W skrócie
Surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314) to badana terapia genowa oceniana w neowaskularnym zwyrodnieniu plamki związanym z wiekiem (nAMD), chorobie powodującej nieprawidłowy wzrost naczyń krwionośnych pod siatkówką. Trzy zatwierdzone badania kliniczne, w tym badanie fazy 3 z udziałem 714 uczestników, oceniają tę terapię. Substancja jest podawana we wstrzyknięciu podsiatkówkowym i ma na celu zmniejszenie potrzeby powtarzanych wstrzyknięć anty-VEGF.
Najważniejsze informacje
- Surabgene lomparvovec to badana terapia genowa, która nie została jeszcze dopuszczona jako lek.
- Jest badana w neowaskularnym zwyrodnieniu plamki związanym z wiekiem (nAMD).
- Największe badanie to faza 3 z udziałem 714 uczestników.
- Podawana jest w formie wstrzyknięcia podsiatkówkowego.
- Badanie fazy 3 mierzy zmianę najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) w 54. tygodniu.
- Długoterminowe badanie kontrolne monitoruje zdarzenia niepożądane dotyczące oczu u 1385 uczestników.
Czym jest surabgene lomparvovec?
Surabgene lomparvovec, znana również pod kodem rozwojowym ABBV-RGX-314, to badana terapia genowa. W dokumentach produktowych nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, co oznacza, że substancja jest nadal badana i nie jest dostępna jako zatwierdzony lek. Substancja jest sklasyfikowana jako zróżnicowana strukturalnie, pochodzenia niechemicznego i niebiałkowego, a jej dostawcą jest AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG. Jej obszar terapeutyczny to choroby oczu.
Jak działa surabgene lomparvovec?
Surabgene lomparvovec to terapia genowa zaprojektowana w celu dostarczenia materiału genetycznego do komórek oka. Celem jest umożliwienie oku ciągłego wytwarzania białka terapeutycznego, co potencjalnie może zmniejszyć potrzebę powtarzanych wstrzyknięć leków anty-VEGF, takich jak ranibizumab (Lucentis) lub aflibercept (Eylea). W nAMD pod siatkówką rosną nieprawidłowe naczynia krwionośne i przeciekają płyn, uszkadzając widzenie centralne. Leki anty-VEGF blokują czynnik wzrostu zwany czynnikiem wzrostu śródbłonka naczyniowego (VEGF), który napędza ten proces.
W jakich schorzeniach jest stosowana lub badana?
- Neowaskularne zwyrodnienie plamki związane z wiekiem (nAMD) — postać zwyrodnienia plamki, w której pod siatkówką rosną nieprawidłowe naczynia krwionośne, powodując utratę wzroku. Wszystkie trzy wymienione badania dotyczą surabgene lomparvovec w tym schorzeniu.
Jak podaje się surabgene lomparvovec?
Surabgene lomparvovec jest przygotowana jako zawiesina do wstrzykiwań i podawana podsiatkówkowo, co oznacza wstrzyknięcie pod siatkówkę. Jest to zabieg chirurgiczny wykonywany w obrębie oka. Dawka w rejestrze jest podana jako 0 µl, co oznacza, że konkretna dawka nie została określona w rejestrze.
Co wykazują badania kliniczne?
Dla surabgene lomparvovec wymienione są trzy zatwierdzone badania kliniczne, wszystkie w neowaskularnym zwyrodnieniu plamki związanym z wiekiem. Największe to badanie fazy 3 (NCT05407636) z udziałem 714 uczestników, porównujące terapię genową z afliberceptem. Długoterminowe badanie kontrolne (NCT03999801) obejmuje 1385 uczestników i koncentruje się na długoterminowym bezpieczeństwie. Trzecie badanie (2024-512298-28-00) z udziałem 561 uczestników porównuje surabgene lomparvovec z ranibizumabem, mierząc obciążenie wstrzyknięciami i długoterminową ostrość wzroku. Wszystkie trzy badania są na etapie zatwierdzonym, co oznacza, że otrzymały zgodę regulacyjną na rozpoczęcie, ale nie zostały jeszcze zakończone.
Kto może wziąć udział w tych badaniach?
Badania obejmują dorosłych uczestników z neowaskularnym zwyrodnieniem plamki związanym z wiekiem. Badanie fazy 3 i badanie UE określają uczestników dorosłych. Długoterminowe badanie kontrolne obejmuje uczestników, którzy wcześniej otrzymali surabgene lomparvovec we wcześniejszych badaniach, a także podbadanie drugiego oka.
Co mierzą badania?
Badanie fazy 3 mierzy średnią zmianę od wartości wyjściowej w najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) w 54. tygodniu, przy użyciu skali ETDRS, aby sprawdzić, czy surabgene lomparvovec nie jest gorsza od afliberceptu. Długoterminowe badanie kontrolne mierzy częstość występowania zdarzeń niepożądanych dotyczących oczu i poważnych zdarzeń niepożądanych. Badanie UE mierzy roczny wskaźnik wstrzyknięć doszklistkowych leku anty-VEGF od 6. do 54. tygodnia.
Jakie działania niepożądane są znane?
Dokumenty badań nie zawierają listy działań niepożądanych. Długoterminowe badanie kontrolne jest specjalnie zaprojektowane do monitorowania zdarzeń niepożądanych dotyczących oczu i poważnych zdarzeń niepożądanych, co oznacza, że zbierane są informacje o bezpieczeństwie. Nie dostarczono żadnych dodatkowych źródeł ze szczegółowymi danymi o działaniach niepożądanych.