Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności leniolisibu u pacjentów z pospolitą zmienną niewydolnością odporności z zaburzeniami odpornościowymi

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej wspólną zmienną niewydolnością odporności, która jest zaburzeniem układu odpornościowego. U osób z tą chorobą organizm nie wytwarza wystarczającej ilości przeciwciał, co prowadzi do częstych infekcji oraz różnych problemów zdrowotnych. Jednym z objawów tej choroby może być powiększenie śledziony i węzłów chłonnych, co nazywa się rozrostem limfatycznym. Mogą również wystąpić problemy z krwią, takie jak niedokrwistość lub zmniejszona liczba płytek krwi, choroby płuc zwane śródmiąższową chorobą płuc oraz problemy z jelitami. W badaniu będzie stosowany lek leniolisib, który podawany jest w postaci tabletek powlekanych doustnie.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku leniolisib u osób ze wspólną zmienną niewydolnością odporności oraz sprawdzenie, czy lek może pomóc w leczeniu objawów związanych z zaburzeniami układu odpornościowego. Badanie ma również na celu zbadanie skuteczności leku w zmniejszaniu rozrostu limfatycznego, poprawie parametrów krwi oraz łagodzeniu innych objawów choroby. W ramach badania będą przeprowadzane regularne badania obrazowe, takie jak tomografia komputerowa, aby zmierzyć rozmiar śledziony i węzłów chłonnych. Będą również wykonywane badania krwi w celu monitorowania poziomu hemoglobiny, płytek krwi i innych składników krwi, a także badania czynności płuc.

Podczas badania uczestnicy będą przyjmować lek przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie regularnie monitorowany poprzez wizyty kontrolne, podczas których sprawdzane będą parametry życiowe, wykonywane badania laboratoryjne i oceniane ewentualne działania niepożądane. Badanie będzie również obejmować ocenę stężenia leku we krwi oraz wpływu leczenia na różne składniki układu odpornościowego, w tym liczbę i rodzaje komórek odpornościowych. Uczestnicy mogą być poddani dodatkowym badaniom, takim jak badania funkcji płuc czy endoskopia jelita cienkiego, w zależności od występujących u nich objawów choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie przyjmowania leku

    Otrzymasz lek o nazwie leniolisib w postaci tabletek powlekanych.

    Lek należy przyjmować doustnie, zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.

    Substancją czynną leku jest fosforan leniolisibu.

  2. Krok 2

    Regularne wizyty kontrolne i badania bezpieczeństwa

    Podczas badania będą przeprowadzane regularne kontrole w celu monitorowania bezpieczeństwa stosowanego leku.

    Podczas wizyt będą sprawdzane parametry życiowe, takie jak ciśnienie krwi, tętno i nasycenie krwi tlenem.

    Ciśnienie krwi będzie mierzone w pozycji siedzącej po co najmniej 3 minutach odpoczynku.

    Będą wykonywane badania laboratoryjne krwi w celu oceny bezpieczeństwa leczenia.

    Lekarz będzie przeprowadzał badania fizykalne w celu oceny ogólnego stanu zdrowia.

    Wszelkie działania niepożądane będą dokumentowane i monitorowane przez cały okres badania.

  3. Krok 3

    Badania obrazowe w celu oceny skuteczności leczenia

    Będą wykonywane badania tomografii komputerowej w celu oceny zmian w powiększeniu śledziony i węzłów chłonnych.

    Objętość śledziony będzie mierzona metodą trójwymiarową oraz dwuwymiarową.

    Wielkość węzłów chłonnych będzie oceniana zgodnie z metodologią Chesona, która polega na pomiarze wybranych węzłów.

    W przypadku zmian w płucach badanie tomografii komputerowej klatki piersiowej będzie oceniane metodą punktacji Hartmanna.

  4. Krok 4

    Badania morfologii krwi

    Regularnie będzie kontrolowany poziom hemoglobiny, czyli białka przenoszącego tlen we krwi.

    Będzie monitorowana liczba płytek krwi, które odpowiadają za krzepnięcie.

    Będzie sprawdzana liczba neutrofili, czyli białych krwinek odpowiedzialnych za walkę z infekcjami.

    Będą badane liczby i odsetki różnych typów białych krwinek, w tym limfocytów.

    Będzie oceniany odsetek naiwnych komórek B oraz komórek B CD21low.

    Będzie mierzony odsetek limfocytów T regulatorowych, które pomagają kontrolować odpowiedź immunologiczną.

  5. Krok 5

    Badania czynności płuc

    W przypadku zmian w płucach będą wykonywane badania spirometryczne oceniające funkcję oddechową.

    Będzie mierzona natężona objętość wydechowa pierwszosekundowa, czyli ilość powietrza, którą można wydmuchać w ciągu pierwszej sekundy.

    Będzie oceniana natężona pojemność życiowa, czyli maksymalna ilość powietrza, którą można wydmuchać po głębokim wdechu.

    Będzie badana całkowita pojemność płuc oraz objętość zalegająca, czyli ilość powietrza pozostająca w płucach po pełnym wydechu.

    Będzie sprawdzana zdolność dyfuzyjna dla tlenku węgla, która pokazuje, jak dobrze tlen przechodzi z płuc do krwi.

  6. Krok 6

    Badania biochemiczne

    Będzie mierzony poziom CXCL13, białka związanego z aktywnością układu immunologicznego.

    Będzie kontrolowany poziom rozpuszczalnego receptora IL-2α, markera aktywacji układu odpornościowego.

  7. Krok 7

    Badania stężenia leku we krwi

    Podczas badania będą pobierane próbki krwi w celu określenia stężenia leku w organizmie.

    Te badania pozwolą ocenić, jak lek jest przetwarzany przez organizm.

  8. Krok 8

    Kontynuacja leczenia i monitorowania

    Badanie będzie trwało przez określony czas, podczas którego należy regularnie przyjmować lek i uczestniczyć w zaplanowanych wizytach.

    Wszystkie zalecenia lekarza prowadzącego badanie należy przestrzegać przez cały okres trwania badania.

    Ważne jest regularne zgłaszanie wszelkich objawów lub zmian w samopoczuciu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent musi mieć od 12 do 75 lat (w Wielkiej Brytanii od 18 do 75 lat)
  • Pacjent musi ważyć co najmniej 45 kg
  • Pacjent musi mieć rozpoznanie CVID (wspólnego zmiennego niedoboru odporności - stan, w którym organizm nie wytwarza wystarczającej ilości przeciwciał chroniących przed infekcjami) potwierdzone niskim poziomem IgG (rodzaj białka odpornościowego) w co najmniej dwóch pomiarach wykonanych w odstępie minimum 3 tygodni
  • Jeśli nie można udokumentować dwóch pomiarów IgG, pacjent musi spełniać dodatkowe warunki: brak odpowiedzi na szczepienia, niski poziom komórek pamięci B (komórek odpornościowych) poniżej 2%, niski poziom IgA i/lub IgM (innych białek odpornościowych) oraz brak innych przyczyn niskiego poziomu przeciwciał
  • Pacjent musi mieć wykonane badanie genetyczne dotyczące wrodzonych zaburzeń odporności i nie mieć zidentyfikowanej przyczyny genetycznej CVID lub mieć zmiany genetyczne ograniczone do określonych genów wymienionych w protokole badania
  • Pacjent musi mieć powiększenie węzłów chłonnych lub śledziony potwierdzone badaniem tomografii komputerowej (CT - rodzaj szczegółowego badania obrazowego): śledziona o wymiarze powyżej 10 cm i/lub co najmniej jeden węzeł chłonny o długości powyżej 1,5 cm
  • Pacjent musi mieć co najmniej jeden z następujących objawów CVID: objawy związane z powiększeniem śledziony lub węzłów chłonnych utrudniające codzienne czynności, obniżenie liczby komórek krwi (niedokrwistość z hemoglobiną poniżej 10 g/dL, płytki krwi poniżej 100 000/μL lub neutrofile poniżej 1000/μL), chorobę śródmiąższową płuc potwierdzoną badaniem, lub chorobę jelit związaną z CVID
  • W przypadku choroby jelit pacjent musi mieć: objawy ze strony przewodu pokarmowego takie jak ból brzucha lub biegunkę przez co najmniej 3 dni w tygodniu przez minimum 4 tygodnie, brak rozpoznania celiakii, obecność zmian w jelicie cienkim widocznych w badaniu mikroskopowym tkanki oraz ujemny wynik testu kału na zakażenia
  • Pacjent musi mieć prawidłowe parametry życiowe w pozycji siedzącej po 3 minutach odpoczynku: ciśnienie krwi skurczowe 80-159 mmHg, ciśnienie krwi rozkurczowe 50-109 mmHg, tętno 50-110 uderzeń na minutę, saturacja tlenu (wysycenie krwi tlenem) 93-100% bez podawania tlenu
  • Pacjent lub jego prawny opiekun (w przypadku osób poniżej 18 roku życia) musi być w stanie komunikować się z lekarzem prowadzącym badanie, rozumieć wymagania badania i podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak szczegółowych kryteriów wykluczenia (czyli powodów, dla których pacjent nie może wziąć udziału w badaniu) w dostępnych informacjach o tym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Leniolisib to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest stosowany u pacjentów z zespołem wspólnej zmiennej odporności (CVID), który jest zaburzeniem układu odpornościowego. Lek ten ma na celu poprawę funkcjonowania układu immunologicznego i zmniejszenie problemów związanych z nieprawidłową odpowiedzią odpornościową organizmu. W badaniu sprawdza się, czy lek jest bezpieczny dla pacjentów i jak dobrze jest tolerowany przez organizm.

Co już wiadomo o tej terapii

Leniolisib – Leniolisib to lek podawany w formie doustnej, który jest obecnie badany w badaniach klinicznych pod kątem leczenia zaburzeń immunologicznych u pacjentów z pospolitą zmienną niewydolnością odporności (CVID). Substancja ta działa na poziomie molekularnym, wpływając na szlaki sygnałowe w komórkach układu odpornościowego, co ma na celu poprawę funkcjonowania systemu immunologicznego u osób z tym schorzeniem. Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku oraz zbadanie jego skuteczności w regulacji nieprawidłowych reakcji immunologicznych występujących w przebiegu tej choroby.

Badane choroby

Pospolity zmienny niedobór odporności – Choroba polega na zaburzeniu działania układu odpornościowego, w którym organizm nie wytwarza wystarczającej ilości przeciwciał chroniących przed infekcjami. Pacjenci z tym schorzeniem często cierpią na nawracające infekcje dróg oddechowych, zatok oraz uszu. W przebiegu choroby może dojść do powiększenia śledziony oraz węzłów chłonnych. Układ odpornościowy nie reaguje prawidłowo na bakterie i wirusy, co prowadzi do częstych zapaleń płuc i innych zakażeń. Choroba może również wpływać na inne narządy, w tym płuca, gdzie mogą rozwijać się zmiany zapalne w tkance śródmiąższowej. Schorzenie to należy do rzadkich chorób immunologicznych i wymaga stałego nadzoru medycznego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-517725-93-00Kod protokołuLE 8201Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorPharming Technologies B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).