W skrócie
Mibavademab to badany lek białkowy, który jest testowany w rzadkich chorobach związanych z zaburzeniami hormonu leptyny. Obecnie trwają dwa badania kliniczne III fazy: jedno dotyczące otyłości spowodowanej mutacjami genu leptyny, a drugie uogólnionej lipodystrofii. Łącznie planuje się włączyć 33 uczestników, a mibavademab nie ma jeszcze pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Najważniejsze informacje
- Mibavademab to badany lek białkowy, który nie ma jeszcze pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
- Jest badany w dwóch badaniach III fazy w rzadkich chorobach metabolicznych.
- Jedno badanie dotyczy otyłości monogenowej spowodowanej mutacjami genu leptyny.
- Drugie badanie dotyczy uogólnionej lipodystrofii u dorosłych i dzieci.
- W badaniach planuje się udział odpowiednio 5 i 28 uczestników.
- Mibavademab podaje się w postaci roztworu do wstrzykiwań podskórnie, dożylnie lub domięśniowo.
Czym jest mibavademab?
Mibavademab (znany również jako REGN4461) to badany lek białkowy. Jest opracowywany przez firmę Regeneron Pharmaceuticals, Inc. i nie ma jeszcze pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, co oznacza, że nie został zatwierdzony jako lek do rutynowego stosowania. Substancja ta jest sklasyfikowana w rejestrze w obszarze chorób hormonalnych, a jej postacią farmaceutyczną w badaniach jest roztwór do wstrzykiwań.
Mibavademab działa jako agonista receptora leptyny, co oznacza, że przyłącza się do tego samego receptora w organizmie, który normalnie aktywuje naturalny hormon leptyna, i go pobudza.
Jak działa mibavademab?
Leptyna to hormon, który pomaga regulować masę ciała i metabolizm. W niektórych rzadkich chorobach organizm nie wytwarza wystarczającej ilości działającej leptyny lub nie może na nią prawidłowo reagować. Mibavademab ma naśladować działanie leptyny poprzez wiązanie się z receptorem leptyny. Ta aktywacja ma pomóc przywrócić sygnalizację, którą normalnie zapewniałaby leptyna. W badaniu I fazy z udziałem ludzi po raz pierwszy zbadano już, jak mibavademab zachowuje się w organizmie, w tym jego farmakokinetykę (jak lek jest wchłaniany, rozprowadzany i usuwany) oraz farmakodynamikę (jaki ma wpływ na organizm).
W jakich chorobach badany jest mibavademab?
- Otyłość monogenowa — rzadka postać otyłości spowodowana zmianami w pojedynczym genie, w tym przypadku w genie leptyny (LEP). Badanie obejmuje dzieci, młodzież i dorosłych.
- Uogólniona lipodystrofia — rzadka choroba, w której organizm ma bardzo mało tkanki tłuszczowej, co prowadzi do problemów metabolicznych, takich jak wysoki poziom cukru we krwi i wysokie stężenie trójglicerydów. Badanie obejmuje dorosłych i dzieci.
Jak podaje się mibavademab?
Mibavademab jest przygotowywany w postaci roztworu do wstrzykiwań. W zarejestrowanych badaniach może być podawany dożylnie, podskórnie lub domięśniowo, czyli do żyły, pod skórę lub do mięśnia.
Co wykazują badania kliniczne?
Dwa badania III fazy mibavademabu są zarejestrowane w unijnym systemie informacji o badaniach klinicznych (CTIS). Oba są obecnie autoryzowane, co oznacza, że uzyskały zgodę na rozpoczęcie. Ponieważ są to trwające badania III fazy, wyniki nie są jeszcze dostępne; badania mają na celu pomiar określonych punktów końcowych.
Co mierzą badania?
W badaniu dotyczącym otyłości monogenowej głównym punktem końcowym jest procentowa zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) od rozpoczęcia leczenia do 24. tygodnia. W badaniu dotyczącym uogólnionej lipodystrofii część A oceni wpływ mibavademabu na HbA1c (miarę długoterminowej kontroli poziomu cukru we krwi) i stężenie trójglicerydów (TG), natomiast część B oceni bezpieczeństwo, tolerancję i ilość leku pozostającą we krwi w czasie (farmakokinetykę, PK).
Kto może wziąć udział w tych badaniach?
Badanie dotyczące otyłości monogenowej obejmuje dzieci, młodzież i dorosłych z otyłością spowodowaną mutacjami genu leptyny, z planowaną liczbą 5 uczestników. Badanie dotyczące uogólnionej lipodystrofii obejmuje pacjentów dorosłych i dzieci, z planowaną liczbą 28 uczestników.
Jakie są znane działania niepożądane?
Badanie I fazy dostarcza informacji na temat zachowania mibavademabu w organizmie, ale dostępne źródło nie wymienia konkretnych działań niepożądanych w sposób zbiorczy. Szczegółowe dane dotyczące bezpieczeństwa z trwających badań III fazy nie są jeszcze dostępne.