Pozakostny mięsak Ewinga Badania w chorobie

Badanie dotyczące terapii skojarzonej lekami dla pacjentów z nawrotowym i pierwotnie opornym mięsakiem Ewinga

Badanie prowadzone w: Finlandia, Dania, Włochy, Francja, Hiszpania, Austria, Norwegia, Holandia, Belgia, Czechy

To badanie kliniczne koncentruje się na leczeniu pacjentów z mięsakiem Ewinga, który nawrócił po leczeniu lub nie odpowiedział na początkową terapię. W badaniu testowanych jest kilka leków chemioterapeutycznych, w tym gemcytabina, docetaksel, irynotekan, temodolozomid, topotekan, karboplatyna, cyklofosfamid, ifosfamid, etopozyd oraz lenwatynib.

Główne kryteria włączenia do badania:

• Pacjent musi mieć potwierdzone badaniem tkanek (histologicznie) rozpoznanie mięsaka Ewinga lub mięsaka podobnego do Ewinga – potwierdzenie może pochodzić zarówno z momentu pierwszej diagnozy, jak i z okresu progresji choroby
• Pacjent musi mieć co najmniej 2 lata
• Musi występować postęp choroby podczas leczenia lub po jego zakończeniu
• Pacjent musi być w wystarczająco dobrym stanie zdrowia, aby móc otrzymywać leczenie badane w ramach tego programu
• Prawidłowa funkcja nerek (wskaźnik filtracji kłębuszkowej GFR wynoszący 60 ml/min/1,73m2 lub wyższy)
• Pacjent musi zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas leczenia i przez 12 miesięcy po ostatniej dawce leku
• Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego
• Pacjent lub jego rodzic/opiekun prawny musi wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu
• Badania obrazowe muszą być wykonane w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badania
• Dla pacjentów otrzymujących określone leczenie (IFOS/IFOS-L): wyniki badań czynności wątroby muszą mieścić się w określonych granicach, funkcja serca musi wykazywać frakcję wyrzutową na poziomie 50% lub wyższym, ciśnienie krwi musi być odpowiednio kontrolowane, a poziom białka w moczu musi mieścić się w akceptowalnych granicach
• Pacjent musi kwalifikować się do co najmniej dwóch opcji leczenia oferowanych w badaniu

Główne kryteria wykluczenia z badania:

• Pacjenci bez rozpoznania mięsaka Ewinga
• Pacjenci poniżej 6. roku życia lub powyżej 65. roku życia
• Pacjenci, u których nie doszło do nawrotu choroby lub nie wykazali oporności na początkowe leczenie
• Pacjenci, którzy nie mogą przejść leczenia ogólnoustrojowego (takiego jak chemioterapia)
• Pacjenci, którzy nie są w stanie wykonać badań obrazowych niezbędnych do monitorowania odpowiedzi na leczenie
• Pacjenci, którzy nie mogą wyrazić świadomej zgody lub których opiekun prawny nie może wyrazić takiej zgody
• Pacjenci z ciężkimi schorzeniami, które uniemożliwiałyby bezpieczny udział w badaniu
• Pacjenci uczestniczący obecnie w innych badaniach klinicznych, które mogłyby zakłócać wyniki tego badania
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Pacjenci ze znanymi alergiami lub nadwrażliwością na leki stosowane w badaniu
• Pacjenci, którzy nie mogą spełnić wymagań badania lub uczestniczyć w wizytach kontrolnych

Cel i przebieg badania:

Celem badania jest określenie, która kombinacja leków działa najlepiej pod względem skuteczności i bezpieczeństwa. Leczenie obejmuje różne kombinacje wymienionych leków podawanych drogą dożylną (przez wenflon do żyły) lub w formie kapsułek przyjmowanych doustnie. Niektóre leki są podawane codziennie, podczas gdy inne w określone dni podczas cykli leczenia trwających zazwyczaj kilka tygodni. Całkowity czas leczenia może trwać do 104 tygodni, w zależności od tego, jak dobrze działa terapia.

Podczas badania lekarze będą monitorować rozmiar guzów za pomocą badań obrazowych, aby sprawdzić, czy leczenie jest skuteczne. Będą również śledzić wszelkie działania niepożądane i czas, jaki pacjenci spędzają w szpitalu. Badanie mierzy, jak długo pacjenci żyją bez progresji choroby oraz ich całkowity czas przeżycia. Dodatkowo będzie oceniana jakość życia pacjentów podczas okresu leczenia.

Przebieg badania krok po kroku:

1. Ocena wstępna: Badanie lekarskie w celu potwierdzenia kwalifikacji do badania; badania obrazowe muszą być wykonane w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem leczenia; kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy
2. Przydzielenie do grupy leczenia: Losowe przydzielenie do jednej z dostępnych grup leczenia; każda grupa otrzymuje różne kombinacje leków przeciwnowotworowych
3. Cykle leczenia: Leczenie będzie podawane w formie leków doustnych (tabletek przyjmowanych przez usta) lub leków dożylnych (podawanych przez żyłę); badania obrazowe będą wykonywane po 2 i 4 cyklach leczenia w celu sprawdzenia odpowiedzi; niektóre grupy będą miały dodatkowe badania obrazowe po 6 cyklach; specjalne badanie obrazowe zwane PET-CT zostanie wykonane po 4 cyklach
4. Regularne monitorowanie: Regularna kontrola ciśnienia krwi; monitorowanie funkcji wątroby; ocena funkcji nerek; badania czynności serca dla określonych grup leczenia; regularna ocena działań niepożądanych; ocena jakości życia
5. Długoterminowa obserwacja: Dalsze monitorowanie stanu choroby; rejestrowanie czasu wolnego od progresji choroby; śledzenie ogólnego stanu zdrowia; dokumentowanie pobytów w szpitalu; pacjenci w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję podczas leczenia i przez 12 miesięcy po ostatnim podaniu leku

Badane leki:

W badaniu testowane są następujące leki chemioterapeutyczne: gemcytabina, docetaksel, irynotekan, temodolozomid, topotekan, karboplatyna, cyklofosfamid, ifosfamid, etopozyd oraz lenwatynib. Leki te są stosowane w różnych kombinacjach w celu znalezienia najbardziej skutecznego i bezpiecznego schematu leczenia dla pacjentów z nawrotowym lub opornym mięsakiem Ewinga.

Podsumowanie

Obecnie dostępne jest jedno międzynarodowe badanie kliniczne dla pacjentów z pozakostnym mięsakiem Ewinga. Badanie to jest prowadzone w dziesięciu krajach europejskich: Finlandii, Danii, Włoszech, Francji, Hiszpanii, Austrii, Norwegii, Holandii, Belgii i Czechach, co świadczy o szerokiej współpracy międzynarodowej w poszukiwaniu lepszych metod leczenia tej rzadkiej choroby.

Badanie koncentruje się na trudnej do leczenia grupie pacjentów – tych, u których choroba nawróciła lub od początku nie odpowiadała na standardowe leczenie. Testowanych jest wiele różnych leków chemioterapeutycznych w różnych kombinacjach, co ma na celu znalezienie najlepszego możliwego schematu leczenia. Warto zauważyć, że badanie obejmuje zarówno dzieci (od 2. roku życia), jak i dorosłych, co odpowiada profilowi wiekowemu występowania tej choroby.

Badanie jest kompleksowe i obejmuje nie tylko ocenę skuteczności leczenia, ale również monitorowanie bezpieczeństwa terapii oraz jakości życia pacjentów. Długi okres obserwacji (do 104 tygodni) pozwala na dokładną ocenę długoterminowych efektów stosowanych kombinacji leków.