Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności meksyletyny u dzieci z zaburzeniami miotonicznymi
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie kliniczne ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku o nazwie meksyletyna u dzieci cierpiących na zaburzenia miotoniczne. Schorzenia te obejmują miotonie niedystroficzne oraz dystrofie miotoniczne typu 1 i 2, które mogą powodować sztywność mięśni i trudności w ich rozluźnieniu po wysiłku.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjent musi być uczestnikiem poprzedniego badania o nazwie MEX-NM-301 i dobrze tolerować lek meksyletyna podczas tamtego badania
- Pacjent oraz jego rodzic lub opiekun prawny muszą wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu
- Pacjent musi nadal spełniać wymagania poprzedniego badania MEX-NM-301
- W badaniu mogą uczestniczyć zarówno chłopcy, jak i dziewczynki
Kryteria wykluczenia z badania:
Głównym kryterium wykluczenia jest nieukończenie poprzedniego badania MEX-NM-301 lub nieprzestrzeganie wytycznych leczenia meksyletyną w trakcie tamtego badania.
Cel badania:
Głównym celem jest zebranie informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności meksyletyny w dłuższym okresie leczenia objawowej sztywności mięśni u dzieci. Badacze będą regularnie monitorować występowanie działań niepożądanych oraz oceniać, jak dobrze lek działa w zmniejszaniu sztywności mięśniowej.
Badany lek:
Meksyletyna to lek podawany doustnie w postaci twardych kapsułek w dawkach 62 mg, 83 mg oraz 167 mg (preparat Namuscla). Działa on poprzez blokowanie kanałów sodowych w komórkach mięśniowych, co pomaga zmniejszyć nadmierną aktywność elektryczną powodującą sztywność mięśni.
Przebieg badania:
Uczestnicy przyjmują lek doustnie i są regularnie monitorowani. Co 3 miesiące oceniana jest zmiana nasilenia sztywności mięśni za pomocą skal wizualnych. Co 6 miesięcy przeprowadzane są pomiary siły chwytu ręki oraz ocena kliniczna miotonii, w tym badanie miotonii powiek i mięśni zginaczy. Dodatkowo, co 3 miesiące rejestrowane są zmiany w parametrach życiowych i wynikach badań laboratoryjnych, a co 6 miesięcy oceniana jest jakość życia pacjentów. Zakończenie badania planowane jest na czerwiec 2026 roku.
Podsumowanie
Obecnie dla pacjentów z miotonią dostępne jest jedno badanie kliniczne prowadzone we Francji. Badanie to stanowi kontynuację wcześniejszych prac badawczych i koncentruje się na populacji pediatrycznej, która już wcześniej uczestniczyła w badaniach klinicznych i dobrze tolerowała lek meksyletyna.
Warto zauważyć, że badanie to ma charakter długoterminowy i skupia się przede wszystkim na ocenie bezpieczeństwa leczenia oraz jego skuteczności w zmniejszaniu objawów sztywności mięśniowej u dzieci. Meksyletyna, będąca blokerem kanałów sodowych, jest obecnie jedynym lekiem badanym w tym kontekście dla młodych pacjentów z zaburzeniami miotonicznymi.
Dla pacjentów i ich rodzin zainteresowanych udziałem w tym badaniu kluczowe jest spełnienie kryterium wcześniejszego uczestnictwa w badaniu MEX-NM-301. Oznacza to, że obecnie nie ma możliwości bezpośredniego włączenia nowych pacjentów, którzy nie brali udziału w poprzednim etapie badań.
Francja