W skrócie
Obecnie trwa badanie kliniczne mające na celu zbadanie działania leku Metyrapon BP, stosowanego w leczeniu niektórych zaburzeń hormonalnych. Badanie koncentruje się na pacjentach z łagodnym autonomicznym wydzielaniem kortyzolu spowodowanym gruczolakiem nadnerczy - stanem, w którym nadnercza wytwarzają zbyt dużo hormonu kortyzolu. Celem badania jest analiza czynników ryzyka kardiometabolicznego oraz zmian w dobowych rytmach biologicznych (chronobiologii) u tych pacjentów. Ponadto w badaniu zostanie sprawdzony wpływ leczenia Metyraponem BP na te czynniki ryzyka.
W pigułce
- Tytuł badania
- Badanie czynników ryzyka kardiometabolicznego i zmian w rytmach okołodobowych u pacjentów z autonomicznym wydzielaniem kortyzolu przez korę nadnerczy
- Główny cel
- Fenotypowanie kardiometaboliczne i identyfikacja specyficznego profilu okołodobowego u pacjentów ze zmienioną sygnalizacją osi podwzgórze-przysadka-nadnercza
- Cel drugorzędny
- Badanie wpływu leczenia metyraponem na czynniki ryzyka kardiometabolicznego
- Kryteria włączenia
- Wiek > 18 lat, występowanie gruczolaka nadnerczy w wywiadzie, określone poziomy porannego kortyzolu po teście hamowania deksametazonem
- Pierwszorzędowy punkt końcowy
- Zawartość tłuszczu w wątrobie oceniana za pomocą spektroskopii magnetycznego rezonansu protonowego (1H)
- Drugorzędowe punkty końcowe
- Wydzielanie i wrażliwość na insulinę, skład ciała, funkcja serca, ektopowe odkładanie się tłuszczu, ciśnienie krwi, markery stanu zapalnego
- Stosowany lek
- Metyrapon HRA 250mg kapsułki miękkie (substancja czynna: Metyrapon BP)
- Maksymalna dawka dobowa
- 6000 mg
- Maksymalny okres leczenia
- 12 tygodni
Czym jest metyrapone BP?
Metyrapone BP to substancja czynna stosowana w leku o nazwie Metyrapone HRA, który występuje w postaci miękkich kapsułek 250 mg1. Jest sklasyfikowany pod kodem ATC V04CD01, co wskazuje na jego zastosowanie w testach diagnostycznych związanych z funkcją przysadki mózgowej2. Lek jest produkowany przez HRA PHARMA RARE DISEASES i jest dopuszczony do stosowania w niektórych krajach3.
Leczone schorzenia
Metyrapone BP jest badany pod kątem potencjalnego zastosowania w leczeniu łagodnego autonomicznego wydzielania kortyzolu u pacjentów z gruczolakiem nadnerczy4. Stan ten występuje, gdy łagodny guz (gruczolak) nadnercza produkuje nadmiar kortyzolu bez typowych objawów zespołu Cushinga. Warto zauważyć, że to zastosowanie jest obecnie badane i może nie być jeszcze zatwierdzone.
Jak działa metyrapone BP?
Metyrapone BP działa poprzez wpływ na oś podwzgórze-przysadka-nadnercza (HPA), która odpowiada za regulację produkcji kortyzolu w organizmie5. Hamuje on enzym zaangażowany w syntezę kortyzolu, potencjalnie pomagając w redukcji nadmiernego poziomu kortyzolu u pacjentów z autonomicznym wydzielaniem kortyzolu.
Podawanie i dawkowanie
Metyrapone HRA podawany jest doustnie w postaci miękkich kapsułek6. Maksymalna badana dawka dobowa wynosi 6000 mg, ale rzeczywiste dawkowanie byłoby ustalane przez lekarza na podstawie indywidualnych potrzeb pacjenta7. Maksymalny badany okres leczenia to 12 tygodni8.
Aktualne badanie kliniczne
Obecnie trwa badanie kliniczne (numer 2024-512100-19-00) badające zastosowanie metyrapone BP u pacjentów z łagodnym autonomicznym wydzielaniem kortyzolu spowodowanym gruczolakiem nadnerczy9. Badanie to ma na celu lepsze zrozumienie wpływu tego schorzenia na czynniki ryzyka kardiometabolicznego i wzorce chronobiologiczne.
Kryteria kwalifikacji
Badanie obejmuje konkretne kryteria uczestnictwa:
Kryteria włączenia:
- Wiek powyżej 18 lat
- Historia gruczolaka nadnerczy
- Poranny poziom kortyzolu powyżej 1,8 μg/dl po teście hamowania 1 mg deksametazonu
- Brak klasycznych objawów klinicznych związanych z zespołem Cushinga
Kryteria wykluczenia:
- HbA1c powyżej 8% lub terapia insulinowa
- Niekontrolowane nadciśnienie
- Niedawne leczenie glikokortykosteroidami
- Jednoczesne stosowanie leków wpływających na sygnalizację HPA lub metabolizm CYP3A4
- Podejrzenie złośliwych guzów nadnerczy
- Ciężka przewlekła choroba nerek lub wątroby
- Ciąża lub karmienie piersią
- Przeciwwskazania do MRI
Kryteria te zapewniają, że badanie koncentruje się na konkretnej grupie pacjentów, którzy mogą odnieść korzyści z leczenia, przy jednoczesnym minimalizowaniu potencjalnych zagrożeń10.
Cele badania
Głównym celem badania klinicznego jest przeprowadzenie fenotypowania kardiometabolicznego pacjentów z autonomicznym wydzielaniem kortyzolu oraz identyfikacja specyficznego dla choroby profilu chronobiologicznego u pacjentów z zaburzoną sygnalizacją osi HPA11. Oznacza to, że badacze przyglądają się temu, jak to schorzenie wpływa na zdrowie serca i metabolizm, a także na naturalne rytmy organizmu.
Celem drugorzędnym jest zbadanie, jak leczenie metyraponem wpływa na czynniki ryzyka kardiometabolicznego u tych pacjentów12. Może to dostarczyć cennych informacji na temat potencjalnych korzyści tego leku w przypadku tego konkretnego schorzenia.
Punkty końcowe badania
Głównym punktem końcowym badania jest pomiar zawartości lipidów w wątrobie (HCL) za pomocą specjalnego rodzaju MRI zwanego spektroskopią rezonansu magnetycznego 1H13. Pomoże to badaczom zrozumieć, jak schorzenie i leczenie wpływają na gromadzenie się tłuszczu w wątrobie.
Drugorzędne punkty końcowe obejmują:
- Wydzielanie insuliny i wrażliwość na nią
- Skład ciała i rozkład tkanki tłuszczowej
- Funkcję serca i gromadzenie się tłuszczu wokół serca
- Odkładanie się tłuszczu w mięśniach i mięśniu sercowym
- Pomiary ciśnienia krwi
- Markery ogólnoustrojowego stanu zapalnego
Te punkty końcowe dostarczą kompleksowego obrazu tego, jak autonomiczne wydzielanie kortyzolu wpływa na różne aspekty zdrowia i jak leczenie metyraponem może poprawić te czynniki14.