W skrócie
DESCARTES-08 to badana terapia komórkowa oceniana w leczeniu uogólnionej miastenii, rzadkiej choroby autoimmunologicznej powodującej osłabienie mięśni. Autoryzowano jedno badanie fazy 3 z planowanym udziałem 119 uczestników, porównujące DESCARTES-08 z placebo. Badanie sprawdzi, czy leczenie zmniejsza objawy w skali Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) w 4. miesiącu.
Najważniejsze informacje
- DESCARTES-08 to badana terapia podawana dożylnie.
- Jedyne autoryzowane badanie to faza 3 w uogólnionej miastenii.
- Badanie jest randomizowane, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo.
- Planowany udział 119 uczestników.
- Głównym punktem końcowym jest zmniejszenie wyniku MG-ADL o co najmniej 3 punkty w 4. miesiącu.
Czym jest DESCARTES-08?
DESCARTES-08 to badana substancja oceniana w badaniu klinicznym fazy 3 w uogólnionej miastenii, przewlekłej chorobie autoimmunologicznej, w której układ odpornościowy atakuje połączenie między nerwami a mięśniami, prowadząc do osłabienia i zmęczenia. W dostępnym rejestrze badania nie opisano jej jeszcze jako leku dopuszczonego do obrotu.
Jak działa DESCARTES-08?
Dostępny rejestr badania nie opisuje szczegółowo mechanizmu działania DESCARTES-08. Badanie ma na celu ocenę jego wpływu na objawy uogólnionej miastenii, mierzonego za pomocą skali Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL), która odzwierciedla, jak dobrze dana osoba radzi sobie z codziennymi czynnościami dotkniętymi osłabieniem mięśni.
W jakich chorobach badany jest DESCARTES-08?
- Uogólniona miastenia — rzadka choroba autoimmunologiczna powodująca osłabienie mięśni zależnych od woli w całym ciele, w tym mięśni oddechowych, przełykania i ruchu.
Jak podaje się DESCARTES-08?
DESCARTES-08 podaje się dożylnie, co oznacza, że jest podawany bezpośrednio do żyły. Rejestr badania wymienia interwencję jako lek do podania dożylnego.
Co wykazują badania kliniczne?
Autoryzowano jedno badanie kliniczne DESCARTES-08. Jest to badanie fazy 3, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo u pacjentów z uogólnioną miastenią. Badanie planuje włączyć 119 uczestników.
Głównym punktem końcowym jest odsetek uczestników, u których nastąpi zmniejszenie wyniku MG-ADL o co najmniej 3 punkty w 4. miesiącu w porównaniu z wartością wyjściową, w grupie aktywnej w porównaniu z grupą placebo. Skala MG-ADL ocenia wpływ miastenii na codzienne czynności, takie jak mówienie, żucie, przełykanie i oddychanie.
Kto może wziąć udział w tych badaniach?
Autoryzowane badanie jest przeznaczone dla pacjentów z uogólnioną miastenią. Rejestr badania nie podaje dalszych kryteriów kwalifikacji, takich jak zakres wieku czy wcześniejsze leczenie.
Jakie są znane działania niepożądane?
Dostępne źródła nie zawierają informacji o działaniach niepożądanych DESCARTES-08.