normalnym powietrzem) niższe niż 94%.
  • Niewydolność nerek, o której świadczy zbyt niski wskaźnik wskaźnika filtracji kłębuszkowej (parametr ten określa, jak skutecznie nerki oczyszczają krew z niepotrzebnych substancji).
  • Stosowanie modulatorów CFTR (specjalistycznych leków stosowanych w mukowiscydozie, takich jak Kalydeco, Trikafta, Symdeko, Orkambi lub Alyftrek) w ciągu 12 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  • Historia cukrzycy, która nie jest prawidłowo kontrolowana.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • RCT2100

    to badany lek podawany drogą wziewną (za pomocą nebulizatora), który jest testowany w celu sprawdzenia jego bezpieczeństwa oraz skuteczności u osób z mukowiscydozą.

  • Kalydeco

    to lek przyjmowany doustnie w postaci tabletek, który służy w tym badaniu jako porównanie dla testowanego preparatu.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Ivacaftor

    Ten lek przyjmowany jest w formie doustnych tabletek, które mają na celu leczenie mukowiscydozy. Jest to substancja już dobrze znana i stosowana w medycynie, która pomaga poprawić działanie specjalnych białek w komórkach pacjenta. Działa ona poprzez „otwieranie” kanałów w błonach komórkowych, co ułatwia przepływ soli i wody, pomagając tym samym rozrzedzić gęsty śluz w organizmie. Klasyfikuje się go jako modulator kanału chlorkowego.

  • RCT2100

    Jest to nowy preparat podawany drogą wziewną w formie dyspersji za pomocą nebulizatora, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych. Lek ten jest rozwijany jako potencjalna metoda leczenia mukowiscydozy poprzez bezpośrednie dostarczanie substancji do dróg oddechowych. Jego mechanizm polega na oddziaływaniu na cząsteczki w komórkach płuc, aby poprawić ich prawidłowe funkcjonowanie i ułatwić usuwanie zalegającej wydzieliny. Substancja ta jest klasyfikowana jako eksperymentalny lek inhalacyjny.

Badane choroby

Mukowiscydoza - Jest to choroba genetyczna, która wpływa na wiele części ciała, szczególnie na układ oddechowy i pokarmowy. Powoduje ona produkcję gęstego i lepkiego śluzu, który gromadzi się w narządach. Ten śluz może blokować drogi oddechowe, co utrudnia oddychanie. Z czasem może on również prowadzić do powstawania stanów zapalnych w płucach. Choroba postępuje stopniowo, wpływając na funkcjonowanie różnych układów organizmu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2024-512169-15-00Kod protokołuRCT2100-101Planowana liczba uczestników51 osóbSponsorRecode Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).