Lizosomalna choroba spichrzeniowa
Wkrótce rekrutacjaOcena bezpieczeństwa i skuteczności wektora adeno‑związanego typu 2/8 zawierającego gen ARSB, prednisone i methylprednisolone u dzieci z mukopolisacharydozą typu VI
Ocena bezpieczeństwa i skuteczności wektora adeno‑związanego typu 2/8 zawierającego gen ARSB, prednisone i methylprednisolone u dzieci z mukopolisacharydozą typu VI
- Choroba:Lizosomalna choroba spichrzeniowa
- Substancje:MethylprednisolonePrednisone
Włochy- Uczestnicy:0–17 lat
- Substancje:Methylprednisolone
- Sponsor:Fondazione Telethon Ets
