W skrócie
Badania kliniczne badają allogenne komórki mezenchymalno‑stromałowe pochodzące z adipocytów transdukowane wektorem lentivirusowym zawierającym geny ludzkie CXCR4 i IL-10 w leczeniu ostrego przeszczep przeciwko żywicielowi (GVHD). Dane z badania koncentrują się na bezpieczeństwie i tolerancji u osób, u których GVHD nie odpowiedziało na standardowe leczenie lub które nie mogły otrzymać ruxolitinibu.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne badają allogenne komórki mezenchymalno‑stromałowe pochodzące z adipocytów transdukowane wektorem lentivirusowym zawierającym geny ludzkie CXCR4 i IL-10 w leczeniu ostrego przeszczep przeciwko żywicielowi. Dane z badania koncentrują się na pacjentach, u których choroba nie odpowiedziała na kortykosteroidy i ruxolitinib, lub którzy nie mogli otrzymać ruxolitinibu. Było to badanie Faza 1, więc głównym celem było ocenienie bezpieczeństwa i tolerancji. Głównym kryterium końcowym były poważne niepożądane reakcje, w tym nieoczekiwane poważne reakcje podczas infuzji i obserwacji. Planowano zrekrutować 15 pacjentów. Status badania: Wycofane.
Przegląd badania
To badanie kliniczne badało allogenne komórki mezenchymalno‑stromałowe pochodzące z adipocytów transdukowane wektorem lentivirusowym zawierającym geny ludzkie CXCR4 i IL-10 w ostrym przeszczep przeciwko żywicielowi (ostry GVHD).
Badanie zostało zaprojektowane jako interwencyjne badanie, co oznacza, że badacze planowali podać badany lek i obserwować efekty.
Kto był badany
Badanie skupiało się na pacjentach, u których rozwijał się ostry GVHD oporny, czyli nie reagujący odpowiednio na leczenie.
Szczegółowo, włączono pacjentów, u których choroba była odporna na kortykosteroidy i ruxolitinib, lub pacjentów, którzy nie kwalifikowali się do otrzymania ruxolitinibu.
Prostymi słowami, była to grupa osób z trudną do leczenia chorobą i ograniczonymi opcjami terapeutycznymi.
Cele badania i faza
To było badanie Faza 1.
Badania fazy 1 zazwyczaj najpierw oceniają bezpieczeństwo i tolerancję, czyli czy lek można podać bez wywoływania poważnych szkód oraz czy pacjenci radzą sobie z nim w akceptowalny sposób.
Krótki opis stwierdzał, że celem badania było przeanalizowanie bezpieczeństwa i tolerancji podawania badanego leku u pacjentów z ostrym GVHD, u których pozostało niewiele opcji terapeutycznych.
Główne kryteria końcowe
Podstawowym wynikiem było bezpieczeństwo, mierzone poważnymi niepożądanymi reakcjami po kolejnych infuzjach badanego leku w całym okresie obserwacji.
Badanie również poszukiwało poważnych nieoczekiwanych niepożądanych reakcji w czasie infuzji lub w trakcie obserwacji.
Te kryteria pokazują, że badanie głównie sprawdzało szkodliwe reakcje i sposób, w jaki pacjenci reagowali w czasie.
Status badania i rekrutacja
Status badania był Wycofane, co oznacza, że nie kontynuowano go zgodnie z planem.
Planowana liczba uczestników wynosiła 15 pacjentów.
Tytuł badania opisywał leczenie jako nową generację komórek mezenchymalno‑stromałowych, które ektopicznie wyrażają CXCR4 i IL-10, a interwencja była podawana dożylną infuzją.