W skrócie
Badania kliniczne badają AUTOLOGICZNE KOMÓRKI T PRZETRANSDUKOWANE WECTOREM RETROWIRUSOWYM KODUJĄCYM CHIMERYCZNY RECEPTOR ANTYGENOWY PRZECIW GD2, rozszerzane ex‑vivo u dzieci i młodych dorosłych z trudnymi do leczenia nowotworami. Badania te mają głównie na celu sprawdzenie bezpieczeństwa, określenie optymalnej dawki oraz poszukiwanie oznak korzyści w przypadku nawrotowych lub opornych nowotworów ośrodkowego układu nerwowego oraz neuroblastomy dodatniej GD2 lub innych nowotworów dodatnich GD2.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne badają AUTOLOGICZNE KOMÓRKI T PRZETRANSDUKOWANE WECTOREM RETROWIRUSOWYM KODUJĄCYM CHIMERYCZNY RECEPTOR ANTYGENOWY PRZECIW GD2, rozszerzane ex‑vivo u dzieci i młodych dorosłych z trudnymi do leczenia nowotworami. Jedno badanie to Faza 1 w nawrotowych lub opornych złośliwych nowotworach ośrodkowego układu nerwowego, a drugie to Faza 1/2 w neuroblastomie wysokiego ryzyka i/lub nawrotowym lub opornym oraz innych nowotworach dodatnich GD2. Główne cele to ocena bezpieczeństwa, określenie toksyczności ograniczającej dawkę oraz ustalenie maksymalnej tolerowanej lub zalecanej dawki. Badanie fazy 1/2 planuje także testować skuteczność przy optymalnej dawce. Oba badania są autoryzowane i skierowane do pacjentów, u których nowotwór wrócił lub nie odpowiedział dobrze na wcześniejsze leczenie.
Przegląd badania
Te badania testują AUTOLOGICZNE KOMÓRKI T PRZETRANSDUKOWANE WECTOREM RETROWIRUSOWYM KODUJĄCYM CHIMERYCZNY RECEPTOR ANTYGENOWY PRZECIW GD2, rozszerzane ex‑vivo u dzieci i młodych dorosłych z nowotworami trudnymi do leczenia.
Oba badania są interwencyjne, co oznacza, że zespół badawczy podaje leczenie, a następnie mierzy, co się dzieje.
Oba badania są obecnie autoryzowane.
Kto jest badany
Jedno badanie obejmuje pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych z nawrotowymi/opornymi złośliwymi nowotworami ośrodkowego układu nerwowego.
Drugie badanie obejmuje pacjentów pediatrycznych z wysokiego ryzyka i/lub nawrotowym/opornym neuroblastomą oraz innymi nowotworami dodatnimi GD2.
Mówiąc prościej, są to pacjenci, u których nowotwór wrócił po leczeniu lub nie odpowiedział dobrze na leczenie.
Fazy badania i projekt
Pierwsze badanie to badanie Faza 1 z planowanymi 27 uczestnikami.
Drugie badanie to badanie Faza 1/2 z planowanymi 54 uczestnikami.
Badania fazy 1 koncentrują się głównie na bezpieczeństwie i dawkowaniu, natomiast badania fazy 1/2 rozpoczynają od bezpieczeństwa i określania dawki, a następnie przyglądają się bliżej, czy leczenie może przynieść korzyść.
W drugim badaniu część fazy II ma na celu testowanie skuteczności przy optymalnej dawce ustalonej w fazie I, włączając pacjentów z wyjątkowo wysokiego ryzyka neuroblastomą.
Główne punkty końcowe
Głównym celem obu badań jest ocena bezpieczeństwa infuzji oraz określenie toksyczności ograniczającej dawkę (DLT), co oznacza działania niepożądane wystarczająco poważne, aby ograniczyć leczenie.
Pierwsze badanie ma również na celu ustalenie maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) oraz zalecanej dawki (RD) produktu komórkowego.
Drugie badanie ma te same wczesne cele bezpieczeństwa, a następnie przechodzi do testowania skuteczności przy dawce wybranej w fazie I.
Bezpieczeństwo jest mierzone przy użyciu systemów klasyfikacji toksyczności, w tym Common Terminology Criteria for Adverse Events, a pierwsze badanie wymienia konkretnie toksyczność ogólnoustrojową i neurologiczną.
Podsumowanie badania
- Pierwsze badanie testuje pacjentów z nawrotowymi lub opornymi złośliwymi nowotworami ośrodkowego układu nerwowego i koncentruje się na bezpieczeństwie, DLT, MTD i RD.
- Drugie badanie testuje pacjentów pediatrycznych z wysokiego ryzyka i/lub nawrotowym lub opornym neuroblastomą oraz innymi nowotworami dodatnimi GD2, najpierw oceniając bezpieczeństwo, a później skuteczność.
- Oba badania stosują leczenie dożylnie i mają na celu ustalenie, która dawka jest najlepiej tolerowana.
- Oba badania są wczesnofazowymi trialami, więc nie są jeszcze skoncentrowane na wykazaniu długoterminowych korzyści.
Wyjaśnienie kluczowych terminów
Stosowanie dożylne oznacza, że leczenie podawane jest przez żyłę.
Dawki rosnące/malejące oznaczają, że badanie może zwiększać lub zmniejszać dawkę w celu znalezienia najbezpieczniejszego poziomu.
CTC AE oznacza Common Terminology Criteria for Adverse Events, standardowy sposób klasyfikacji działań niepożądanych w badaniach.
Toksyczność neurologiczna oznacza szkodliwe skutki dla mózgu, nerwów lub układu nerwowego.
Wyjątkowo wysokiego ryzyka neuroblastoma odnosi się do formy neuroblastomy z większym prawdopodobieństwem nawrotu po leczeniu.