W skrócie
KPL-387 to badany lek białkowy testowany w nawracającym zapaleniu osierdzia, schorzeniu, w którym worek otaczający serce ulega nawracającym stanom zapalnym. Podawany jest we wstrzyknięciu podskórnym i nie ma jeszcze pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Dane z badań klinicznych obejmują jedno badanie fazy 2 z udziałem 120 uczestników, sprawdzające, jak przejść na monoterapię KPL-387.
Najważniejsze informacje
- KPL-387 to badana substancja białkowa bez pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
- Jest badana w nawracającym zapaleniu osierdzia, schorzeniu układu sercowo-naczyniowego.
- Główne badanie to faza 2 z udziałem 120 zarejestrowanych uczestników.
- Badanie testuje schematy przejścia na monoterapię KPL-387 w dobrze kontrolowanej chorobie.
- KPL-387 podawany jest we wstrzyknięciu podskórnym.
- Badanie jest obecnie autoryzowane i trwa, a na liście znajduje się drugi powiązany rekord.
Czym jest KPL-387?
KPL-387 to badana substancja białkowa. W rejestrach widnieje pod nazwą produktu KPL-387 i nie ma innych nazw ani nazw handlowych. Substancja nie jest jeszcze dopuszczona jako lek, dlatego jest dostępna wyłącznie w ramach badań klinicznych. Firmą odpowiedzialną za produkt jest Kiniksa Pharmaceuticals Ltd.
Jak działa KPL-387?
Dostępne dane rejestrowe nie opisują celu molekularnego ani mechanizmu działania KPL-387. Wiadomo, że jest to substancja białkowa podawana we wstrzyknięciu i że jest testowana w nawracającym zapaleniu osierdzia, chorobie zapalnej worka otaczającego serce. Nie dostarczono żadnych dodatkowych źródeł, które wyjaśniałyby mechanizm działania.
W jakich schorzeniach jest stosowany lub badany?
- Nawracające zapalenie osierdzia — schorzenie, w którym osierdzie, cienki worek wokół serca, ulega nawracającym stanom zapalnym. Badanie koncentruje się na pacjentach, u których nawracające zapalenie osierdzia jest dobrze kontrolowane standardowymi terapiami i którzy przechodzą na sam KPL-387.
Jak podaje się KPL-387?
KPL-387 jest przygotowywany jako roztwór do wstrzykiwań i podawany we wstrzyknięciu podskórnym, czyli wstrzykiwany pod skórę. W rejestrze dawka jest podana jako 00 mg, co wskazuje, że dawka nie została zgłoszona w rejestrze; dlatego nie podajemy tutaj konkretnej dawki.
Co pokazują badania kliniczne?
Dane z badań klinicznych zawierają dwa rekordy. Jeden rekord to interwencyjne badanie fazy 2 zatytułowane „Badanie schematów przejścia na monoterapię KPL-387 u uczestników z dobrze kontrolowanym nawracającym zapaleniem osierdzia". To badanie ma status autoryzowanego i liczy 120 uczestników. Drugi rekord jest w toku i obejmuje 125 uczestników, ale w danych nie podano tytułu, schorzenia, fazy ani interwencji. Ponieważ w przypadku drugiego rekordu brakuje szczegółów, dalsza część tej sekcji opisuje badanie fazy 2.
Co mierzy badanie?
Badanie fazy 2 ma dwa pierwszorzędowe punkty końcowe skuteczności. W okresie ustalania dawkowania główną miarą jest odsetek uczestników wolnych od nawrotu zapalenia osierdzia do 16. tygodnia, przy czym jako zdarzenia liczą się wyłącznie nawroty potwierdzone przez Komitet ds. Punktów Końcowych. W długoterminowym okresie przedłużonym główną miarą jest roczny wskaźnik nawrotów zapalenia osierdzia, ponownie z uwzględnieniem wyłącznie zdarzeń potwierdzonych przez komitet. Celem badania jest scharakteryzowanie skuteczności schematów dawkowania stosowanych przy przechodzeniu uczestników z wcześniejszych terapii zapalenia osierdzia na monoterapię KPL-387.
Kto może wziąć udział?
Badanie fazy 2 obejmuje uczestników z dobrze kontrolowanym nawracającym zapaleniem osierdzia, którzy stosują standardowe terapie. Badanie jest przeznaczone dla osób, których choroba jest na tyle stabilna, że można rozważyć przejście na sam KPL-387. Rekord w rejestrze nie zawiera szczegółowych kryteriów włączenia ani wyłączenia.
Jakie są znane działania niepożądane?
W rekordach badań klinicznych ani w źródłach uzupełniających nie podano danych o działaniach niepożądanych. Dlatego ta sekcja została pominięta.