W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne, w których oceniany jest rusfertide. Badania sprawdzają głównie skuteczność i bezpieczeństwo u osób z czerwienicą prawdziwą, czyli chorobą związaną z nadmiernie wysokim hematokrytem.
Najważniejsze informacje
- Badanie kliniczne rusfertide dotyczy osób z czerwienicą prawdziwą i sprawdza, czy leczenie pomaga utrzymać kontrolę hematokrytu. Opisane badanie jest w fazie 3 i ma charakter interwencyjny. Uczestnicy są porównywani z grupą placebo, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo. Główny punkt końcowy to odsetek osób bez potrzeby upustu krwi między 20. a 32. tygodniem badania. Badanie obejmuje około 250 uczestników.
Przegląd badania
Badanie NCT05210790 ocenia rusfertide u osób z czerwienicą prawdziwą, czyli chorobą, w której organizm wytwarza zbyt dużo czerwonych krwinek. Celem badania jest sprawdzenie, czy leczenie pomaga utrzymać kontrolę hematokrytu, czyli odsetka krwi zajmowanego przez czerwone krwinki.
Kto może uczestniczyć
Do badania włączane są osoby z czerwienicą prawdziwą. W opisie nie podano bardziej szczegółowych kryteriów, takich jak wiek, wcześniejsze leczenie lub inne warunki udziału.
Co jest oceniane w badaniu
Badanie ma charakter interwencyjny, co oznacza, że uczestnicy otrzymują badane leczenie lub placebo, aby porównać wyniki między grupami. Rusfertide jest porównywany z placebo, czyli preparatem bez substancji czynnej.
W badaniu oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo rusfertide w utrzymywaniu kontroli hematokrytu. W opisie podano kilka dawek rusfertide: 10 mg, 20 mg, 30 mg, 45 mg i 60 mg, wszystkie podawane podskórnie.
Jak mierzy się efekt leczenia
Główny wynik badania to odsetek uczestników, którzy osiągną odpowiedź leczenia od 20. do 32. tygodnia. Odpowiedź oznacza brak kwalifikacji do upustu krwi.
W badaniu kwalifikacja do upustu krwi jest zdefiniowana jako potwierdzony hematokryt co najmniej 45% i jednocześnie o co najmniej 3% wyższy niż wartość wyjściowa, albo hematokryt co najmniej 48%. Taki sposób oceny pokazuje, czy leczenie pomaga utrzymać poziom krwi w lepszej kontroli przez kilka tygodni.
Faza badania i liczba uczestników
Opisane badanie rusfertide jest w fazie 3. Jest to późny etap badań klinicznych, prowadzony na większej grupie osób, aby dokładniej ocenić działanie leczenia.
Planowana liczba uczestników wynosi 250 osób. Status badania w danych źródłowych to Authorised.